NTVH - 2016, nummer 8, december 2016
dr. E. Nur , drs. E.P. Buddingh , dr. F.J. Smiers
Bèta-thalassemie major (BTM) en sikkelcelziekte (SCZ) zijn ernstige hereditaire hemoglobinopathieën die wereldwijd voor veel morbiditeit en mortaliteit zorgen. Toegang tot betere medische zorg, adequate transfusie- en chelatietherapie, vaccinaties en profylactische antibiotica hebben de prognose van deze patiënten significant verbeterd. Desondanks krijgen bijna alle patiënten met BTM en SCZ te maken met uitgebreide orgaancomplicaties en daardoor slechte kwaliteit van leven en zeer matige levensverwachting. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is de enige curatieve behandeling voor deze aandoeningen. Verbeteringen in de transplantatiezorg en de beschikbaarheid van minder toxische conditioneringsregimes hebben geleid tot steeds betere totale en ziektevrije overleving. Graft-versus-hostziekte (GVHD) is de meest voorkomende complicatie, maar door verbetering van transplantatietechnieken en verbetering van GVHD-profylaxe zijn incidentie, ernst en graad van deze complicatie sterk verlaagd. De kwaliteit van leven is na allogene stamceltransplantatie significant beter vergeleken met daarvoor. Gezien de ernstige morbiditeit op korte en/of lange termijn bij BTM en SCZ, dient stamceltransplantatie voor alle patiënten met hemoglobinopathie als curatieve mogelijkheid te worden aangeboden.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:322–31)
Lees verderOm de beste ervaringen te bieden, gebruiken wij en onze partners technologieën zoals cookies om informatie over het apparaat op te slaan en/of te openen. Toestemming voor deze technologieën stelt ons en onze partners in staat om persoonlijke gegevens zoals surfgedrag of unieke ID's op deze site te verwerken en om gepersonaliseerde en niet-gepersonalisserde advertenties te tonen. Indien u geen toestemming geeft of deze intrekt, kan dit invloed hebben op bepaalde functies.
Klik hieronder om in te stemmen met het bovenstaande of om specifieke keuzes te maken. Uw keuzes zullen alleen worden toegepast op deze site. U kunt uw instellingen te allen tijde wijzigen, inclusief het intrekken van uw toestemming, door gebruik te maken van de knoppen op het Cookiebeleid of door te klikken op de knop 'Toestemming beheren' onderaan het scherm.