Special

Bruton-tyrosinekinaseremmer ibrutinib optimaliseert CLL-behandeling voor ouderen

Hematologie van de Toekomst Prijs: maak kennis met de genomineerden en hun projecten

Om innovaties in de hematologie te stimuleren, heeft Ariez – uitgever van het Nederlands Tijdschrift voor Hematologie (NTvH) – de Hematologie van de Toekomst Innovatieprijs gelanceerd.

Met deze prijs willen we baanbrekende ideeën en projecten ondersteunen die de zorg daadwerkelijk kunnen verbeteren.

Evaluatie van de bloedplaatjesrespons volgens IWG-criteria in de LUNA3-studie: rilzabrutinib versus placebo bij patiënten met ITP

Immuun trombocytopenie wordt gekenmerkt door een auto-immuunreactie waarbij antistoffen gericht tegen bloedplaatjes leiden tot een verhoogde afbraak en verminderde aanmaak, met als gevolg trombocytopenie en een verhoogd bloedingsrisico. De ‘International Working Group’ heeft een gestandaardiseerde, klinisch relevante pragmatische definitie voor de bloedplaatjesrespons opgesteld, maar deze wordt beperkt toegepast in klinische registratiestudies.^1,2 In de fase III-studie LUNA3 werd rilzabrutinib onderzocht bij primaire persistente en chronische immuun trombocytopenie.³ Tijdens het ISTH-congres 2025 presenteerde prof. dr. Waleed Ghanima (Institute of Clinical Medicine, Universiteit van Oslo, Noorwegen) de resultaten van een post-hocanalyse van de LUNA3-studie waarbij de bloedplaatjesrespons werd geëvalueerd aan de hand van de ‘International Working Group’-criteria.⁴

Profylaxe met concizumab verlaagt de jaarlijkse bloedingsfrequentie bij ernstige hemofilie ongeacht ‘target joint’-status

Bij ernstige hemofilie is vroegtijdige profylaxe de standaardzorg, met als doel om bloedingen (met name in de gewrichten) te voorkomen.^1,2 Concizumab, een monoklonaal antilichaam gericht tegen de ‘tissue factor pathway inhibitor’, is geïndiceerd voor routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar of ouder met hemofilie A en factor VIII-remmers, of hemofilie B en Factor IX-remmers.³ In de fase III-studie Explorer8, uitgevoerd bij patiënten met hemofilie A of B met remmers, resulteerde profylaxe met concizumab in een lagere jaarlijkse bloedingsfrequentie ten opzichte van ‘on-demand’-behandeling zonder profylaxe.⁴ Tijdens het ISTH-congres van 2025 presenteerde dr. Allison Wheeler (Seattle Children’s Hospital en het Washington Center for Bleeding Disorders, VS) de resultaten van een post-hocanalyse van deze studie.⁵ In deze analyse, met een follow-upduur van 56 weken, werd specifiek gekeken naar de aanwezigheid van gewrichtsbloedingen bij aanvang van de studie.⁵

Eerste fase III-studie naar recombinant VWF bij kinderen met de ziekte van Von Willebrand

Hoewel de therapeutische mogelijkheden voor volwassenen met de ziekte van von Willebrand de afgelopen jaren aanzienlijk zijn toegenomen, blijft evidencebased behandeling voor pediatrische patiënten beperkt. Vanwege verschillen in farmacokinetiek, klinisch beloop en bloedingsfenotype is extrapolatie van volwassenendata naar pediatrische populaties niet zonder risico. Tijdens ISTH 2025 presenteerde dr. Shayla Bergmann (Medical University of South Carolina, VS) de resultaten van de eerste fase III-studie naar recombinant von Willebrand factor bij kinderen met de ziekte van Von Willebrand.

Kwaliteit van leven bij zeldzame bloedingsstoornissen: inzichten uit de RBiN-studie

In gesprek met Sterre Willems, PhD-kandidaat Hematologie in het Radboudumc:

De nationale studie ‘Rare Bleeding Disorders in the Netherlands’ (RBiN) werd opgezet voor mensen met zeldzame stollingsfactordeficiënties. Tijdens het ISTH-congres 2025 presenteerde Sterre Willems, PhD-kandidaat Hematologie in het Radboudumc, de resultaten van een substudie binnen dit project.¹ Deze substudie richtte zich specifiek op het vergelijken van de kwaliteit van leven van mensen met een zeldzame bloedingsstoornis met beschikbare referentiegegevens uit de algemene bevolking. Ook werd onderzocht welke patiëntspecifieke kenmerken op groepsniveau samenhangen met een verminderde kwaliteit van leven.

Werkzaamheid mezagitamab dosisafhankelijk en werkzamer dan placebo bij patiënten met persisterende of chronische ITP

Immuun trombocytopenie is een zeldzame auto-immuunziekte die gekenmerkt wordt door ernstige trombocytopenie en een verhoogd risico op bloedingen.^1,2 Met de huidige beschikbare behandelingen bereikt ongeveer 20% van deze patiënten het aantal van >50.000/μl bloedplaatjes niet, neemt hun respons af of worden zij intolerant voor de behandeling.^3,4 Tijdens het ISTH-congres 2025 presenteerde dr. David Kuter (Massachusetts General Hospital, Boston, VS) de definitieve resultaten van een fase II-studie met verschillende doseringen van het volledig humane anti-CD38 monoklonale antilichaam mezagitamab bij patiënten met persisterende of chronische immuun trombocytopenie, na een follow-up van 32 weken.⁵