OVERZICHTSARTIKELEN

Dosisaanpassingen van BEAM-chemotherapie bij autologe stamceltransplantatie: invloed van nier- en leverfunctiestoornissen en obesitas

NTVH - jaargang 22, nummer 7, oktober 2025

dr. T.A.M. Claushuis , dr. M. Heerma van Voss , dr. I.H. Bartelink , dr. S.D. Krens , dr. M.T. Kuijpers , prof. dr. J. Zijlstra , prof. dr. M.J. Kersten , dr. M.E.D. Chamuleau , dr. S.H. Tonino

SAMENVATTING

Hoge dosis chemotherapie gevolgd door autologe stamceltransplantatie is een belangrijke behandelmodaliteit voor patiënten met (hooggradige) lymfomen. Het BEAM-schema, bestaande uit carmustine, etoposide, cytarabine en melfalan, is één van de meest gebruikte conditioneringsschema’s voorafgaand aan transplantatie. Om mogelijke toxiciteit van deze middelen te voorkomen wordt vaak een dosisaanpassing overwogen (of toegepast) bij patiënten met nierfunctiestoornissen, leverfunctiestoornissen en/of bij patiënten met ernstige obesitas. In dit artikel geven we een overzicht van de beschikbare literatuur en geven we adviezen omtrent dosisaanpassingen voor de verschillende middelen in BEAM voor deze patiëntgroepen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:329–35)

Lees verder

De klinische gevolgen van klonale hematopoëse na allogene stamceltransplantatie: ambivalent, genspecifiek en contextafhankelijk

NTVH - jaargang 22, nummer 7, oktober 2025

drs. I.H. Koedijk , dr. M.E. Belderbos , drs. K.F. Müskens

SAMENVATTING

Klonale hematopoëse (KH) wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van een mutatie in een leukemie-geassocieerd driver-gen in het bloed, zonder dat er sprake is van een hematologische maligniteit. KH wordt beschouwd als een leeftijdsgerelateerd fenomeen. In de algemene populatie is de aanwezigheid van KH geassocieerd met een mild tot matig verhoogd risico op het ontwikkelen van hematologische maligniteiten en cardiovasculaire aandoeningen ten opzichte van de KH-negatieve populatie. Ontvangers van een allogene stamceltransplantatie (allo-HCT) hebben een verhoogd risico op KH, met name bij het gebruik van oudere donoren, maar ook door het intensieve stamceltransplantatieproces zelf. KH kan al op jonge leeftijd worden aangetoond bij ontvangers. De periode waarin KH kan bijdragen aan gerelateerde gezondheidsrisico’s is hierdoor aanzienlijk langer dan in de algemene populatie, waarin KH doorgaans op latere leeftijd ontstaat. In de afgelopen jaren is er toenemende aandacht voor de mogelijke klinische gevolgen van KH op transplantatie-uitkomsten, die ambivalent – zowel negatief als positief – kunnen zijn. In dit overzichtsartikel worden de huidige wetenschappelijke inzichten gepresenteerd over de prevalentie van en risicofactoren voor KH in de allo-HCTsetting. Tevens wordt ingegaan op de associaties tussen KH en korte- en langetermijnuitkomsten na transplantatie, en op de kennis die nodig is om tot klinische toepassing van deze bevindingen te komen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:336–44)

Lees verder

Veiligheid en effectiviteit van op ATGAM gebaseerde immuunsuppressieve therapie bij volwassen patiënten met aplastische anemie: een analyse uit het Nederlandse Aplastische Anemie Register

NTVH - jaargang 22, nummer 7, oktober 2025

E.J.M. Bogers BSc, dr. C.J.M. Halkes , dr. A.M. Aalbers , dr. F.C.J.I. Heubel-Moenen , dr. L.G.M. Daenen , dr. S.K. Klein , dr. S.M. Langemeijer , dr. E. Nur , prof. dr. M.H.G. Raaijmakers , drs. T.J.F. Snijders , dr. J.M-L. Tjon

SAMENVATTING

Het landelijke Aplastische Anemie Register is in 2012 opgezet om de veiligheid en effectiviteit van anti-thymocytenglobuline (ATGAM) bij volwassen patiënten met aplastische anemie in Nederland te evalueren. Dit artikel beschrijft de behandeluitkomsten van alle patiënten in het Aplastische Anemie Register (185 patiënten uit 11 ziekenhuizen) die van 2012 tot en met 2023 een eerstelijnsbehandeling kregen met ATGAM. Er werd gekeken naar de ‘overall response’ na zes maanden en naar de ‘overall survival’ na zes maanden en vijf jaar na start van de behandeling.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:345–50)

Lees verder

Evaluatie van een nieuw MGUS-zorgpad met behulp van data-extractie uit het elektronisch patiëntendossier

NTVH - jaargang 22, nummer 6, september 2025

dr. F.A. Verheij , K.M. Aarsman MSc, prof. dr. M.C. Minnema

SAMENVATTING

Door de grotere bekendheid van zeldzame ziektebeelden die een relatie hebben met een M-proteïne stegen het aantal verwijzingen voor ‘analyse M-proteïne’ bij de polikliniek Hematologie van het UMC Utrecht. Om al deze patiënten op een goede manier te analyseren, werd een medisch zorgpad ontwikkeld dat in het begin intensief is, maar later juist zorg vermindert door patiënten die een laagrisico-MGUS hebben uit verdere controle te ontslaan. We hebben dit zorgpad geanalyseerd door middel van de infrastructuur Dataplatform van het UMC Utrecht, dat alle zorgdata uit het EPD en verwante medische modules integreert en beschikbaar maakt. Het succes van deze evaluatie was tweezijdig: voor sommige parameters, zoals patiëntkenmerken, verwijzers, aanvullende diagnostiek en de MGUS-risicoscore, leverde het snelle en betrouwbare informatie op. Voor andere parameters, zoals patiëntidentificatie en definitieve diagnose, was de extractie onvolledig en moesten bij twijfelgevallen handmatige checks worden uitgevoerd. Bij de eerste analyse van het zorgpad met 229 patiënten bleek 85,1% een MGUS te hebben, 10,5% een maligniteit of MGUS-gerelateerd ziektebeeld en bij de overige 4,4% kon geen hematologische diagnose worden gesteld. In de toekomst, bij grotere patiëntaantallen en langere follow-up, hopen we de medische bevindingen in meer detail te kunnen beschrijven.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:278–84)

Lees verder

Patiënt-gerapporteerde uitkomsten bij kankerpatiënten: inzichten uit twee decennia onderzoek met de PROFILES-registratie

NTVH - jaargang 22, nummer 6, september 2025

dr. F. Mols , dr. D. Schoormans , dr. S. Oerlemans , N. Horevoorts Msc, dr. N. Ezendam , dr. N. Raijmakers , prof. dr. L. van de Poll-Franse

SAMENVATTING

Doel: Toen het onderzoek naar ‘cancer survivorship’ nog in de kinderschoenen stond, werd in 2004 de PROFILES-registratie opgezet om patiënt-gerapporteerde uitkomsten (PROMS) bij mensen met of na kanker, en bij een normpopulatie, te monitoren. Dit overzichtsartikel vat de lessen samen die zijn geleerd bij het ontwikkelen van een ‘population-based’ PROMS-registratie, met de nadruk op onderzoeksmethoden, trends in dataverzameling en gebruik, multidisciplinaire samenwerking, maatschappelijke impact en het delen van gegevens. Methoden: Er is een systematische literatuurzoekactie via PubMed uitgevoerd om alle publicaties te verzamelen waarbij gebruik is gemaakt van gegevens uit de PROFILES-registratie tussen 1 januari 2004 en 31 december 2023. Resultaten: De PROFILES-registratie resulteerde in 249 wetenschappelijke artikelen op basis van 35 studies. Belangrijke inzichten zijn onder andere het belang van samenwerking tussen meerdere ziekenhuizen, aangezien dat de inclusie van deelnemers en de generaliseerbaarheid van resultaten verbetert. Het optimaliseren van responspercentages en inclusie van patiënten wordt bereikt door proactieve methoden van gegevensverzameling, zoals inclusie door zorgprofessionals en het gebruik van zowel online als papieren vragenlijsten. Longitudinale studies bieden, ondanks de intensieve dataverzameling, belangrijk inzicht in de gevolgen van kanker en de behandeling ervan op het leven van patiënten, vanaf diagnose tot jaren daarna. Het combineren van PROM-data met de Nederlandse Kankerregistratie zorgt voor rijke datasets die cruciaal zijn voor het trekken van zinvolle conclusies die relevant zijn voor de klinische praktijk. De toename van multidisciplinaire samenwerking, ‘open access’-publicaties en het delen van gegevens dragen allemaal bij aan toegankelijk en impactvol onderzoek. Conclusie: Deze review belicht de belangrijkste inzichten uit 20 jaar PROFILES-registratie, met de nadruk op samenwerking met meerdere ziekenhuizen, proactieve gegevensverzameling en het belang van de integratie van PROMS met klinische gegevens. Deze inzichten kunnen als leidraad dienen voor toekomstig onderzoek, om de zorg voor en kwaliteit van leven van (ex-)kankerpatiënten te verbeteren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:285–92)

Lees verder

Osmotische gradiënt-ektacytometrie: toepassing in de klinisch diagnostische praktijk bij hereditaire hemolytische anemie

NTVH - jaargang 22, nummer 5, juli 2025

dr. M.A.E. Rab , dr. R. van Wijk

SAMENVATTING

Osmotische gradiënt-ektacytometrie is een test die wordt toegepast in de diagnostiek van hereditaire hemolytische anemie. Bij ektacytometrie wordt de vervormbaarheid gemeten van rode bloedcellen door een kracht op de cellen uit te oefenen en de mate van uitrekking te kwantificeren. Vervolgens wordt bij osmotische gradiënt-ektacytometrie deze kracht op rode bloedcellen uitgeoefend terwijl de cel ook wordt blootgesteld aan een steeds veranderende osmolariteit. Deze techniek is een alom geaccepteerde test om membraanstoornissen en hydratatiestoornissen van de rode bloedcel te diagnosticeren. Rodebloedcelaandoeningen die kunnen worden gediagnostiseerd met behulp van osmotische gradiënt-ektacytometrie zijn hereditaire sferocytose, hereditaire elliptocytose, hereditaire pyropoikilocytose, hereditaire xerocytose, ‘Southeast Asian’ ovalocytose en overgehydrateerde stomatocytose.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:227–32)

Lees verder

VEXAS in beeld: een multidisciplinaire uitdaging met therapeutisch perspectief

NTVH - jaargang 22, nummer 5, juli 2025

dr. S.K. Klein , dr. A.B. Mulder , S. Wijnberger , M. Natzijl , J.A.B. Weering , J.E. Meerlo , J.B. Salzbrunn , dr. E. Ammatuna , prof. dr. G.A. Huls , dr. A. Rutgers

SAMENVATTING

Het VEXAS-syndroom werd in 2020 voor het eerst beschreven. Sindsdien wordt steeds meer bekend over dit inflammatoire ziektebeeld dat wordt veroorzaakt door een somatische mutatie van het ubiquitine activerend enzym 1 (UBA1). Dit artikel geeft een overzicht over de pathofysiologie, symptomatologie en diagnostiek. Daarnaast doen wij een behandelvoorstel voor de Nederlandse praktijk. In onze ervaring is het VEXAS-syndroom bij de meerderheid van de patiënten een goed behandelbare ziekte waarbij de combinatie van inflammatieremming en azacitidine synergistisch lijkt te werken. Patiënten worden klachtenvrij en de meesten bereiken een diepe remissie.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2025;22:233–8)

Lees verder