Multipel myeloom is een relatief zeldzame kankersoort; tussen 2014 en 2018 werden 6.361 Nederlanders gediagnosticeerd met deze hematologische maligniteit.1 Voor mensen met multipel myeloom zijn de uitkomsten de afgelopen jaren sterk verbeterd, wegens de introductie van nieuwe therapeutische opties zoals proteasoomremmers en immuunmodulerende middelen.2 Bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (RRMM) na behandeling met een immuunmodulerend middel, proteasoomremmer en monoklonaal antilichaam zijn de uitkomsten zeer ongunstig, met een mediane algehele overleving van 5,6 maanden.3,4 De uitkomsten zijn het ongunstigst bij RRMM-patiënten met hoogrisicocytogenetica en waarbij er tijdens de behandeling geen negatieve minimale restziekte wordt bereikt. Ondanks de ontwikkeling van nieuwe generaties immuunmodulerende middelen en proteasoomremmers blijven deze patiënten lastig te behandelen, vanwaar een onvervulde behandelbehoefte bestaat. Voor deze patiëntengroep zijn verschillende therapeutische opties in ontwikkeling, die zijn gericht tegen het B-cel-maturatie-antigeen (BCMA). Dit antigeen is zeer specifiek voor multipel myeloom, komt sterk tot expressie op myeloomcellen en is daarom een aantrekkelijk doelwit voor nieuwe therapieën. Inmiddels zijn er drie verschillende therapeutische opties in ontwikkeling voor MM-patiënten, waarbij de pijlen worden gericht op BCMA: antilichaam-geneesmiddelconjugaten, bispecifieke T-cel-‘ engagers’ en CAR-T-celtherapieën gericht op BCMA. Verschillende van deze middelen zijn inmiddels uitgebreid onderzocht op effectiviteit en veiligheid in klinische studies met multipel myeloompatiënten.5 Anderen geneesmiddelen in deze klassen staan nog in de kinderschoenen.
