Hemofilie B is een erfelijke stollingsstoornis die berust op een tekort aan stollingsfactor IX en hoofzakelijk voorkomt bij mannen. De huidige behandeling bestaat uit regelmatige en levenslange intraveneuze toediening van stollingsfactor IX. Een fase I/IIa-studie toonde positieve resultaten van gentherapie met fidanacogene elaparvovec, die de aanzet vormden tot een fase III-studie (BENEGENE-2). Tijdens het jaarlijkse congres van de European Association for Haemophilia and Allied Disorders in Manchester presenteerde professor Kaan Kavakli (Ege Üniversitesi, Izmir, Turkije) de resultaten van deze fase III-studie.
