Articles

NIEUWE BEHANDELINGEN VOOR ERNSTIGE BLOED-ZIEKTEN IN EUROPA EN DE VS

NTVH - 2024, nummer Special, oktober 2024

Dr. Niels Elbert

In navolging van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) begin 2024 de gen-‘editing’-therapie met exagamglogene autotemcel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Een jaar eerder verleende de FDA al een handelsvergunning voor gentherapie met lovotibeglogene autotemcel bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte. In dit artikel worden de resultaten beschreven van de klinische studies op basis waarvan deze nieuwe behandelingen zijn toegelaten tot de markt.

Lees verder

WU-CART-007: CD7-GERICHTE CAR-T-CELTHERAPIE BIJ GERECIDIVEERDE OF REFRACTAIRE T-ALL EN T-LBL

NTVH - 2024, nummer Special, oktober 2024

Dr. Niels Elbert

Acute lymfatische T-celleukemie (T-ALL) en lymfoblastair T-cellymfoom (T-LBL) zijn agressieve hematologische kankers met een hoog recidief- en sterftecijfer bij zowel kinderen als volwassenen. De behandelopties voor patiënten met gerecidiveerde of refractaire T-ALL of T-LBL zijn zeer beperkt. Mogelijk hebben zij baat bij CD7-gerichte CAR-T-celtherapie, aangezien het T-celantigeen CD7 bij meer dan 95% van de patiënten met T-ALL of T-LBL tot expressie wordt gebracht door lymfatische cellen.

Lees verder

Nieuwe toepassingen van AI in de hematologie

NTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024

Dr. Niels Elbert

Hematologie is een data-intensief specialisme met een sterke behoefte aan verbeterde werkprocessen en geavanceerde methoden om diagnostiek en behandeling te optimaliseren. Daarnaast vraagt de grote diversiteit aan hematologische patiënten om innovatieve oplossingen gericht op het individu. Artificial intelligence (AI) kan hierbij een belangrijke rol spelen. Tijdens ASH 2023 dat plaatsvond in San Diego waren tientallen posters, presentaties en zelfs een speciale sessie gewijd aan succesvolle en veelbelovende toepassingen van AI in de hematologie. Lees hier een greep uit de hoogtepunten.

Lees verder

Interview met dr. Trudy Straetemans over DARE-NL: een ambitieuze samenwerking voor snellere toegang tot cel- en gentherapie in de klinische praktijk

NTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024

Dr. Niels Elbert

Onder de naam DARE-NL, dat staat voor ‘Dutch platform for cancer-specific ATMP research’, is in september 2022 een gedurfd samenwerkingsverband van start gegaan dat gericht is op het wegnemen van knelpunten in de ontwikkeling, implementatie en toepassing van cel- en gentherapie. Doel van deze ambitieuze samenwerking is om de toegang tot cel- en gentherapie voor patiënten te versnellen. DARE-NL gunt zichzelf 5 jaar om tot een duurzame landelijke infrastructuur te komen. Hoog tijd om samen met projectleider en tumorimmunoloog Trudy Straetemans (UMC Utrecht) tussentijds de balans op te maken.

Lees verder

Interview met dr. Marjon Cnossen over gepersonaliseerde zorg voor patiënten met een erfelijke stollingsstoornis

NTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024

Dr. Niels Elbert

Erfelijke stollingsstoornissen kunnen zich verschillend uiten bij patiënten met dezelfde diagnose, maar het is onduidelijk waarom. Het NWO-NWA SYMPHONY-consortium onderzoekt welke mechanismen hieraan ten grondslag liggen, met als doel: een behandeling op maat voor elke patiënt met een erfelijke stollingsstoornis tegen aanvaardbare kosten. Kinderarts-hematoloog en hoofdonderzoeker Marjon Cnossen (Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam) vertelt over het belang van SYMPHONY en welke mijlpalen zijn bereikt sinds de kick-off in 2019. “We zijn zeker op de goede weg, maar er is nog een hoop te doen.”

Lees verder

Nieuwe behandeling voor ernstige bloedziekten goedgekeurd in Europa

NTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024

Dr. Niels Elbert

Onlangs heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een nieuw geneesmiddel – exagamglogene autotemcel – goedgekeurd voorde behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Deze gen-’editing’-therapie bestaat uit CD34+-cellen die ex vivo zijn bewerkt met behulp van de Nobelprijs-winnende technologie die gebruikmaakt van ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’ (CRISPR) en het CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. In dit artikel worden de onderzoeksresultaten beschreven op basis waarvan exagamglogene autotemcel voorwaardelijk is toegelaten tot de Europese markt.

Lees verder

Is een robot beter in bloed prikken dan een mens?

NTVH - 2024, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2024

Dr. Niels Elbert

Bedrijfsprocessen worden meer en meer geautomatiseerd om de efficiëntie te verbeteren, de veiligheid te verhogen en de kosten te verlagen. Steeds vaker gebeurt dit met behulp van artificial intelligence (AI). Deze systeemtechnologie verandert onze samenleving en de zorg vormt daarop geen uitzondering. In sommige ziekenhuizen in China is het al zover: geen verpleegkundige, maar een robot die bloed prikt. Ook in verschillende Nederlandse ziekenhuizen worden testen uitgevoerd met autonome bloedafname. Maar hoe werkt zo’n prikrobot en welke resultaten worden ermee behaald?

Lees verder