In het afgelopen decennium hebben belangrijke ontwikkelingen in de moleculaire biologie van acute myeloïde leukemie (AML) geleid tot meer kennis over de onderliggende pathofysiologie en potentiële therapeutische markers aan het licht gebracht. Als gevolg hiervan is de classificering van AML-subtypes verschoven van een morfologische naar een moleculaire en genetische basis. Na jaren van stagnatie breidt het therapeutisch arsenaal voor AML momenteel snel uit. Behalve het gebruik van laag-intensieve inductietherapie met hypomethylerende geneesmiddelen en venetoclax bij patiënten die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie, omvat dit ook de introductie van doelgerichte therapieën voor patiënten met specifieke ‘driver’-mutaties.