ZORG VAN DE TOEKOMST

Het ‘Orphan Drug Access Protocol’ voor sutimlimab: innovatieve werkwijze om behandeling met nieuwe complementremmer voor koude-agglutinatieziekte mogelijk te maken

NTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024

drs. K. Verdeyen , dr. S.J. Bernelot-Moens , drs. S. van den Berg , drs. S.M. Noyon-Luijben , dr. S. van der Flier , dr. C.E.M. Hollak , dr. J.M.I. Vos , ODAP-indicatiecommissie voor sutimlimab

SAMENVATTING

De beoordeling voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen is veelal vanwege de beperkte bewijs-last een langdurige procedure. Daarom werd een nieuwe werkwijze ontwikkeld: het ‘Orphan Drug Access Protocol’ (ODAP) waarmee weesgeneesmiddelen sneller en gecontroleerd toegankelijk kunnen worden gemaakt. Complementremmer sutimlimab is in de pilotfase van ODAP opgenomen en zal naar verwachting drie jaar lopen. ‘Cold agglutinin disease’ (CAD) is een zeldzame vorm van chronische complementgemedieerde auto-immuun hemolytische anemie (AIHA). In drie studies bleek sutimlimab effectief voor behandeling van de hemolytische anemie bij CAD en is door de ‘European Medicines Agency’ met een weesgeneesmiddelenstatus geregistreerd in november 2022. Op dit moment is echter nog onvoldoende duidelijk hoe sutimlimab moet worden gepositioneerd voor de behandeling van CAD in vergelijking met de andere beschikbare behandelmogelijkheden en welke patiënten het meest profiteren. Doel van het ODAP-traject voor sutimlimab is om beter inzicht te krijgen in de effectiviteit en veiligheid van sutimlimab bij CAD-patiënten die in Nederland worden behandeld. De resultaten zullen worden gebruikt bij de definitieve duiding op ‘stand van de wetenschap en praktijk’ ten behoeve van opname in het basispakket en de gepaste inzet van deze behandeling bij CAD-patiënten in Nederland.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:115–22)

Lees verder

DARE-NL: Nederlands platform voor snellere toegang tot ATMP’s bij kanker

NTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024

dr. S. Punt , dr. E. Bremer , dr. H. Dolstra , dr. I. Jedema , dr. T. Straetemans

SAMENVATTING

‘Advanced therapy medicinal products’ (ATMP’s) zijn een diverse groep revolutionaire geneesmiddelen voor de behandeling van complexe ziekten. Hiermee is voor selecte kankertypen langdurige genezing van voorheen uitbehandelde patiënten gerealiseerd. Ondanks de belofte van ATMP’s voor de behandeling van vele aandoeningen, waaronder kanker en auto-immuunziekten, blijft de vertaalslag richting de kliniek echter achter bij de ontwikkelingen. Dit komt onder meer omdat de translatie van nieuwe ATMP’s naar klinische studies en implementatie in de zorg veel hindernissen kent. Het ‘Dutch platform for cancer-specific ATMP research’ (DARE-NL) pakt deze uitdagingen centraal aan door alle academische experts en ontwikkelingen in Nederland in één infrastructuur bijeen te brengen met als doel nieuwe kankertherapieën sneller bij de patiënt te krijgen. Ook andere initiatieven en samenwerkingsverbanden faciliteren de ontwikkeling en klinische implementatie van ATMP’s in Nederland, wat kansen biedt voor een uniek ATMP-landschap.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:56–61)

Lees verder

Hoe veranderen inkomen en werk na de diagnose multipel myeloom?

NTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024

drs. C. Bennink , dr. M. Brink , dr. S.F.A. Duijts , drs. H. Scheurer , prof. dr. P. Sonneveld , dr. H.M. Blommestein

SAMENVATTING

Door nieuwe behandelingsmogelijkheden is de overleving bij multipel myeloom (MM) sterk toegenomen, waardoor aandacht voor werkhervatting bij deze patiëntengroep steeds relevanter wordt. Onderzoek naar de effecten van de diagnose MM op het inkomen, werk en de arbeidsproductiviteit van patiënten met MM is echter nog beperkt. Om de verandering in inkomen en werk na de diagnose MM in Nederland te onderzoeken, werden gegevens van MM-patiënten met een diagnose tussen 2012 en 2017 uit de Nederlandse Kankerregistratie samengevoegd met sociaaleconomische gegevens van het Centraal Bureau voor de Statistiek. Vervolgens werden analyses verricht naar de verandering in inkomen uit werk, werksituatie en totaal inkomen per patiënt en het geaccumuleerde landelijke inkomen van MM-patiënten voorafgaand aan diagnose tot 4 jaar na diagnose. Het inkomen uit werk daalde gemiddeld per patiënt met 45%, en 35% van de patiënten kreeg 4 jaar na diagnose nog inkomen uit betaald werk. Het percentage patiënten met inkomens- en werkverlies was hoger bij vrouwen, oudere patiënten, patiënten met een gevorderd ziektestadium of patiënten die geen autologe stamceltransplantatie ondergingen. Over de 5-jaarsperiode tussen 1 jaar voor en 4 jaar na diagnose werd landelijk een totaal verlies aan inkomen uit werk bij MM-patiënten van 121 miljoen euro waargenomen. Het verlies van inkomen en werk bij MM is hoog en veroorzaakt voor zowel de patiënt als de samenleving een financiële belasting. Nu de overlevingskansen bij MM toenemen, moet er meer aandacht komen voor het belang van inkomen en werk, zowel bij medische professionals die patiënten behandelen of begeleiden bij re-integratie als in de maatschappij.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:23–31)

Lees verder

Kinderkanker in lage- en middeninkomenslanden: hoe zit dat eigenlijk?

NTVH - jaargang 20, nummer 7, oktober 2023

drs. L. Klootwijk , dr. M.H.W. Huibers , dr. S. Mostert , mw. L. van Tinteren MSc, prof. dr. G. Kaspers

SAMENVATTING

De diagnose kinderkanker treft kinderen wereldwijd en laat sterke verschillen in gezondheidsuitkomsten zien. De overlevingskansen van een kind met kanker hangen namelijk niet zozeer af van de biologische diagnose, maar vooral van de plaats van geboorte. Jaarlijks krijgen meer dan 400.000 kinderen kanker. Ongeveer 80% van deze kinderen woont in de zogenoemde lage- en middeninkomenslanden (LMIC) waar slechts 20% overleeft. Het merendeel krijgt nooit een diagnose. Dit is in sterk contrast met de zogenoemde hoge-inkomenslanden waar meer dan 80% van de kinderen de diagnose kinderkanker wel overleeft. Wat zijn de oorzaken van deze enorme ongelijkheid wereldwijd? De belangrijkste oorzaak van deze ongelijkheid heeft te maken met het feit dat het merendeel van de kinderen in LMIC niet wordt gediagnosticeerd. Daarnaast krijgen kinderen die wel worden gediagnosticeerd te maken met suboptimale gezondheidszorgsystemen. Om een kind met kanker goed te behandelen is toegang tot zorg, zorgpersoneel, zorgfaciliteiten, materiaal en medicatie essentieel. Slechte toegang tot zorg voor kinderen met kanker leidt tot vertraagde of geen diagnose met als gevolg een verlate start van de behandeling en lagere overlevingskansen. Om meer kinderen met kanker tijdig en adequaat te behandelen is het belangrijk voor artsen en overheden om te werken vanuit een ‘public health approach’ waarbij toegang tot zorg centraal staat.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:312–8)

Lees verder

‘Next generation cytogenetics’: ‘optical genome mapping’ verbetert detectie van cytogenetische afwijkingen bij hematologische maligniteiten

NTVH - jaargang 20, nummer 5, juli 2023

dr. M. Stevens-Kroef , dr. D. Olde Weghuis , dr. A. Hoischen , prof. dr. L.E.L.M. Vissers , dr. K. Neveling

SAMENVATTING

‘Optical genome mapping’ (OGM) is een nieuwe veelbelovende techniek voor het aantonen van cytogenetische afwijkingen in het genoom, analoog aan karyotypering. Aan de hand van een labelpatroon (synoniem aan de ‘banden’ van karyotypering) in ultralange DNA-moleculen kunnen structurele varianten, zoals inserties en deleties, inversies, translocaties, maar ook aneuploïdien en ‘copy number’-afwijkingen worden opgespoord met een hogere resolutie dan karyotypering. Eén OGM-test kan hierbij drie conventionele testen (karyotypering, fluorescentie-in-situ-hybridisatie (FISH) en chromosomale ‘microarray’ (CMA)) vervangen, waardoor het laboratoriumproces drastisch wordt vereenvoudigd. Recente studies hebben aangetoond dat OGM niet alleen alle afwijkingen aantoont die ook met karyotypering, FISH en/of CMA worden gezien, maar ook afwijkingen beter in kaart brengt en zelfs additionele klinisch relevante afwijkingen kan opsporen. In dit artikel wordt de OGM-techniek beschreven en wordt ingegaan op de voor- en nadelen ten opzichte van de huidige cytogenetische technieken. Tevens wordt de toepassing van OGM bij hematologische maligniteiten getoond aan de hand van enkele voorbeelden.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:208–16)

Lees verder

De HematologyApp: verbetering van kwaliteit en efficiency voor arts en patiënt

NTVH - jaargang 20, nummer 3, april 2023

drs. P.W.E van Rijn

De HematologyApp is in 2017 verschenen om de dagelijkse praktijkvoering van hematologen te optimaliseren, de kwaliteit van de patiëntenzorg te verhogen en onderzoek te bevorderen. De app is gratis te downloaden en bevat toegankelijke en actuele informatie over het complete spectrum van hematologische aandoeningen met interactieve risicocalculators, diagnostische criteria, immunofenotyperingstabellen, interactieve richtlijnsecties en een educatieve module. Daarnaast bevat de app een Trial Tool, waardoor meer patiënten kunnen worden geïncludeerd in lopende klinische studies. De app wordt maandelijks ongeveer 3.500 keer geraadpleegd door gebruikers in Nederland (60%) en het buitenland (40%). In dit artikel vertelt dr. Jeroen Janssen, internist-hematoloog in het Radboudumc in Nijmegen en initiator van de HematologyApp, over het ontstaan en de huidige functionaliteiten van de app en zijn ambities ten aanzien van de verdere ontwikkeling daarvan.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:100–3)

Lees verder

Dokter Sidney Farber: inspirator en motivator in de strijd tegen kanker

NTVH - jaargang 20, nummer 1, februari 2023

G. Vermeersch , T. Devos

SAMENVATTING

Sidney Farber publiceerde in 1948 zijn artikel omtrent de klinische bruikbaarheid van foliumzuurantagonisten bij patiënten met acute (ongedifferentieerde) leukemie in het gerenommeerde ‘New England Journal of Medicine’. Het publiceren van deze bevindingen heeft een katalyserend effect gehad op het kankeronderzoek en de ontwikkeling van nieuwe therapeutische mogelijkheden. Tot op vandaag vormen foliumzuurantagonisten de hoeksteen van diverse (hemato-) oncologische therapieschema’s, bijvoorbeeld in het geval van acute lymfoblastische leukemie. Naast het therapeutisch potentieel van foliumzuurantagonisten bleef dr. Farber ook overtuigd van het belang aangaande de nodige aandacht voor de psyche van de patiënt en diens familie. Zijn visie omtrent ‘het totale zorgaanbod’ is tot op heden terug te vinden in de dagelijkse praktijk van de geneeskunde. Dit artikel biedt een historische schets omtrent de bijdragen van dr. Farber, het beschrijft het verhaal van één van zijn patiënten ‘Jimmy’ en de geboorte van de gerenommeerde onderzoeksinstelling ‘The Dana-Farber Cancer Institute’. Bovenal toont het artikel waarom dr. Farber tot op vandaag, 50 jaar na diens overlijden, blijft inspireren en motiveren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:4–8)

Lees verder