Home » Tijdschriftartikelen » Trends in Trials » Pyruvaatkinase-activatie door mitapivat (AG-348) bij sikkelcelziekte: de ESTIMATE-studie

Pyruvaatkinase-activatie door mitapivat (AG-348) bij sikkelcelziekte: de ESTIMATE-studie

Door:
drs. M.J. van Dijk
drs. M.J. van Dijk

arts-onderzoeker, afdeling Van Creveldkliniek en Centraal Diagnostisch Laboratorium, UMC Utrecht

Meer informatie en artikelen van deze auteur
drs. M.A.E. Rab
drs. M.A.E. Rab

arts-onderzoeker, afdeling Van Creveldkliniek en Centraal Diagnostisch Laboratorium, UMC Utrecht

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. R. van Wijk
dr. R. van Wijk

senior docent onderzoeker, Laboratorium Klinische Chemie en Haematologie, Universitair Medisch Centrum Utrecht

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. S.E.M. Schols
dr. S.E.M. Schols

internist-hematoloog, afdeling Hematologie, Radboudumc

Meer informatie en artikelen van deze auteur
prof. dr. B.J. Biemond
prof. dr. B.J. Biemond

internist-hematoloog, afdeling Hematologie, Amsterdam UMC, locatie AMC

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. A.W. Rijneveld
dr. A.W. Rijneveld

internist-hematoloog, afdeling Hematologie, Centrumlocatie, Erasmus MC, Kanker Instituut

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. E. Nur
dr. E. Nur

internist-hematoloog, afdeling Klinische Hematologie, Amsterdam UMC, locatie AMC, Amsterdam

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. J.L.H. Kerkhoffs
dr. J.L.H. Kerkhoffs

internist-hematoloog, Center for Clinical Transfusion Research, Sanquin Leiden en afdeling Hematologie, Hagaziekenhuis

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. E.J. van Beers
dr. E.J. van Beers

internist-hematoloog, afdeling Hematologie, HagaZiekenhuis

Meer informatie en artikelen van deze auteur

SAMENVATTING

Sikkelcelziekte is een ernstige, erfelijke hemoglobinopathie die gepaard gaat met anemie, pijnlijke vaso-occlusieve crisen en orgaanschade. De ESTIMATE-studie is een fase 2-studie met als doel de veiligheid en werkzaamheid van mitapivat bij patiënten met sikkelcelziekte te onderzoeken. Mitapivat activeert en stabiliseert pyruvaatkinase, een enzym betrokken bij het metabolisme van erytrocyten waardoor de intracellulaire hoeveelheid ATP verhoogt en de hoeveelheid 2–3-DPG verlaagt, hetgeen resulteert in een verhoogde zuurstofaffiniteit. Recentelijk zijn de resultaten van de eerste fase 2-studie bij patiënten met pyruvaatkinasedeficiëntie gepubliceerd, waarin mitapivat een goed veiligheidsprofiel had en hemoglobine bij de helft van de patiënten met meer dan 0,6 mmol/l steeg. Ongepubliceerde resultaten (manuscript in voorbereiding) suggereren dat mitapivat het cellulaire metabolisme verbetert en het sikkelen vermindert. (NED TIJDSCHR HEMATOL 2020;17:310-2)
Om het volledige artikel te kunnen lezen, heeft u de volgende mogelijkheden:


* (dit is alleen mogelijk voor Medisch Specialisten en artsen in opleiding tot medisch specialist met BIG nr. met voorschrijfbevoegdheid werkzaam binnen de hematologie in Nederland)

Koop nu voor €1,80 Inclusief 21% BTW
Deze PDF is eigendom van NTvH uitgegeven door Ariez B.V. en mag niet elders worden gepubliceerd of gebruikt.
Ontvang ook onze nieuwsbrief per mail: Inschrijven
© 2020 NTVH
X

Deze website gebruikt cookies voor de juiste werking en om de bezoeker de beste gebruikservaring te geven. Wij gebruiken geen cookies om u te volgen voor marketing doeleinden. Klik op de 'Accepteer' knop om hiermee in te stemmen.