Myelodysplastische syndromen (MDS) zijn klonale hematopoëtische stamcelaandoeningen die voornamelijk voorkomen bij ouderen.1-3 De pathofysiologie van MDS wordt gekenmerkt door cytogenetische veranderingen, genmutaties, afwijkingen in de micro- omgeving van het beenmerg en – in een later stadium – genhypermethylering.1-3 Bij een kwart tot een derde van de patiënten treedt progressie op naar acute myeloïde leukemie.3 Het hypomethylerende middel azacitidine is een belangrijk onderdeel van de behandeling van MDS en heeft gunstige effecten op de overleving en kwaliteit van leven, vergeleken met conventionele chemotherapie.4-6 Echter, de prognostische factoren voor therapierespons zijn onduidelijk.7-10 In een recente retrospectieve ‘real- world’-studie zijn de werkzaamheid en veiligheid van azacitidine onderzocht en zijn prognostische factoren voor therapierespons en overleving geïdentificeerd.11
