NTVH - jaargang 21, nummer 5, juli 2024
drs. L. Strobbe , J. Hoogland , A. van der Spek , M. Kappert , drs. T. de Waal
Philadelphia-chromosoom-negatieve myeloproliferatieve aandoeningen worden geclassificeerd als zeldzame aandoeningen, maar de prevalentie stijgt doordat de sterftecijfers laag zijn. De groep patiënten met deze aandoeningen legt een steeds groter beslag op de policapaciteit. In dit artikel beschrijven we de resultaten van een enquête gehouden onder 12 hematologen uit onze regio en patiënten van de MPN Stichting. De enquête betreft de aard en omvang van periodieke controles bij stabiel ingestelde patiënten met polycythemia vera en essentiële trombocytemie. Uit de patiëntenquête blijkt dat een groot deel van de patiënten alleen controles heeft bij een medisch specialist. Mogelijkerwijs zou winst kunnen worden behaald door meer verpleegkundig specialisten (VS)/physician assistants (PA) en oncologie/hematologieverpleegkundigen in te zetten en daarmee de medisch specialisten te ontlasten. Een fysiek consult is lang niet altijd nodig, maar dit verschilt sterk per patiënt. Sommige patiënten met klachten voelen zich niet altijd serieus genomen als de bloedwaarden goed zijn. Er is een discrepantie tussen de wens van hematologen versus patiënten met betrekking tot een digitaal consult (mail of app). Mogelijk wordt dit veroorzaakt doordat deze vorm van consult nog niet erg bekend is bij patiënten. In onze regio hebben we een voorstel gedaan waarbij de patiënt van tevoren digitaal een vragenlijst/klachtenlijst kan invullen en de bloeduitslagen kan inzien. Als er geen problemen/vragen zijn, dan kan de hematoloog/VS/PA een digitaal antwoord geven. Als er wel problemen/vragen zijn, dan volgt een telefonisch consult en zo nodig wordt een fysiek consult gepland. Daarnaast is er de wens om meer hematologieverpleegkundigen/casemanagers op te leiden om controles te doen bij deze groep patiënten. Het grootste probleem hierbij is de vergoeding.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:214–20)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 5, juli 2024
dr. A. van Rhenen , dr. M. Wondergem , E.-J. van ’t Wout , dr. W.B.C. Stevens
De opleiding tot internist-hematoloog is in de loop van de jaren veranderd. Momenteel worden de laatste twee jaar van de opleiding tot internist ingevuld met de differentiatie tot hematoloog. De differentiatie is opgebouwd uit een aantal verplichte stages (klinische stage, supervisiestage, polikliniekstage, consultenstage en een verdiepingsstage), waarbij de nadruk is verplaatst van klinisch naar poliklinisch werken. Tijdens de verschillende stages kan de hematoloog in opleiding (i.o.) door middel van de vier EPA’s (‘Entrustable Professional Activities’) laten zien dat deze bekwaam is om na de opleiding als internist-hematoloog in een academisch of perifeer ziekenhuis zelfstandig te werken.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:221–5)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 3, mei 2024
drs. K. Verdeyen , dr. S.J. Bernelot-Moens , drs. S. van den Berg , drs. S.M. Noyon-Luijben , dr. S. van der Flier , dr. C.E.M. Hollak , dr. J.M.I. Vos , ODAP-indicatiecommissie voor sutimlimab
De beoordeling voor de vergoeding van weesgeneesmiddelen is veelal vanwege de beperkte bewijs-last een langdurige procedure. Daarom werd een nieuwe werkwijze ontwikkeld: het ‘Orphan Drug Access Protocol’ (ODAP) waarmee weesgeneesmiddelen sneller en gecontroleerd toegankelijk kunnen worden gemaakt. Complementremmer sutimlimab is in de pilotfase van ODAP opgenomen en zal naar verwachting drie jaar lopen. ‘Cold agglutinin disease’ (CAD) is een zeldzame vorm van chronische complementgemedieerde auto-immuun hemolytische anemie (AIHA). In drie studies bleek sutimlimab effectief voor behandeling van de hemolytische anemie bij CAD en is door de ‘European Medicines Agency’ met een weesgeneesmiddelenstatus geregistreerd in november 2022. Op dit moment is echter nog onvoldoende duidelijk hoe sutimlimab moet worden gepositioneerd voor de behandeling van CAD in vergelijking met de andere beschikbare behandelmogelijkheden en welke patiënten het meest profiteren. Doel van het ODAP-traject voor sutimlimab is om beter inzicht te krijgen in de effectiviteit en veiligheid van sutimlimab bij CAD-patiënten die in Nederland worden behandeld. De resultaten zullen worden gebruikt bij de definitieve duiding op ‘stand van de wetenschap en praktijk’ ten behoeve van opname in het basispakket en de gepaste inzet van deze behandeling bij CAD-patiënten in Nederland.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:115–22)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 2, maart 2024
dr. S. Punt , dr. E. Bremer , dr. H. Dolstra , dr. I. Jedema , dr. T. Straetemans
‘Advanced therapy medicinal products’ (ATMP’s) zijn een diverse groep revolutionaire geneesmiddelen voor de behandeling van complexe ziekten. Hiermee is voor selecte kankertypen langdurige genezing van voorheen uitbehandelde patiënten gerealiseerd. Ondanks de belofte van ATMP’s voor de behandeling van vele aandoeningen, waaronder kanker en auto-immuunziekten, blijft de vertaalslag richting de kliniek echter achter bij de ontwikkelingen. Dit komt onder meer omdat de translatie van nieuwe ATMP’s naar klinische studies en implementatie in de zorg veel hindernissen kent. Het ‘Dutch platform for cancer-specific ATMP research’ (DARE-NL) pakt deze uitdagingen centraal aan door alle academische experts en ontwikkelingen in Nederland in één infrastructuur bijeen te brengen met als doel nieuwe kankertherapieën sneller bij de patiënt te krijgen. Ook andere initiatieven en samenwerkingsverbanden faciliteren de ontwikkeling en klinische implementatie van ATMP’s in Nederland, wat kansen biedt voor een uniek ATMP-landschap.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:56–61)
Lees verderNTVH - jaargang 21, nummer 1, februari 2024
drs. C. Bennink , dr. M. Brink , dr. S.F.A. Duijts , drs. H. Scheurer , prof. dr. P. Sonneveld , dr. H.M. Blommestein
Door nieuwe behandelingsmogelijkheden is de overleving bij multipel myeloom (MM) sterk toegenomen, waardoor aandacht voor werkhervatting bij deze patiëntengroep steeds relevanter wordt. Onderzoek naar de effecten van de diagnose MM op het inkomen, werk en de arbeidsproductiviteit van patiënten met MM is echter nog beperkt. Om de verandering in inkomen en werk na de diagnose MM in Nederland te onderzoeken, werden gegevens van MM-patiënten met een diagnose tussen 2012 en 2017 uit de Nederlandse Kankerregistratie samengevoegd met sociaaleconomische gegevens van het Centraal Bureau voor de Statistiek. Vervolgens werden analyses verricht naar de verandering in inkomen uit werk, werksituatie en totaal inkomen per patiënt en het geaccumuleerde landelijke inkomen van MM-patiënten voorafgaand aan diagnose tot 4 jaar na diagnose. Het inkomen uit werk daalde gemiddeld per patiënt met 45%, en 35% van de patiënten kreeg 4 jaar na diagnose nog inkomen uit betaald werk. Het percentage patiënten met inkomens- en werkverlies was hoger bij vrouwen, oudere patiënten, patiënten met een gevorderd ziektestadium of patiënten die geen autologe stamceltransplantatie ondergingen. Over de 5-jaarsperiode tussen 1 jaar voor en 4 jaar na diagnose werd landelijk een totaal verlies aan inkomen uit werk bij MM-patiënten van 121 miljoen euro waargenomen. Het verlies van inkomen en werk bij MM is hoog en veroorzaakt voor zowel de patiënt als de samenleving een financiële belasting. Nu de overlevingskansen bij MM toenemen, moet er meer aandacht komen voor het belang van inkomen en werk, zowel bij medische professionals die patiënten behandelen of begeleiden bij re-integratie als in de maatschappij.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:23–31)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 7, oktober 2023
drs. L. Klootwijk , dr. M.H.W. Huibers , dr. S. Mostert , mw. L. van Tinteren MSc, prof. dr. G. Kaspers
De diagnose kinderkanker treft kinderen wereldwijd en laat sterke verschillen in gezondheidsuitkomsten zien. De overlevingskansen van een kind met kanker hangen namelijk niet zozeer af van de biologische diagnose, maar vooral van de plaats van geboorte. Jaarlijks krijgen meer dan 400.000 kinderen kanker. Ongeveer 80% van deze kinderen woont in de zogenoemde lage- en middeninkomenslanden (LMIC) waar slechts 20% overleeft. Het merendeel krijgt nooit een diagnose. Dit is in sterk contrast met de zogenoemde hoge-inkomenslanden waar meer dan 80% van de kinderen de diagnose kinderkanker wel overleeft. Wat zijn de oorzaken van deze enorme ongelijkheid wereldwijd? De belangrijkste oorzaak van deze ongelijkheid heeft te maken met het feit dat het merendeel van de kinderen in LMIC niet wordt gediagnosticeerd. Daarnaast krijgen kinderen die wel worden gediagnosticeerd te maken met suboptimale gezondheidszorgsystemen. Om een kind met kanker goed te behandelen is toegang tot zorg, zorgpersoneel, zorgfaciliteiten, materiaal en medicatie essentieel. Slechte toegang tot zorg voor kinderen met kanker leidt tot vertraagde of geen diagnose met als gevolg een verlate start van de behandeling en lagere overlevingskansen. Om meer kinderen met kanker tijdig en adequaat te behandelen is het belangrijk voor artsen en overheden om te werken vanuit een ‘public health approach’ waarbij toegang tot zorg centraal staat.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:312–8)
Lees verderNTVH - jaargang 20, nummer 5, juli 2023
dr. M. Stevens-Kroef , dr. D. Olde Weghuis , dr. A. Hoischen , prof. dr. L.E.L.M. Vissers , dr. K. Neveling
‘Optical genome mapping’ (OGM) is een nieuwe veelbelovende techniek voor het aantonen van cytogenetische afwijkingen in het genoom, analoog aan karyotypering. Aan de hand van een labelpatroon (synoniem aan de ‘banden’ van karyotypering) in ultralange DNA-moleculen kunnen structurele varianten, zoals inserties en deleties, inversies, translocaties, maar ook aneuploïdien en ‘copy number’-afwijkingen worden opgespoord met een hogere resolutie dan karyotypering. Eén OGM-test kan hierbij drie conventionele testen (karyotypering, fluorescentie-in-situ-hybridisatie (FISH) en chromosomale ‘microarray’ (CMA)) vervangen, waardoor het laboratoriumproces drastisch wordt vereenvoudigd. Recente studies hebben aangetoond dat OGM niet alleen alle afwijkingen aantoont die ook met karyotypering, FISH en/of CMA worden gezien, maar ook afwijkingen beter in kaart brengt en zelfs additionele klinisch relevante afwijkingen kan opsporen. In dit artikel wordt de OGM-techniek beschreven en wordt ingegaan op de voor- en nadelen ten opzichte van de huidige cytogenetische technieken. Tevens wordt de toepassing van OGM bij hematologische maligniteiten getoond aan de hand van enkele voorbeelden.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:208–16)
Lees verder
