Home » Tijdschriftartikelen » Overzichtsartikelen » Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie als behandeling van hemoglobinopathieën

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie als behandeling van hemoglobinopathieën

Door:
dr. E. Nur
dr. E. Nur

internist-hematoloog, afdeling Klinische Hematologie, Amsterdam UMC, locatie AMC, Amsterdam

Meer informatie en artikelen van deze auteur
drs. E.P. Buddingh
drs. E.P. Buddingh

kinderarts-hematoloog, Wilem-Alexander Kinderziekenhuis, Centrum Stamceltransplantatie, Leids Universitair Medisch Centrum

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. F.J. Smiers
dr. F.J. Smiers

kinderarts-hematoloog, Willem-Alexander Kinderziekenhuis, Centrum Stamceltransplantatie, Leids Universitair Medisch Centrum

Meer informatie en artikelen van deze auteur

Samenvatting

Bèta-thalassemie major (BTM) en sikkelcelziekte (SCZ) zijn ernstige hereditaire hemoglobinopathieën die wereldwijd voor veel morbiditeit en mortaliteit zorgen. Toegang tot betere medische zorg, adequate transfusie- en chelatietherapie, vaccinaties en profylactische antibiotica hebben de prognose van deze patiënten significant verbeterd. Desondanks krijgen bijna alle patiënten met BTM en SCZ te maken met uitgebreide orgaancomplicaties en daardoor slechte kwaliteit van leven en zeer matige levensverwachting. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is de enige curatieve behandeling voor deze aandoeningen. Verbeteringen in de transplantatiezorg en de beschikbaarheid van minder toxische conditioneringsregimes hebben geleid tot steeds betere totale en ziektevrije overleving. Graft-versus-hostziekte (GVHD) is de meest voorkomende complicatie, maar door verbetering van transplantatietechnieken en verbetering van GVHD-profylaxe zijn incidentie, ernst en graad van deze complicatie sterk verlaagd. De kwaliteit van leven is na allogene stamceltransplantatie significant beter vergeleken met daarvoor. Gezien de ernstige morbiditeit op korte en/of lange termijn bij BTM en SCZ, dient stamceltransplantatie voor alle patiënten met hemoglobinopathie als curatieve mogelijkheid te worden aangeboden. (NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:322–31)
Om het volledige artikel te kunnen lezen, heeft u de volgende mogelijkheden:


* (dit is alleen mogelijk voor Medisch Specialisten en artsen in opleiding tot medisch specialist met BIG nr. met voorschrijfbevoegdheid werkzaam binnen de hematologie in Nederland)

Koop nu voor €1,80 Inclusief 21% BTW
Deze PDF is eigendom van NTvH uitgegeven door Ariez B.V. en mag niet elders worden gepubliceerd of gebruikt.
Ontvang ook onze nieuwsbrief per mail: Inschrijven
© 2021 NTVH
X

Deze website gebruikt cookies voor de juiste werking en om de bezoeker de beste gebruikservaring te geven. Wij gebruiken geen cookies om u te volgen voor marketing doeleinden. Klik op de 'Accepteer' knop om hiermee in te stemmen.