Een gezonde lever is een belangrijke voorwaarde voor gentherapie bij patiënten met hemofilie. Zo zijn een pre-existente leverziekte, actieve of chronische virale hepatitis en het gebruik van hepatotoxische geneesmiddelen redenen om niet te mogen deelnemen aan klinische studies naar gentherapie. Ook alcoholgebruik en obesitas kunnen schade aan de lever veroorzaken. Omgekeerd kan levergerichte gentherapie leiden tot hepatotoxiciteit. Deze interactie vraagt om een nauwe samenwerking tussen hematologen en hepatologen.