prof. dr. J.J. Zwaginga

‘How do I treat?’ – Rodebloedceltransfusies

Hoe om te gaan met M-proteïne bij verwante stamceldonoren?

Samenvatting

Toename in non-myeloablatieve conditioneringsschema’s bij verwante allogene stamceltransplantaties heeft geleid tot meer oudere patiënten en dientengevolge meer oudere donoren. Medische keuringen van verwante donoren voor donatie van perifere stamcellen resulteren daarom in meer afwijkingen. Terwijl bij onverwante stamceldonoren vaste afkeuringscriteria maximale donor- en patiëntveiligheid nastreven, is wellicht soms een nuancering te maken bij verwante donoren. Een monoklonaal proteïne (Mproteïne) is een laboratoriumafwijking die relatief frequent voorkomt bij ouderen. Wij vonden bij 122 familiedonoren door middel van pentascreen immuunfixatie tussen 2009 en medio 2012 bij 16 mensen (13,1%) een M-proteïne als toevalsbevinding. Bij donoren ouder dan 60 jaar was de prevalentie van een M-proteïne 23,3%. Dit is hoger dan tot nu toe in de literatuur beschreven. Bij de helft betrof het een ‘monoclonal gammopathy of unknown significance’ (MGUS), bij 1 donor een ‘smouldering’ myeloom, in 3 gevallen een reactief M-proteïne en 4 donoren waren ‘loss to follow up’. Behalve het potentiële nadeel voor de patiënt die een dergelijk transplantaat ontvangt, zou er ook mogelijk een risico voor de donor kunnen zijn. Onduidelijk is de invloed van stamcelmobilisatie door GCSF op de proliferatie van klonale plasmacellen. Potentiële risico’s en de medisch-ethische aspecten van een M-proteïne bij een stamceldonor voor donor en patiënt worden besproken.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2014;11:294–301)

Transfusieadviezen na transplantatie: behoefte aan meer eenduidigheid in de CBO-richtlijn

Samenvatting

Bij hematologische stamceltransplantatiepatiënten wordt frequent ‘over de bloedgroep heen’ getransplanteerd. In de recente CBO-richtlijn over bloedtransfusie is er, ondanks behoefte van ziekenhuizen die niet elke dag met stamceltransplantatiepatiënten te maken hebben, geen eenduidig advies over welk product, wanneer aan wie te geven. De risico’s van bloedgroep major- en minor-incompatibiliteit na stamceltransplantatie worden besproken en een voorstel voor transfusieadviezen in de verschillende fasen rondom stamceltransplantatie wordt gegeven. Daarnaast wordt ingegaan op specifieke transfusieadviezen bij ABO-incompatibele orgaantransplantaties.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2014;11:64–71)

Kan C1-esteraseremmer hemolyse bij auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) remmen en de opbrengst van erytrocytentransfusies bij AIHApatiënten verhogen? Een open-label-studie

Samenvatting

Bij auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) kunnen autoantistoffen tegen erytrocyten leiden tot complement- gemedieerde afbraak van erytrocyten (intra- en extravasculaire hemolyse). Autoantistoffen reageren echter ook met donorerytrocyten en kunnen daardoor de opbrengst van een levensreddende transfusie significant verminderen. Een C1-esteraseremmer (C1-inh) remt de klassieke route van het complementsysteem en is een efficiënte remmer van de complement-gemedieerde afbraak van erytrocyten. In deze studie wordt onderzocht of C1-inh de opbrengst van een transfusie bij patiënten met AIHA kan verbeteren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2014;11:79–80)

Immuungemedieerde trombocytopenie (herziening van de ITP-richtlijn)

Samenvatting

De werkgroep Niet-oncologische hematologie van de Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) heeft de Nederlandse richtlijn voor de diagnose en behandeling van immuungemedieerde trombocytopenie (ITP) bij volwassenen recentelijk herzien. Deze richtlijn is wegens het schaarse aantal gerandomiseerde studies grotendeels gebaseerd op internationale richtlijnen en expertopinie. Derhalve is afgezien van het vermelden van de mate van wetenschappelijk bewijs dat aan de adviezen zou kunnen worden verbonden.
Splenectomie blijft ook in de gereviseerde richtlijn de tweedelijnsbehandeling van keuze, aangezien dit de enige mogelijkheid is op langdurige curatie, zonder verdere interventies.
De introductie van nieuwe therapeutische modaliteiten, zoals anti-CD20 (rituximab) en de trombopoëtinereceptoragonisten (romiplostim en eltrombopag), hebben de behandelingsmogelijkheden voor chronische ITP uitgebreid. Romiplostim en eltrombopag zijn geregistreerd voor het gebruik bij patiënten met een recidief ITP na splenectomie en bij patiënten met een contra-indicatie voor splenectomie. Rituximab is het enige geneesmiddel waarvan ‘off-label’-gebruik in de richtlijn wordt genoemd als mogelijke tweedelijnsbehandeling. Gegevens uit nieuwe klinische studies, maar ook uit het ITP-register van de NVvH, zullen in de toekomst meer duidelijkheid moeten geven over de plaats van deze middelen bij de behandeling van ITP.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2013;10:122–31)

‘Evidence-based’ transfusiegeneeskunde in Nederland

Samenvatting

In een recentelijk aan de Leidse Universiteit gehouden brainstorm/bijeenkomst in het kader van het Boerhaave gasthoogleraarschap van dr. E. Vamvakas, formuleerden 10 experts hoe de transfusiegeneeskunde zich de komende 10 jaar in Nederland moet ontwikkelen. ‘Evidence-based practice’ en kosteneffectiviteit werden daarbij gezien als belangrijkste leidraden. Hoewel het beste bewijs klassiek komt uit ‘randomised controlled trials’ zijn (gepoolde) observationele studiegegevens in de transfusiegeneeskunde vaak minstens zo waardevol. Zowel ‘randomised controlled trials’ als goed opgezette observationele studies kunnen het bewijs leveren voor de effectiviteit en veiligheid c.q. de risico’s van zowel bestaande als nieuwe bloed- en celproducten. Dergelijk onderzoek zal ook de voordelen van nieuwe testen en veranderde transfusierichtlijnen ten aanzien van effectiviteit, veiligheid, logistiek gemak, minder bijwerkingen en/of onnodig bloedverbruik meetbaar moeten maken. De moeilijkheid blijft echter dat als we het hebben over deze ‘voordelen’, dat deze qua economische kosten en baten lastiger te beoordelen zijn. Bij kosteneffectiviteitsstudies moet men zich verder realiseren dat hier vrijwel altijd een aantal aannames en schattingen van de werkelijkheid moeten worden gebruikt. Het voorliggende artikel bespreekt de belangrijkste conclusies uit de bijeenkomst. Weergaven van de afzonderlijk besproken onderwerpen zijn tevens beschikbaar op de website van de Nederlandse Vereniging voor Bloedtransfusie (http://nvbtransfusie.nl/).

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2012;9:186–91)