Articles

Protonpompremmers in de behandeling van secundaire hemochromatose bij erfelijke bloedarmoedes: een fase III placebogecontroleerde gerandomiseerde ‘cross-over’ klinische studie

NTVH - jaargang 19, nummer 7, oktober 2022

dr. A. van Vuren , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. S. Schols , dr. A. Rijneveld , dr. E. Nur , D. Peereboom , prof. dr. Y. Gandon , dr. P. Welsing , dr. R. van Wijk , prof. dr. R. Schutgens , prof. dr. W. van Solinge , prof. dr. J. Marx , prof. dr. T. Leiner , prof. dr. B. Biemond , dr. E. van Beers

SAMENVATTING

IJzerstapeling is een ernstige complicatie van erfelijke bloedarmoedes. Behandeling met ijzerchelatoren wordt bemoeilijkt door bijwerkingen, hoge kosten en beperkte beschikbaarheid in juist de landen met een hoge prevalentie van erfelijke bloedarmoedes. In deze fase III gerandomiseerde placebogecontroleerde studie ontvingen volwassen patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke bloedarmoedes met milde tot matige ijzerstapeling esomeprazol en placebo gedurende 12 maanden in een ‘cross-over design’. Het primaire eindpunt was verandering van het leverijzergehalte vastgelegd met MRI. In totaal werden 30 deelnemers geïncludeerd in de studie. Behandeling met esomeprazol resulteerde in een statistisch significante vermindering van het leverijzergehalte; de afname was 0,55 mg Fe/g dw groter dan na behandeling met placebo (95%-BI 0,05–1,06; p=0,03). Het mediane leverijzergehalte bij aanvang van esomeprazol was 4,99 versus 4,49 mg Fe/g dw bij aanvang van placebo. Het gemiddelde delta leverijzergehalte na behandeling met esomeprazol was -0,57 (SD 1,20) versus -0,11 mg Fe/g dw (SD 0,75) na behandeling met placebo. Behandeling met esomeprazol werd goed verdragen, de gemelde bijwerkingen waren mild en geen van de patiënten trok zich terug uit de studie vanwege bijwerkingen. Samengevat resulteerde esomeprazol in een significante verlaging van het leverijzergehalte in vergelijk met placebo bij een heterogene groep patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke bloedarmoedes. Vanuit een internationaal perspectief kan dit resultaat belangrijke implicaties hebben, gezien het feit dat protonpompremmers vaak de enige realistische therapie zijn voor veel patiënten die geen toegang hebben tot ijzerchelatoren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:325–33)

Lees verder

Het kwartet, deel 7

NTVH - jaargang 19, nummer 4, juni 2022

dr. P.A. Kramer , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. A.B. Mulder , dr. J.J.W.M. Janssen

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:190–2)

Lees verder

Het kwartet, deel 6

NTVH - 2022, nummer 2, march 2022

dr. P.A. Kramer , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. A.B. Mulder , dr. J.J.W.M. Janssen

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:108-10)

Lees verder

Het kwartet, deel 5

NTVH - 2022, nummer 1, january 2022

dr. P.A. Kramer , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. A.B. Mulder , dr. J.J.W.M. Janssen

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:48-50)

Lees verder

Het kwartet, deel 4

NTVH - 2021, nummer 8, november 2021

dr. P.A. Kramer , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. J.J.W.M. Janssen

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2021;18:385–7)

Lees verder

Het kwartet, deel 3

NTVH - 2021, nummer 7, october 2021

dr. P.A. Kramer , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. J.J.W.M. Janssen

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2021;18:337-9)

Lees verder

Transfusies of misschien toch liever wisseltransfusies bij sikkelcelziekte?

NTVH - 2021, nummer 6, september 2021

dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. T. Netelenbos

SAMENVATTING

Transfusies vormen een belangrijke pijler bij de behandeling van sikkelcelziekte (SCZ). Dit artikel beoogt een overzicht te geven van de indicaties van wisseltransfusies, voor- en nadelen te beschrijven met name ten opzichte van ‘top up’-transfusies met in het kort mogelijk onderliggende mechanismen. Transfusies zijn effectief in de preventie van cerebrovasculaire gebeurtenissen, verbeteren mogelijk de uitkomsten van zwangerschap en lijken ook perioperatieve SCZ-complicaties te verminderen. Voorts komt uit vrijwel alle studies dat er in de getransfundeerde groep een significante vermindering is van vaso-occlusieve crises en ‘acute chest’-syndroom ten koste van ijzerstapeling als gevolg van chronische ‘top up’-transfusies. Ten opzichte van ‘top up’-transfusies geven wisseltransfusies minder ijzerstapeling, lijken ze effectiever bij de preventie van een recidief CVA en zijn ze geassocieerd met minder allo-immunisatie. Het toekomstige registreren van diverse behandelingsmodaliteiten als ook sikkelcelcomplicaties door het ‘Sickle Cell Outcome Research’ (SCORE)-initiatief zal bijdragen aan de plaatsbepaling van wisseltransfusies bij de behandeling van SCZ.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2021;18:259-65)

Lees verder
X