Vanaf 1 november jl. wordt Tibsovo® (ivosidenib) als add-ongeneesmiddel in Nederland volledig vergoed voor de behandeling van nieuw gediagnosticeerde patiënten met een acute myeloïde leukemie (AML) met een IDH1 R132-mutatie, die niet in aanmerking komen voor standaard inductiechemotherapie. Het vergoedingsbesluit volgt na de op 4 mei jl. door het Europees Geneesmiddelbureau (EMA) toegekende registratie van ivosidenib als weesgeneesmiddel. Deze registratie is gebaseerd op de resultaten van de fase III-studie AGILE. In dit artikel wordt een beknopt overzicht gegeven van de klinisch-wetenschappelijke onderbouwing van ivosidenib en worden enkele praktische aanwijzingen gegeven bij de klinische toepassing ervan.