In de afgelopen 10 jaar is er grote vooruitgang geboekt op het gebied van gentherapie bij patiënten met hemofilie. Hoewel klinische studies laten zien dat gentherapie resulteert in minder bloedingen en in veel gevallen leidt tot langdurige expressie van stollingsfactoren, kunnen er ook bijwerkingen optreden. Tijdens het jaarlijkse EAHAD-congres in Manchester vertelde prof. dr. Wolfgang Miesbach (Universitätsklinikums Frankfurt, Frankfurt am Main, Duitsland) om welke bijwerkingen het gaat en hoe hiermee om te gaan.1