MEDISCHE EN FARMACEUTISCHE INNOVATIES

Behandeluitkomst van CAR-T-celtherapie voorspellen met AI

Chimere antigeenreceptor (CAR)-T-celtherapie biedt voor een deel van de patiënten met gerecidiveerd of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (R/R DLBCL) een potentieel curatieve behandeling.1 Voor 50–60% van de patiënten blijft de behandelrespons echter uit. Bovendien is CAR-T-celtherapie een intensieve en kostbare procedure, wat zorgvuldige patiëntselectie cruciaal maakt. Voorspellende factoren kunnen helpen om vooraf te bepalen welke patiënten baat zullen hebben bij de therapie, wat het selectieproces optimaliseert. Dr. Margot Jak, internist hematoloog in het UMC Utrecht, vertelt over de ontwikkeling en resultaten van een AI-model dat de behandeluitkomst van CAR-T-celtherapie voorspelt.

BEHAV3D belooft revolutie in kankerbehandelingen

Onderzoekers van de RIOS-groep in het Prinses Máxima Centrum hebben een baanbrekend platform voor live 3D-beeldvorming ontwikkeld, BEHAV3D, dat real-time visualisatie mogelijk maakt van hoe chimere antigeenreceptor (CAR)-T-celtherapie en andere immunotherapieën werken bij verschillende soorten tumoren. Dit platform onderscheidt zich doordat het niet alleen de effectiviteit van immunotherapieën beoordeelt, maar ook het dynamische gedrag van immuuncellen en de interactie met tumoren vastlegt. Dr. Maria Alieva, onderzoeker in het Prinses Máxima Centrum en het Instituto de Investigaciones Biomédicas CSIC-UAM de Madrid, biedt verdere inzichten in BEHAV3D namens dr. Anne Rios, projectleider van de RIOS-groep in het Prinses Máxima Centrum.

Interview met prof. dr. Nicole Blijlevens over haar visie op de innovatieve zorg van de toekomst

‘Zorgprofessionals zullen alleen gebruik maken van een innovatie als ze het voordeel ervan inzien’

Voor de Nederlandse Vereniging voor Hematologie (NVvH) is innovatie al jaren een belangrijk thema. Niet voor niets werd in oktober 2020 de stichting Zorgvernieuwing en Innovatie in het leven geroepen op initiatief van toenmalig voorzitter prof. dr. Nicole Blijlevens.

Interview met dr. Trudy Straetemans over DARE-NL: een ambitieuze samenwerking voor snellere toegang tot cel- en gentherapie in de klinische praktijk

Onder de naam DARE-NL, dat staat voor ‘Dutch platform for cancer-specific ATMP research’, is in september 2022 een gedurfd samenwerkingsverband van start gegaan dat gericht is op het wegnemen van knelpunten in de ontwikkeling, implementatie en toepassing van cel- en gentherapie. Doel van deze ambitieuze samenwerking is om de toegang tot cel- en gentherapie voor patiënten te versnellen. DARE-NL gunt zichzelf 5 jaar om tot een duurzame landelijke infrastructuur te komen. Hoog tijd om samen met projectleider en tumorimmunoloog Trudy Straetemans (UMC Utrecht) tussentijds de balans op te maken.

Interview met dr. Marjon Cnossen over gepersonaliseerde zorg voor patiënten met een erfelijke stollingsstoornis

Erfelijke stollingsstoornissen kunnen zich verschillend uiten bij patiënten met dezelfde diagnose, maar het is onduidelijk waarom. Het NWO-NWA SYMPHONY-consortium onderzoekt welke mechanismen hieraan ten grondslag liggen, met als doel: een behandeling op maat voor elke patiënt met een erfelijke stollingsstoornis tegen aanvaardbare kosten. Kinderarts-hematoloog en hoofdonderzoeker Marjon Cnossen (Erasmus MC Sophia Kinderziekenhuis, Rotterdam) vertelt over het belang van SYMPHONY en welke mijlpalen zijn bereikt sinds de kick-off in 2019. “We zijn zeker op de goede weg, maar er is nog een hoop te doen.”

Nieuwe behandeling voor ernstige bloedziekten goedgekeurd in Europa

Onlangs heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een nieuw geneesmiddel – exagamglogene autotemcel – goedgekeurd voorde behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Deze gen-’editing’-therapie bestaat uit CD34+-cellen die ex vivo zijn bewerkt met behulp van de Nobelprijs-winnende technologie die gebruikmaakt van ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’ (CRISPR) en het CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. In dit artikel worden de onderzoeksresultaten beschreven op basis waarvan exagamglogene autotemcel voorwaardelijk is toegelaten tot de Europese markt.

Interview met prof. dr. Bart Biemond over de toekomst van CRISPR/Cas9-technologie in de Hematologie

Onlangs heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) een nieuw geneesmiddel – exagamglogene autotemcel – goedgekeurd voorde behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Deze gen-’editing’-therapie bestaat uit CD34+-cellen die ex vivo zijn bewerkt met behulp van de Nobelprijs-winnende technologie die gebruikmaakt van ‘clustered regularly interspaced short palindromic repeats’ (CRISPR) en het CRISPR-geassocieerd eiwit 9 (Cas9), een ingenieus bacterieel immuunsysteem tegen virussen. In dit interview vertelt hematoloog prof. Dr. Bart Biemond (Amsterdam UMC) over zijn visie voor de toekomst van CRISPR/CAS9-technologie in de hematologie. Hij wijdt uit over de plaats van de gentherapie in het hematologische zorglandschap, het belang van de therapie voor patiënten met hematologische aandoeningen, en de weg naar de klinische implementatie van de behandeling.