BENIGNE HEMATOLOGIE

De werkzaamheid en veiligheid van Pelabresib in combinatie met ruxolitnib bij JAK-remmer naïeve myelofibrose; fase III-studie MANIFEST-2.

Disregulatie van de intracellulaire JAK/STAT-signalering en BET-eiwit gemedieerde inflammatie zijn belangrijke aanjagers van de pathogenese en de ziekteprogressie van myelofibrose.¹ In de fase III-studie MANIFEST-2 werd de werkzaamheid en veiligheid van een behandeling met de experimentele BET-remmer, pelabresib in combinatie met de JAK-remmer, ruxolitinib vergeleken met placebo plus ruxolitinib bij patiënten met JAK-remmer naïeve MF. Tijdens EHA 2024 werden de resultaten van deze studie gepresenteerd door dr. Raajit Rampal (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, VS).²

APOLLO: ATO in combinatie met ATRA bij patiënten met hoogrisico acute promyelocytische leukemie

In recent onderzoek is bij de behandeling van patiënten met acute promyelocytische leukemie met een laag tot gemiddeld risico een gunstige werkzaamheid aangetoond van de combinatie van all-trans-retinoïnezuur (ATRA) en arseentrioxide (ATO) in vergelijking met ATRA plus chemotherapie. De werkzaamheid van deze combinatiebehandeling was echter niet eerder onderzocht in de groep van hoogrisicopatiënten met acute promyelocytische leukemie. Dit vormde de aanleiding voor de APOLLO-studie.¹

ZIEKTEPROGRESSIE EN BEHANDELDOELEN BIJ POLYCYTHEMIA VERA

Polycythemia vera is een myeloproliferatieve ziekte gekenmerkt door overmatige productie van rode bloedcellen. Dit leidt tot een verhoogde massa van rode bloedcellen, extramedullaire hematopoëse en productie van inflammatoire cytokinen. Polycythemia vera brengt een risico op trombotische en hemorragische gebeurtenissen met zich mee, evenals hepatosplenomegalie en progressie naar myelofibrose of acute leukemie. De huidige behandeling richt zich voornamelijk op het verminderen van het trombotische risico en het beheersen van symptomen. Daarnaast wordt er onderzoek gedaan naar de ontwikkeling van therapieën om het progressieve verloop van de ziekte te veranderen. In dit artikel worden de richtlijnen voor de diagnostiek van polycythemia vera besproken, evenals de verschillende factoren die bijdragen aan het risico op ziektegerelateerde complicaties en progressie.^1,2

VERPLEEGKUNDIG SPECIALIST: EEN ONMISBARE SCHAKEL IN DE MEDISCHE ZORG VOOR PATIËNTEN MET MPN

Sinds 2011 werken verpleegkundig specialisten en hematologen op de poli Hematologie van het Albert Schweitzer ziekenhuis nauw samen aan de medische zorg voor patiënten met hematologische aandoeningen, waaronder myeloproliferatieve neoplasieën. In dit artikel vertellen verpleegkundig specialist Sylvia Sprangers en internist-hematoloog Peter Westerweel over de betekenis van de verpleegkundig specialist binnen de hematologie en delen zij hun ervaringen over de onderlinge samenwerking.

GEBRUIK VAN INTERFERONEN BIJ DE BEHANDELING VAN MYELOPROLIFERATIEVE NEOPLASIEËN

Interferonen zijn cytokinen met antivirale, immunomodulaire en antiproliferatieve eigenschappen die al jarenlang ingezet kunnen worden bij de behandeling van myeloproliferatieve neoplasieën.¹ Aanvankelijk werden interferonen maar weinig voorgeschreven vanwege een invasieve toedieningsmethode en toxiciteit, maar met de ontwikkeling van gepegyleerde interferonen (peginterferon) werden veel van deze problemen beperkt. In dit artikel wordt we de plaats van interferonbehandeling bij myeloproliferatieve neoplasneoplasieën, de effectiviteit en veiligheid van deze middelen en een aantal praktische overwegingen beschreven.

IPTACOPAN VERBETERT HEMATOLOGISCHE EN KLINISCHE UITKOMSTEN BIJ PAROXISMALE NACHTELIJKE HEMOGLOBINURIE

Orale monotherapie met iptacopan, een selectieve remmer van complementfactor B en de alternatieve complement-signaleringsroute van het immuunsysteem, verbetert de hematologische en klinische uitkomsten van patiënten met persisterende anemie door paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Dit blijkt uit de resultaten van de APPLY-PNH- en APPOINT-PNH-studie, waaraan onderzoekers en patiënten uit onder andere het Radboudumc hebben bijgedragen.

HOPE-B: eenmalige infusie met etranacogen dezaparvovec bij patiënten met hemofilie B