NTVH - 2025, nummer Gen- en celtherapie, oktober 2025
Drs. Diede Smeets
Dr. Wilfred Germeraad, Biomedicus en immunoloog
Hoewel ‘chimeric antigen receptor natural killer’ (CAR-NK)-celtherapie nog in de kinderschoenen staat, motiveren de potentiële voordelen ten opzichte van CAR-T-celtherapie de doorontwikkeling van deze innovatieve behandelvorm. CAR-NK-celtherapie zou goedkoper en effectiever kunnen zijn, en heeft naar verwachting minder bijwerkingen. Er is nog veel onbekend en onduidelijk, wat het wetenschappelijk belang van onderzoek naar CAR-NK-celtherapie benadrukt. Biomedicus en immunoloog dr. Wilfred Germeraad is ‘associate professor’ op de afdeling hematologie van het Maastricht UMC+ en medeoprichter van CiMaas, een ‘spin-off’ waarin expansietechnologie voor CAR-NK-cellen is opgezet en deze cellen geschikt worden gemaakt voor klinische toepassing. Dat is belangrijk, vertelt hij, want: “Met CAR-NK-cellen heb je meerdere wapens in handen om tumoren mee aan te vallen.”
Lees verderNTVH - 2025, nummer Special, zomer 2025
Drs. Diede Smeets
Bij patiënten met immuuntrombocytopenie (ITP) leidt auto-immuniteit tot een tekort aan bloedplaatjes, met overmatige bloedingen tot gevolg. Niet alle patiënten reageren voldoende op de bestaande behandelingen, waardoor er vraag blijft naar effectievere behandelingen. De Bruton-tyrosinekinase (BTK)-remmer rilzabrutinib lijkt aan die eisen te voldoen, zo bleek uit een eerdere fase I/II-studie.1 Onlangs zijn ook de resultaten van de fase III-studie LUNA3 gepubliceerd, waarin rilzabrutinib werd vergeleken met placebo bij eerder behandelde patiënten met ITP.2
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
Drs. Diede Smeets
Een deel van de gevallen van myeoproliferatieve neoplasmata (MPN) voldoet niet aan de criteria van de bekende MPN-subtypen. Deze patiënten worden geschaard onder de diagnose niet te classificeren MPN (‘MPN, unclassifiable’, MPN-U). Tot op heden is er weinig onderzoek gedaan naar de genetische, klinische en morfologische factoren die mogelijk prognostische waarde hebben bij deze groep patiënten. Afgelopen september zijn in de American Journal for Clinical Pathology de resultaten gepubliceerd van een onderzoek naar factoren die de klinische uitkomsten van patiënten met MPN-U mogelijk kunnen voorspellen.1
Lees verderNTVH - 2024, nummer Hematologie Actueel, winter 2024
Drs. Diede Smeets
Polycythaemia vera is een myeloproliferatieve aandoening die vrijwel altijd wordt veroorzaakt door een klonale mutatie in het gen voor de Janus-kinase 2 (JAK2).1 Patiënten met polycythaemia vera krijgen vaak acetylsalicylzuur om de aggregaatvorming door trombocyten te remmen, een flebotomie om het aantal erytrocyten te verlagen en/of cytoreductieve therapie met gepegyleerd (peg)interferon alfa-2a, hydroxycarbamide, ruxolitinib of anagrelide.2 Deze behandelingen zijn niet altijd voldoende effectief en patiënten kunnen refractair worden, waardoor alternatieve behandelingen nodig zijn. In een onlangs gepubliceerde Deense studie worden de definitieve resultaten van de fase II-studie COMBI II besproken, waarin patiënten met nieuw gediagnosticeerd polycythaemia vera gedurende 2 jaar behandeld werden met ruxolitinib plus peginterferon alfa-2a.3
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
In dit artikel bespreken drs. Daan Breederveld, ervaringsdeskundige op het gebied van gentherapie bij Hemofilie B, en prof. dr. Caroline Terwee, hoogleraar voor de leerstoel ‘Uitkomstmaten in de Zorg’, de voordelen en uitdagingen van PROMIS en de mogelijkheid om PROMIS te gebruiken als basis voor uitkomst-gebaseerde vergoedingen van dure behandelingen.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
HemoNED, het Nederlandse Hemofilie Register, heeft als primair doel om de kwaliteit van zorg voor patiënten met hemofilie en aanverwante aandoeningen te verbeteren.1 Om dat te bewerkstelligen worden gegevens verzameld over ziektekenmerken, behandelingen, behandeluitkomsten en bijwerkingen. Binnen HemoNED worden personen met hemofilie langdurig gevolgd, waardoor hun gegevens zowel op nationaal als internationaal niveau kunnen worden vergeleken. Recentelijk is HemoNED een samenwerking aangegaan met het internationale gentherapieregister van de World Federation of Hemophilia (WFH).2 Dr. Samantha Gouw, kinderhematoloog in het Amsterdam UMC en voorzitter van Stichting HemoNED, vertelt samen met haar HemoNED collega’s Caroline van Veen (projectcoördinator, LUMC) en Liesbeth Taal (datamanager, LUMC) over de keuze voor een samenwerking met het gentherapieregister van de WFH.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
De FDA heeft afgelopen februari na een versneld proces het geneesmiddel lifileucel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met melanoom.1 Lifileucel is de eerste celtherapie die door de FDA is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met een solide tumor en bestaat uit tumorinfiltrerende lymfocyten (TIL’s).2 Net als bij CAR-T-celtherapie wordt bij een behandeling met lifileucel gebruik gemaakt van de eigen T-cellen van de patiënt. Het voornaamste verschil tussen CAR-T-celtherapie en TIL-therapie is dat bij CAR-T-celtherapie de T-cellen worden verzameld uit het bloed van de patiënt, terwijl ze bij TIL-therapie afkomstig zijn uit de tumor. De producent van lifileucel, Iovance Biotherapeutics, heeft ondertussen ook marktautorisatie aangevraagd bij het EMA.
Lees verder
Naar boven
