TRENDS IN TRIALS

Diamond-Blackfan-anemie in Nederland: een overzicht van klinische karakteristieken en onderliggende moleculaire defecten

NTVH - 2017, nummer 6, september 2017

dr. B. van Dooijeweert , dr. M. Bartels

SAMENVATTING

Diamond- Blackfan-anemie (DBA) wordt gekenmerkt door hypoplastische anemie, aangeboren afwijkingen en een verhoogd risico op maligniteiten. In deze studie hebben we 44 Nederlandse kinderen met DBA (0–19 jaar) in kaart gebracht. Bij 54,5% was er sprake van een geassocieerde aangeboren afwijking en bij 56,8% kon een genetisch defect worden aangetoond; het merendeel in RPS19 (25%). Bij 32/36 patiënten (88,9%) was er een initiële respons op behandeling met corticosteroïden en 11 patiënten (25%) zijn therapie-onafhankelijk geworden. Zes patiënten (6/6, 13,6% van totaal) zijn succesvol allogeen getransplanteerd. Er zijn geen DBA-geassocieerde maligniteiten gerapporteerd. Vergelijkbaar met eerder beschreven DBA-cohorten is de Nederlandse (pediatrische) DBA-populatie zowel klinisch als genetisch heterogeen. Nationale en internationale patiëntenregistraties, in combinatie met uitgebreide genetische studies, zijn cruciaal om meer inzicht te verkrijgen in deze fascinerende aandoening.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:294–7)

Lees verder

RBIN: zeldzame bloedingsstoornissen in Nederland

NTVH - 2017, nummer 5, july 2017

dr. F. van der Meer , ir. I. Kruis , drs. J.L. Saes , prof. dr. K. Meijer , dr. L. Nieuwenhuizen , dr. M. Peters , dr. M.H. Cnossen , dr. M.R. Nijziel , prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. S.E.M. Schols , dr. W.L. van Heerde , drs. Y. Smit

SAMENVATTING

Zeldzame bloedingsstoornissen zijn een heterogene groep van deficiënties van stollingsfactoren (fibrinogeen, factor II, V, VII, X, XI, XIII, factor V en VIII gecombineerd) en fibrinolysestoornissen, te weten α2-antiplasmine en ‘plasminogen activator-inhibitor’ (PAI) 1-deficiëntie. De klinische symptomen kunnen variëren van geen of alleen mucosale bloedingen tot levensbedreigende bloedingen. De RBIN-studie is opgezet om het klinisch fenotype, het laboratoriumfenotype, het genotype en de kwaliteit van leven van alle bekende patiënten in Nederland in kaart te brengen. De resultaten zullen tevens worden vergeleken met patiënten met hemofilie in Nederland uit de HIN-6-studie. Het gaat om een multicentrum cross-sectioneel observationeel onderzoek waaraan alle hemofiliebehandelcentra in Nederland deelnemen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:251–5)

Lees verder

HOVON 139: prospectieve multicentrum gerandomiseerde fase 2-studie omtrent de effectiviteit en veiligheid van obinutuzumab, gevolgd door obinutuzumab gecombineerd met venetoclax, gevolgd door standaard venetoclax onderhoud of MRD-gestuurde venetoclax onderhoud bij eerstelijnspatiënten met CLL ongeschikt voor FCR-behandeling

NTVH - , nummer ,

prof. dr. A.P. Kater , dr. M.D. Levin , dr. S. Kersting

Samenvatting

De HOVON 139 (GIVE-studie: Gazyvaro In combination with VEnetoclax in CLL) is een gerandomiseerde fase 2-studie, waarbij de randomisatie plaatsvindt in de onderhoudsfase. In eerste instantie ontvangen patiënten een pre-inductie met twee kuren obinutuzumab (CD20-antistof) om de hoeveelheid tumorcellen te laten afnemen en daardoor het risico op tumorlysissyndroom (TLS) door subsequente venetoclax (Bcl-2- remmer) te verlagen. Vervolgens worden patiënten gestadiëerd voor het risico op TLS en krijgen zij inductiebehandeling met zes cycli obinutuzumab in combinatie met venetoclax, gevolgd door zes kuren venetoclax monotherapie. Na deze inductiebehandeling worden patiënten, die minstens een partiële remissie hebben bereikt, gerandomiseerd tussen 12 cycli venetoclax onderhoud (groep A) en MRD-gestuurde venetoclax onderhoud (groep B). In groep B wordt de venetoclax gestopt als de patiënt MRD-negatief wordt. Patiënten in groep B die al MRD-negatief zijn op het moment van randomisatie, starten zelfs niet met de venetoclax onderhoudsbehandeling. Het primaire eindpunt is een MRD-negatief beenmerg na 24 (geplande) cycli venetoclax in combinatie met acht kuren obinutuzumab.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:142–8)

Lees verder

HOVON142: behandelingsvrije remissie bij patiënten met chronische myeloïde leukemie: een prospectieve studie naar nilotinib versus imatinib met een laagdrempelige overzetting naar nilotinib bij suboptimale respons

NTVH - 2017, nummer 2, march 2017

dr. J.J.W.M. Janssen , dr. P.E. Westerweel

SAMENVATTING

De HOVON142-studie is een prospectieve gerandomiseerde studie voor patiënten met nieuw gediagnosticeerde chronische myeloïde leukemie (CML). In de studie worden twee behandelstrategieën vergeleken: A) initiële behandeling met de eerstegeneratie-tyrosinekinaseremmer (TKI) imatinib en een laagdrempelige overzetting naar nilotinib in geval van een suboptimale behandelrespons versus B) initiële behandeling met tweedegeneratie-TKI nilotinib. De samengestelde primaire eindpunten van de studie zijn het bereiken van een diepe moleculaire remissie (MR4.5) na 24 maanden en het bereiken van succesvolle behandelingsvrije remissie na vijf jaar. De studie wordt in samenwerking met de Italiaanse GIMEMA uitgevoerd en zal in het eerste kwartaal van 2017 in diverse geselecteerde HOVON-centra in Nederland en België van start gaan.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:90–2)

Lees verder

Fase 1/2-studies bij non-hodgkinlymfomen, hodgkinlymfoom en chronische lymfatische leukemie

NTVH - 2016, nummer 8, december 2016

prof. dr. A. Hagenbeek , dr. G.W. van Imhoff , dr. M.E.D. Chamuleau , prof. dr. M.J. Kersten

Samenvatting

De doelstelling en werkwijze van de recent opgerichte HOVON/LLPC Fase 1/2 Werkgroep wordt beschreven. Langs deze weg komen continu nieuwe middelen beschikbaar voor patiënten met alle subtypen non-hodgkinlymfomen, hodgkinlymfoom en chronische lymfatische leukemie die faalden op de reguliere behandeling. Namen van deelnemende centra en e-mailadressen van de hematologen aldaar worden vermeld om snelle communicatie te bevorderen met verwijzende hematologen in het land.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:347–9)

Lees verder

DAVID-studie: perioperatieve combinatiebehandeling van DDAVP met factor VIII-concentraat bij milde hemofilie-A-patiënten

NTVH - 2016, nummer 6, september 2016

dr. B.A.P. Laros-van Gorkom , dr. E. Coppens , prof. dr. E.A.M. Beckers , dr. E.P. Mauser-Bunschoten , prof. dr. F.W.G. Leebeek , prof. dr. H.J.C. Eikenboom , prof. dr. K. Fijnvandraat , prof. dr. K. Meijer , dr. L. Nieuwenhuizen , drs. L.M. Schütte , dr. M.H. Cnossen , dr. M.H.E. Driessens , dr. M.J.H.A. Kruip , prof. dr. R.A.A. Mathôt , dr. R.M. van Hest , dr. S. Polinder

Samenvatting

De huidige behandeling van hemofilie-A-patiënten rondom operaties bestaat uit het toedienen van factor VIIIconcentraat (FVIII-concentraat) of van DDAVP om het gehalte van FVIII te normaliseren. In 2016 is de DAVIDstudie gestart. In deze studie wordt de combinatiebehandeling van DDAVP en FVIII-concentraat geëvalueerd bij milde hemofilie-A-patiënten rondom operaties. Om binnen de perioperatieve streefwaarden voor FVIII te blijven, zal er tevens gebruik worden gemaakt van farmacokinetisch (PK) gestuurd doseren. Hierdoor wordt het goedkopere DDAVP optimaal gebruikt, wat kan leiden tot vermindering van de behandelkosten. Mogelijk wordt hiermee tevens het risico op de ontwikkeling van remmers tegen FVIII verminderd, aangezien FVIIIconcentraat minder hoog wordt gedoseerd door de combinatiebehandeling.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:246-9)

Lees verder

CMyLife: Op weg naar een virtueel oncologisch netwerk

NTVH - 2016, nummer 5, july 2016

prof. dr. N.M.A. Blijlevens

Samenvatting

CMyLife wil de patiënt faciliteren om zelf de regie te kunnen nemen in alle fasen van het zorgproces (diagnose, behandeling en nazorg). Hierbij ligt de focus op: 1) het verbeteren van de kennis en naleving van de nationale behandel- en laboratoriumrichtlijnen bij alle betrokken partijen, 2) het bevorderen van maximale therapietrouw, met behoud van kwaliteit van leven, waardoor het aantal patiënten dat uiteindelijk kan stoppen met de medicatie zal toenemen. Om deze doelen te realiseren streeft CMyLife ernaar patiënten, betrokkenen en zorgverleners aan elkaar te verbinden, zodat zij elkaar in alle fasen van het zorgproces optimaal kunnen informeren, ondersteunen en begeleiden. CMyLife stimuleert een innovatief zorgproces, waarbij de patiënt zo veel mogelijk vanuit huis advies, behandeling en begeleiding kan krijgen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:198–201)

Lees verder
X