Articles

5-JAARS UPDATE VAN ZUMA-1 EN AXICABTAGENE CILOLEUCEL BIJ DLBCL IN DE PRAKTIJK

NTVH - 2023, nummer Special, juni 2023

Dr. Niels Elbert

Dankzij de snelle opmars van gepersonaliseerde behandelingen met T-cellen met chimere antigeenreceptoren (CAR), waaronder axicabtagene ciloleucel, is in de afgelopen jaren veel vooruitgang geboekt in de behandeling van patiënten met een agressieve vorm van lymfeklierkanker.1–3 Recentelijk zijn de 5-jaarsresultaten van de ZUMA-1-studie gepubliceerd, die de effectiviteit van axicabtagene ciloleucel bij patiënten met een refractair grootcellig B-cellymfoom ondersteunen.4 Maar wat betekenen deze resultaten voor de klinische praktijk in Nederland?

Lees verder

TOEVOEGING VAN GEMTUZUMAB OZOGAMICINE AAN INTENSIEVE CHEMOTHERAPIE BIJ NPM1-GEMUTEERDE ACUTE MYELOÏDE LEUKEMIE

NTVH - 2023, nummer Special, juni 2023

Dr. Niels Elbert

NPM1-gemuteerde acute myeloïde leukemie (AML) is gerelateerd aan een hoge mate van CD33-expressie en een intermediair cytogenetisch risico. Eerder liet een subgroepanalyse van gegevens uit de ALFA-0701-studie zien dat behandeling met het antilichaam-geneesmiddelconjugaat gemtuzumab ozogamicine een gunstig effect heeft bij patiënten met NPM1-gemuteerde AML, maar het aantal patiënten was te klein om harde conclusies te trekken. AMLSG 09-09 is de eerste gerandomiseerde studie die specifiek is uitgevoerd bij patiënten met NPM1-gemuteerde AML. Onlangs werden de definitieve resultaten van deze multicentrische, gerandomiseerde ‘open-label’-fase III-studie gepubliceerd in The Lancet Haematology.

Lees verder

GUNSTIGE RESULTATEN VAN FIDANACOGENE ELAPARVOVEC BIJ HEMOFILIE B

NTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023

Dr. Niels Elbert

Hemofilie B is een erfelijke stollingsstoornis die berust op een tekort aan stollingsfactor IX en hoofzakelijk voorkomt bij mannen. De huidige behandeling bestaat uit regelmatige en levenslange intraveneuze toediening van stollingsfactor IX. Een fase I/IIa-studie toonde positieve resultaten van gentherapie met fidanacogene elaparvovec, die de aanzet vormden tot een fase III-studie (BENEGENE-2). Tijdens het jaarlijkse congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders in Manchester presenteerde professor Kaan Kavakli (Ege Üniversitesi, Izmir, Turkije) de resultaten van deze fase III-studie.

Lees verder

ETRANACOGENE DEZAPARVOVEC BETER DAN PROFYLAXE MET FACTOR IX BIJ HEMOFILIE B

NTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023

Dr. Niels Elbert , Drs. Robin van Amersfoort

Wereldwijd hebben circa 33.000 mensen hemofilie B, een X-gebonden erfelijke stollingsstoornis die gekenmerkt wordt door spontane bloedingen en overmatig bloedverlies na een chirurgische ingreep of trauma door een tekort aan stollingsfactor IX. Levenslange profylactische toediening van exogeen stollingsfactor IX is de huidige standaardzorg voor patiënten met ernstige hemofilie en patiënten met matige hemofilie die ernstige bloedingen hebben in spieren en gewrichten. Sinds 2011 wordt bij deze patiënten uitgebreid onderzoek gedaan naar gentherapie, onder andere met etranacogene dezaparvovec. Internist en vasculair geneeskundige dr. Michiel Coppens (Amsterdam UMC) presenteerde tijdens het congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders de resultaten van de HOPE-B-studie.

Lees verder

MONITOREN EN MANAGEN VAN BIJWERKINGEN VAN GENTHERAPIE BIJ HEMOFILIE

NTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023

Dr. Niels Elbert

In de afgelopen 10 jaar is er grote vooruitgang geboekt op het gebied van gentherapie bij patiënten met hemofilie. Hoewel klinische studies laten zien dat gentherapie resulteert in minder bloedingen en in veel gevallen leidt tot langdurige expressie van stollingsfactoren, kunnen er ook bijwerkingen optreden. Tijdens het jaarlijkse EAHAD-congres in Manchester vertelde prof. dr. Wolfgang Miesbach (Universitätsklinikums Frankfurt, Frankfurt am Main, Duitsland) om welke bijwerkingen het gaat en hoe hiermee om te gaan.1

Lees verder

HET BELANG VAN DE HEPATOLOOG BIJ GENTHERAPIE BIJ HEMOFILIE

NTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023

Dr. Niels Elbert

Een gezonde lever is een belangrijke voorwaarde voor gentherapie bij patiënten met hemofilie. Zo zijn een pre-existente leverziekte, actieve of chronische virale hepatitis en het gebruik van hepatotoxische geneesmiddelen redenen om niet te mogen deelnemen aan klinische studies naar gentherapie. Ook alcoholgebruik en obesitas kunnen schade aan de lever veroorzaken. Omgekeerd kan levergerichte gentherapie leiden tot hepatotoxiciteit. Deze interactie vraagt om een nauwe samenwerking tussen hematologen en hepatologen.

Lees verder