Hemofilie B is een zeldzame, X-gebonden aandoening die wordt veroorzaakt door mutaties in het FIX-gen.1,2 Deze aandoening leidt tot een verlaagd of zelfs volledig afwezig niveau van stollingsfactor IX, wat resulteert in ernstige, langdurige bloedingen.3 Veel patiënten met een ernstige vorm van hemofilie B ondergaan intraveneuze substitutie van deze stollingsfactor om het risico op bloedingen te beperken.3 Monoklonale antilichamen worden ook steeds vaker ingezet als profylactische behandeling.3 Tot voor kort was etranacogene dezaparvovec de enige gentherapie met EMA-goedkeuring voor hemofilie B, maar inmiddels heeft het EMA ook fidanacogene elaparvovec goedgekeurd. In dit artikel worden de resultaten van deze nieuwe gentherapie voor hemofilie B beschreven.
