TRENDS IN TRIALS

Het DRAIHA-onderzoek: DataRegistratie van patiënten met Auto-Immuun Hemolytische Anemie, met als doel de diagnostiek te verbeteren en gepersonaliseerde behandelprotocollen voor AIHA-patiënten te ontwikkelen

NTVH - 2019, nummer 7, october 2019

dr. L.E.M. Oosten , prof. dr. M. de Haas , drs. M. Jalink , prof. dr. S.S. Zeerleder

SAMENVATTING

Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) is een zeldzame aandoening die wordt veroorzaakt door autoantistoffen gericht tegen de eigen erytrocyten. Het is een heterogeen ziektebeeld waarbij de ernst van de ziekte afhankelijk is van onder andere de bindingskarakteristieken van de autoantistoffen en van de activatie van componenten van het immuunsysteem volgend op deze binding, zoals eventuele complementactivatie. Verder kan de aan- of afwezigheid van een onderliggende ziekte invloed hebben op het ziektebeloop. Het DRAIHA-onderzoek is een prospectief multicenter cohortonderzoek waarbij een unieke landelijke databank voor patiënten met AIHA wordt opgericht. Deze databank maakt het mogelijk diagnostische kenmerken in correlatie met klinische eigenschappen en behandeluitkomst te evalueren. Met deze gegevens willen we de kennis over de pathofysiologie en diagnostiek van AIHA verbeteren. Het primaire doel van het onderzoek is om diagnostische voorspellers te definiëren voor het ziektebeloop en de behandeluitkomst van AIHA en voor een efficiënte en veilige bloedtransfusie bij de individuele patiënt.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:364–7)

Lees verder

Vildagliptine-combinatiebehandeling met nilotinib voorafgaand aan een tweede medicatiestoppoging bij chronische myeloïde leukemie (Dolphin-STAR-onderzoek)

NTVH - , nummer ,

drs. C.C.B. Kockerols , dr. J.J.W.M. Janssen , dr. P.E. Westerweel

Samenvatting

Dipeptidylpeptidase-4 (DPP-4) is een proteolytisch enzym dat aberrant tot expressie komt op leukemische cellen bij chronische myeloïde leukemie (CML) en een inactiverende werking heeft op het ‘stromal derived factor’ (SDF)-1α. Farmacologische DPP-4- remmers, de gliptines, worden gebruikt bij de behandeling van diabetes, maar hebben mogelijk ook therapeutisch potentieel bij CML. In het éénarmige fase 1/2 Dolphin-STAR-onderzoek wordt de veiligheid en effectiviteit van vildagliptine in combinatie met nilotinib onderzocht bij CML-patiënten die een eerdere mislukte medicatiestoppoging van de tyrosinekinaseremmer hebben ondernomen. Zij zullen een tweede medicatiestoppoging doen als onderdeel van het onderzoek.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:304–6)

Lees verder

Responsevaluatie bij posttransplantatielymfomen door middel van F-FDG-PET/CT en circulerend tumor-DNA (MRD-PTLD)

NTVH - , nummer ,

dr. A.W.J.M. Glaudemans , drs. F. Montes de Jesus , dr. M. Nijland , dr. W. Noordzij

Samenvatting

Een ernstige complicatie van stamcel- en orgaantransplantaties is het posttransplantatielymfoom (PTLD). 18F-FDG-PET/CT is het belangrijkste instrument voor de stadiëring en responsevaluatie, maar heeft in het kader van PTLD een beperkte specificiteit en sensitiviteit. Het Nederlandse multicenter MRD-PTLDonderzoek (NTR 7402) heeft als doel de haalbaarheid van minimale restziekte (MRD)-detectie op basis van circulerende tumor-DNA (ct-DNA) bij PTLD-patiënten te onderzoeken.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:301–3)

Lees verder

Asciminib versus bosutinib voor CML-patiënten met intolerantie of resistentie voor minimaal twee tyrosinekinaseremmers

NTVH - 2019, nummer 5, july 2019

dr. J.J.W.M. Janssen , dr. P.E. Westerweel

SAMENVATTING

Asciminib is een nieuw type tyrosinekinaseremmer (TKI) voor patiënten met chronische myeloïde leukemie. Asciminib is een allosterische remmer die verstoorde auto-inhibitie van het onco-eiwit BCR-ABL1 herstelt. Hiermee heeft het een ander aangrijpingspunt dan de nu beschikbare TKI’s zoals imatinib en bosutinib die ATP-binding in het kinasedomein blokkeren. In een nu lopend gerandomiseerd fase 3- onderzoek wordt asciminib vergeleken met bosutinib voor de behandeling van patiënten die resistent of intolerant zijn voor minimaal twee eerdere TKI’s. Het primaire eindpunt is het bereiken van een ‘major’ moleculaire respons na 24 maanden behandeling.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:249–50)

Lees verder

HOVON 136-studie voor patiënten met een primair refractair of recidief CD30-positief diffuus grootcellig B-cellymfoom: de Transplant BRaVE NHL-studie

NTVH - 2019, nummer 3, april 2019

Prof, dr. M.C. Minnema , dr. P.J. Lugtenburg

Samenvatting

De HOVON 136 Transplant BRaVE-studie is een fase 1/2-onderzoek voor patiënten met een refractair/recidief CD30-positief diffuus grootcellig B-cellymfoom, die geschikt zijn voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). De behandeling bestaat uit drie kuren standaard R-DHAP-chemotherapie in combinatie met brentuximab vedotin, gevolgd door BEAM en ASCT. Het primaire doel van het onderzoek is het verhogen van het aantal metabole complete remissies voor BEAM/ASCT Een verbeterde respons voor de ASCT kan de overleving van deze patiënten verbeteren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:135–8)

Lees verder

HOVON 146: blinatumomab toegevoegd aan de prefase en aan de consolidatiebehandeling van volwassenen met een CD19-positieve precursor B-cel-ALL: een fase 2-studie

NTVH - 2018, nummer 8, november 2018

dr. A.W. Rijneveld

SAMENVATTING

In de HOVON 146-studie worden CD19-positieve precursor B-cel-ALL en CD19-positieve MPAL behandeld. De behandeling bestaat uit standaardchemotherapie in combinatie met drie kuren blinatumomab. Deze worden gegeven in de prefase, na de eerste consolidatiekuur en voor het starten van de onderhoudsbehandeling of allogene stamceltransplantatie gedurende respectievelijk twee, vier en vier weken per continue infusie. Het primaire doel is het bereiken van meer moleculaire MRD-negativiteit na de eerste consolidatiekuur dan met standaardchemotherapie.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:409–13)

Lees verder

PPI Shine Again: studie naar protonpompremmers bij de behandeling van secundaire hemochromatose bij erfelijke anemieën

NTVH - 2018, nummer 5, july 2018

A.J. van Vuren MSc, prof. dr. B.J. Biemond , dr. E.J. van Beers , dr. J.L.H. Kerkhoffs

SAMENVATTING

IJzerstapeling is een groeiend en onderschat probleem binnen de gezondheidszorg. IJzerchelatietherapie is de enige behandeling voor ijzerstapeling bij patiënten met erfelijke anemie. Een behandeling die veel bijwerkingen kent, verlies aan kwaliteit van leven en gepaard gaat met hoge kosten. Patiënten met niet-transfusieafhankelijke anemie stapelen ijzer door een toegenomen gastro-intestinale absorptie. De ijzerabsorptie kan worden geremd door een protonpompremmer. In dit artikel vindt u een beschrijving van onze studie naar de effectiviteit van protonpompremmers in de preventie en behandeling van ijzerstapeling bij patiënten met niet-transfusieafhankelijke anemie. Aan het eind van het artikel treft u een oproep voor patiënten.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:236–39)

Lees verder
X