Wereldwijd hebben circa 33.000 mensen hemofilie B, een X-gebonden erfelijke stollingsstoornis die gekenmerkt wordt door spontane bloedingen en overmatig bloedverlies na een chirurgische ingreep of trauma door een tekort aan stollingsfactor IX. Levenslange profylactische toediening van exogeen stollingsfactor IX is de huidige standaardzorg voor patiënten met ernstige hemofilie en patiënten met matige hemofilie die ernstige bloedingen hebben in spieren en gewrichten. Sinds 2011 wordt bij deze patiënten uitgebreid onderzoek gedaan naar gentherapie, onder andere met etranacogene dezaparvovec. Internist en vasculair geneeskundige dr. Michiel Coppens (Amsterdam UMC) presenteerde tijdens het congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders de resultaten van de HOPE-B-studie.