Articles

Protonpompremmers in de behandeling van secundaire hemochromatose bij erfelijke bloedarmoedes: een fase III placebogecontroleerde gerandomiseerde ‘cross-over’ klinische studie

NTVH - jaargang 19, nummer 7, oktober 2022

dr. A. van Vuren , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. S. Schols , dr. A. Rijneveld , dr. E. Nur , D. Peereboom , prof. dr. Y. Gandon , dr. P. Welsing , dr. R. van Wijk , prof. dr. R. Schutgens , prof. dr. W. van Solinge , prof. dr. J. Marx , prof. dr. T. Leiner , prof. dr. B. Biemond , dr. E. van Beers

SAMENVATTING

IJzerstapeling is een ernstige complicatie van erfelijke bloedarmoedes. Behandeling met ijzerchelatoren wordt bemoeilijkt door bijwerkingen, hoge kosten en beperkte beschikbaarheid in juist de landen met een hoge prevalentie van erfelijke bloedarmoedes. In deze fase III gerandomiseerde placebogecontroleerde studie ontvingen volwassen patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke bloedarmoedes met milde tot matige ijzerstapeling esomeprazol en placebo gedurende 12 maanden in een ‘cross-over design’. Het primaire eindpunt was verandering van het leverijzergehalte vastgelegd met MRI. In totaal werden 30 deelnemers geïncludeerd in de studie. Behandeling met esomeprazol resulteerde in een statistisch significante vermindering van het leverijzergehalte; de afname was 0,55 mg Fe/g dw groter dan na behandeling met placebo (95%-BI 0,05–1,06; p=0,03). Het mediane leverijzergehalte bij aanvang van esomeprazol was 4,99 versus 4,49 mg Fe/g dw bij aanvang van placebo. Het gemiddelde delta leverijzergehalte na behandeling met esomeprazol was -0,57 (SD 1,20) versus -0,11 mg Fe/g dw (SD 0,75) na behandeling met placebo. Behandeling met esomeprazol werd goed verdragen, de gemelde bijwerkingen waren mild en geen van de patiënten trok zich terug uit de studie vanwege bijwerkingen. Samengevat resulteerde esomeprazol in een significante verlaging van het leverijzergehalte in vergelijk met placebo bij een heterogene groep patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke bloedarmoedes. Vanuit een internationaal perspectief kan dit resultaat belangrijke implicaties hebben, gezien het feit dat protonpompremmers vaak de enige realistische therapie zijn voor veel patiënten die geen toegang hebben tot ijzerchelatoren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:325–33)

Lees verder

Nieuwe tijden: de MRI als gouden standaard bij ijzerstapeling

NTVH - 2018, nummer 7, october 2018

A.J. van Vuren MSc, prof. dr. T. Leiner , dr. E.J. van Beers

Samenvatting

Transfusie-afhankelijke thalassemie, niet-transfusieafhankelijke thalassemie, sikkelcelziekte en andere zeldzamere erfelijke anemieën kennen elk een specifiek patroon van ijzerstapeling. T2*-MRI van lever en hart zijn de onderzoeken van eerste keuze om de mate van ijzerstapeling in deze organen te bepalen. Basale kennis over deze technieken en de uitkomstmaten is essentieel om het vervolgbeleid te bepalen. De MRI-uitkomsten vormen de basis in het diagnostisch proces, de behandeling en follow-up van ijzerstapeling. Er zijn richtlijnen beschikbaar voor screening en behandeling van ijzerstapeling bij patiënten met transfusie-afhankelijke ß-thalassemie. Niet-transfusie-afhankelijke erfelijke anemieën kenmerken zich door een ander patroon van ijzerstapeling, daardoor zijn de richtlijnen van transfusie-afhankelijke thalassemie niet volledig sluitend voor de andere erfelijke anemieën. Kennis van de verschillende mechanismen van ijzerstapeling is essentieel om een individueel screenings- en behandelbeleid op te stellen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2018;15:309–18)

Lees verder
X