Europees Medicijn Agentschap keurt 89 geneesmiddelen goed in 2022

februari 2023 Farmanieuws Willem Van Altena

Het Europees Medicijn Agentschap (EMA), gevestigd in Amsterdam, heeft in 2022 89 medicijnen goedgekeurd voor menselijk gebruik. Van deze geneesmiddelen was er in 41 gevallen sprake van een nieuwe werkzame stof die niet eerder was geautoriseerd in de Europese Unie. Dat staat te lezen in het rapport ‘Human Medicines Highlights 2022’ dat deze week verscheen.

Het EMA heeft vorig jaar ook 3 geneesmiddelen afgekeurd, en daarnaast werd in 16 gevallen de goedkeuringsaanvraag door de fabrikant ingetrokken. Doorgaans gebeurt dat wanneer voortijdig duidelijk wordt dat de kans op goedkeuring door het EMA zeer klein is.

De goedkeuringen zijn onder te verdelen in diverse categorieën. Onder de 89 geneesmiddelen bevinden zich 21 weesgeneesmiddelen, 8 biosimilars, 5 middelen die met een versnelde procedure goedgekeurd zijn en 5 middelen die alleen voor noodgebruik ingezet mogen worden.

Een aantal goedgekeurde geneesmiddelen en vaccins zijn bedoeld als behandeling of profylaxe voor COVID-19 en mpox (voorheen monkeypox of apenpokken genoemd).

INDICATIETOTAAL AANTAL MIDDELENMIDDELEN MET NIEUWE WERKZAME STOFFEN
Oncologie2312
Hematologie62
Neurologie146
Endocrinologie122
Metabolisme54
Infecties43
Immunologie41
COVID-1944
Nefrologie32
Diagnostiek21
Oftalmologie32
Vaccins (behalve COVID-19)21
Pneumologie/Allergie31
Gastroenterologie10
Dermatologie21
Reproductie10

Een aantal geneesmiddelen wordt in het EMA-rapport speciaal vermeld omdat ze voor belangrijke vooruitgang zorgen in de behandeling van bepaalde aandoeningen. Daartoe behoren onder meer:

  • Carvykti, voor de behandeling van volwassenen met recidief/refractair multipel myeloom die minstens drie eerdere behandellijnen hebben gehad;
  • Ebvallo, voor de behandeling van volwassenen en kinderen die een beenmerg- of orgaantransplantatie ondergaan en daarbij Epstein-Barr-viruspositieve post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte oplopen, een type bloedkanker;
  • Kimmtrak, een monotherapie voor volwassen patiënten met een melanoom van het oog;
  • Breyanzi, een gentherapie voor volwassenen met non-Hodgkin lymfoom bij wie de kanker is teruggekeerd of die niet langer op behandeling reageren na twee of meer systemische behandellijnen;
  • Hemgenix, de eerste gentherapie voor ernstige en gematigd-ernstige hemofilie B;
  • Roctavian, een gentherapie voor de behandeling van ernstige hemofilie-A bij volwassenen die geen factor VIII-remmers bezitten;
  • Mounjaro, eerste geneesmiddel in zijn klasse die de GLP-1 en GIP receptoren activeert, wat leidt tot verbeterde bloedsuikercontrole bij diabetes type II;
  • Xenpozyme, de eerste behandeling van zure-sfingomyelinasedeficiëntie (‘acid sphingomyelinase deficiency’, ASMD), een zeldzame erfelijke ziekte die ook bekend staat als de ziekte van Niemann-Pick;
  • Zokinvy, het eerste geneesmiddel voor progeria, een zeer zeldzame erfelijke ziekte waarbij kinderen prematuur verouderen;
  • Upstaza, de eerste behandeling voor kinderen en volwassenen met aromatische L aminozuur decarboxylase (AADC) deficiëntie, een zeer zeldzame erfelijke aandoening van het centraal zenuwstelsel;
  • Beyfortus, het eerste preventieve geneesmiddel tegen respiratoir syncytieel virus (RSV) bij pasgeboren baby’s en zuigelingen.

Referentie

Lees het gehele rapport Human Medicines Highlights 2022 (pdf)

X