NTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
Dr. R. van der Voort
NPM1-mutaties komen voor bij een derde van de patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) en worden gezien als een eerste ‘hit’ in de ontwikkeling van de ziekte. De standaardbehandeling bij patiënten met NPM1-gemuteerde AML bestaat momenteel uit intensieve chemotherapie, al dan niet in combinatie met allogene of autologe stamceltransplantatie. In tal van klinische studies worden echter behandelingen onderzocht die mogelijk geassocieerd zijn met minder toxiciteit en een betere werkzaamheid.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
Tessa Lange MSc
In dit artikel wordt de huidige stand van zaken ten aanzien van de diagnostiek, risicostratificatie en behandeling bij myelodysplastisch syndroom besproken. Daarin komen ook enkele recente ontwikkelingen aan de orde ten aanzien van genmutaties, de
nieuwe IPSS-M classificatie, precisiegeneeskunde en hoe oudere patiënten mogelijk
baat kunnen hebben van een allogene stamceltransplantatie
NTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
Drs. P. van Rijn
Transfusies met rode bloedcellen kunnen levensreddend zijn bij patiënten met symptomatische anemie die transfusie-afhankelijk zijn. Toch dienen transfusies bij patiënten met laag risico myelodysplastisch syndroom (LR-MDS) te worden vermeden om zo complicaties te voorkomen, de ziekteprogressie af te remmen en de kwaliteit van leven en algehele overleving van patienten te verbeteren. Tijdens een op 2 oktober jl. door BMS georganiseerde webinar onder leiding van dr. Peter Westerweel (Albert Schweitzer ziekenhuis, Dordrecht) gingen prof. dr. Valeria Santini (Universiteit van Florence, Italië) en dr. Canan Alhan (Amsterdam UMC, locatie VUmc) nader in op de diagnostiek en behandeling van LR-MDS-patiënten met symptomatische anemie, in het bijzonder bij LR-MDS met een SF3B1-mutatie en/of ringsideroblasten.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
Drs. T. Feys , dr. R. Sibilo , Drs. P. van Rijn , dr. N. Elbert
In het afgelopen decennium hebben belangrijke ontwikkelingen in de moleculaire biologie van acute myeloïde leukemie (AML) geleid tot meer kennis over de onderliggende pathofysiologie en potentiële therapeutische markers aan het licht gebracht. Als gevolg hiervan is de classificering van AML-subtypes verschoven van een morfologische naar een moleculaire en genetische basis. Na jaren van stagnatie breidt het therapeutisch arsenaal voor AML momenteel snel uit. Behalve het gebruik van laag-intensieve inductietherapie met hypomethylerende geneesmiddelen en venetoclax bij patiënten die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie, omvat dit ook de introductie van doelgerichte therapieën voor patiënten met specifieke ‘driver’-mutaties.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
Drs. P. van Rijn
Vanaf 1 november jl. wordt Tibsovo® (ivosidenib) als add-ongeneesmiddel in Nederland volledig vergoed voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerde patiënten met een acute myeloïde leukemie (AML) met een IDH1 R132-mutatie, die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie. Het vergoedingsbesluit volgt na de op 4 mei jl. door het Europees Geneesmiddelbureau (EMA) toegekende registratie van ivosidenib als weesgeneesmiddel. Deze registratie is gebaseerd op de resultaten van de fase III-studie AGILE. In dit artikel wordt een beknopt overzicht gegeven van de klinisch-wetenschappelijke onderbouwing van ivosidenib en worden enkele praktische aanwijzingen gegeven bij de klinische toepassing ervan.
Lees verderNTVH - 2023, nummer Hematologie Actueel, najaar 2023
dr. J. Blokken , Drs. M. Huijsmans
In 2022 hebben zowel de Wereldgezondheidsorganisatie als de International Consensus Classification de classificatie van acute myeloïde leukemie (AML) bijgewerkt om recente ontwikkelingen in het fundamentele begrip van de ziekte weer te geven. Met betrekking tot secundaire AML zijn er nu nieuwe definities voor therapiegerelateerde AML en AML met myelodysplasie-gerelateerde veranderingen. Bovendien wordt steeds duidelijker dat ook oudere patiënten baat hebben bij intensieve chemotherapie gevolgd door hematopoëtische stamceltransplantatie. Inmiddels is in tal van ‘real world’-studies de veiligheid en doeltreffendheid van Vyxeos liposomal bevestigd en zijn daarmee de resultaten van de gerandomiseerde fase III Study 301 bevestigd.
Lees verder