NPM1-mutaties komen voor bij een derde van de patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) en worden gezien als een eerste ‘hit’ in de ontwikkeling van de ziekte. De standaardbehandeling bij patiënten met NPM1-gemuteerde AML bestaat momenteel uit intensieve chemotherapie, al dan niet in combinatie met allogene of autologe stamceltransplantatie. In tal van klinische studies worden echter behandelingen onderzocht die mogelijk geassocieerd zijn met minder toxiciteit en een betere werkzaamheid.