NTVH - 2023, nummer Special, juni 2023
Dr. Niels Elbert
Dankzij de snelle opmars van gepersonaliseerde behandelingen met T-cellen met chimere antigeenreceptoren (CAR), waaronder axicabtagene ciloleucel, is in de afgelopen jaren veel vooruitgang geboekt in de behandeling van patiënten met een agressieve vorm van lymfeklierkanker.1–3 Recentelijk zijn de 5-jaarsresultaten van de ZUMA-1-studie gepubliceerd, die de effectiviteit van axicabtagene ciloleucel bij patiënten met een refractair grootcellig B-cellymfoom ondersteunen.4 Maar wat betekenen deze resultaten voor de klinische praktijk in Nederland?
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special, juni 2023
Dr. Niels Elbert
NPM1-gemuteerde acute myeloïde leukemie (AML) is gerelateerd aan een hoge mate van CD33-expressie en een intermediair cytogenetisch risico. Eerder liet een subgroepanalyse van gegevens uit de ALFA-0701-studie zien dat behandeling met het antilichaam-geneesmiddelconjugaat gemtuzumab ozogamicine een gunstig effect heeft bij patiënten met NPM1-gemuteerde AML, maar het aantal patiënten was te klein om harde conclusies te trekken. AMLSG 09-09 is de eerste gerandomiseerde studie die specifiek is uitgevoerd bij patiënten met NPM1-gemuteerde AML. Onlangs werden de definitieve resultaten van deze multicentrische, gerandomiseerde ‘open-label’-fase III-studie gepubliceerd in The Lancet Haematology.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Dr. Niels Elbert
Hemofilie B is een erfelijke stollingsstoornis die berust op een tekort aan stollingsfactor IX en hoofzakelijk voorkomt bij mannen. De huidige behandeling bestaat uit regelmatige en levenslange intraveneuze toediening van stollingsfactor IX. Een fase I/IIa-studie toonde positieve resultaten van gentherapie met fidanacogene elaparvovec, die de aanzet vormden tot een fase III-studie (BENEGENE-2). Tijdens het jaarlijkse congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders in Manchester presenteerde professor Kaan Kavakli (Ege Üniversitesi, Izmir, Turkije) de resultaten van deze fase III-studie.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Dr. Niels Elbert , Drs. Robin van Amersfoort
Wereldwijd hebben circa 33.000 mensen hemofilie B, een X-gebonden erfelijke stollingsstoornis die gekenmerkt wordt door spontane bloedingen en overmatig bloedverlies na een chirurgische ingreep of trauma door een tekort aan stollingsfactor IX. Levenslange profylactische toediening van exogeen stollingsfactor IX is de huidige standaardzorg voor patiënten met ernstige hemofilie en patiënten met matige hemofilie die ernstige bloedingen hebben in spieren en gewrichten. Sinds 2011 wordt bij deze patiënten uitgebreid onderzoek gedaan naar gentherapie, onder andere met etranacogene dezaparvovec. Internist en vasculair geneeskundige dr. Michiel Coppens (Amsterdam UMC) presenteerde tijdens het congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders de resultaten van de HOPE-B-studie.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Dr. Niels Elbert
In de afgelopen 10 jaar is er grote vooruitgang geboekt op het gebied van gentherapie bij patiënten met hemofilie. Hoewel klinische studies laten zien dat gentherapie resulteert in minder bloedingen en in veel gevallen leidt tot langdurige expressie van stollingsfactoren, kunnen er ook bijwerkingen optreden. Tijdens het jaarlijkse EAHAD-congres in Manchester vertelde prof. dr. Wolfgang Miesbach (Universitätsklinikums Frankfurt, Frankfurt am Main, Duitsland) om welke bijwerkingen het gaat en hoe hiermee om te gaan.1
Lees verderNTVH - 2023, nummer Special Gentherapie & Hemofilie, mei 2023
Dr. Niels Elbert
Een gezonde lever is een belangrijke voorwaarde voor gentherapie bij patiënten met hemofilie. Zo zijn een pre-existente leverziekte, actieve of chronische virale hepatitis en het gebruik van hepatotoxische geneesmiddelen redenen om niet te mogen deelnemen aan klinische studies naar gentherapie. Ook alcoholgebruik en obesitas kunnen schade aan de lever veroorzaken. Omgekeerd kan levergerichte gentherapie leiden tot hepatotoxiciteit. Deze interactie vraagt om een nauwe samenwerking tussen hematologen en hepatologen.
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.