prof. dr. S. Zweegman

De econoom en de hematoloog: kosten, effecten en verantwoorde toegang tot zorg

SAMENVATTING

De kosten voor geneeskundige zorg zijn de laatste jaren niet alleen in absolute zin, maar ook ten opzichte van het bruto nationaal product gestegen. Derhalve zijn keuzes in de zorg in toenemende mate noodzakelijk. Zo moeten patiënten bijvoorbeeld regelmatig een afweging maken tussen geneesmiddelen met en zonder eigen betaling, moeten ziekenhuizen of afdelingen bepalen of ze een nieuwe technologie wel of niet kunnen aanschaffen en moet de minister beslissen of een nieuwe behandeling wel of niet kan worden vergoed. Deze keuzes kunnen verstrekkende gevolgen hebben voor de toegang tot geneeskundige zorg. Keuzes zouden om die reden systematisch, op transparante en verantwoorde wijze moeten worden gemaakt. Een economische evaluatie, als onderdeel van een ‘health technology assessment’, kan hierbij helpen door de incrementele kosteneffectiviteitsratio (ICER) te berekenen. Aan de hand van enkele casussen uit de klinische praktijk worden in dit artikel de belangrijkste onderdelen van een economische evaluatie toegelicht. Deze evaluaties helpen keuzes verantwoord en transparant te nemen en dragen hierdoor bij aan een effectieve en kosteneffectieve gezondheidszorg.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2017;14:273–81)

Aangepaste behandeling bij oudere multipel myeloompatiënten: HOVON 123-studie

Daratumumab in de dagelijkse praktijk

Samenvatting

Daratumumab is een antistof gericht tegen CD38, dat sterk tot expressie komt op multipel myeloom (MM)-cellen. Twee monotherapiestudies lieten goede klinische responsen zien van daratumumab bij uitvoerig voorbehandelde patiënten, waarbij daratumumab goed werd verdragen. De meest voorkomende bijwerking is het optreden van infusiereacties (ongeveer 50% van de patiënten; meestal alleen bij de eerste infusie en meestal graad 1 of 2). Het belangrijkste bij een infusiereactie is om tijdig de daratumumab infusie te stoppen, zodat de klachten niet escaleren. Verder interfereert daratumumab als anti-CD38-antistof met de M-proteïnebepaling en met het routine bloedtransfusiecompatibileitsonderzoek. In dit artikel zijn verschillende tactieken beschreven om deze problemen in de dagelijkse praktijk aan te pakken.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:123–30)

Richtlijn behandeling multipel myeloom 2015

NED TIJDSCHR HEMATOL 2015;12:279–302

De eerste HOVON- en European Myeloma Network-studie voor primaire plasmacelleukemie: HOVON 129

Samenvatting

Primaire plasmacelleukemie (pPCL) is een zeldzame en agressieve ziekte met een slechte prognose. Er zijn duidelijke verschillen in de biologie, klinische presentatie en laboratoriumbevindingen in vergelijking met multipel myeloom. Ook al is de overleving van pPCL-patiënten de laatste jaren verbeterd door de introductie van autologe stamceltransplantatie en nieuwe middelen (met name van bortezomib), toch is deze nog steeds slechter dan de overleving van myeloompatiënten. In de HOVON 129-studie wordt carfilzomib met lenalidomide geïncorporeerd in verschillende fases van de behandeling. Jongere patiënten met pPCL ontvangen in deze studie ook een autologe stamceltransplantatie, en als er een passende ‘sibling’ of ‘matched unrelated donor’ is ook een allogene stamceltransplantatie. Behalve Nederland, zullen ook andere groepen vanuit het European Myeloma Network participeren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2015;12:190–3)

HOVON 126-studie: een gerandomiseerde fase 2-studie naar inductie met izazomibthalidomide-lage dosis dexamethason gevolgd door onderhoudsbehandeling met ixazomib of placebo bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met multipel myeloom die niet in aanmerking komen voor autologe stamceltransplantatie

Samenvatting

Ixazomib is een orale proteasoomremmer die effectief is gebleken in myeloomcellijnen die resistent waren voor bortezomib. Uit fase 1- en 2-studies bij zowel bortezomib- refactaire als niet-refractaire patiënten kwam naar voren dat ixazomib tot hoge responspercentages leidde in deze patiëntenpopulatie met een aanvaardbare toxiciteit met een relatief laag stakingspercentage. In de HOVON 126-studie wordt onderzocht of onderhoudstherapie met ixazomib de progressievrije overleving in die mate verlengt dat het verder onderzoek naar onderhoudstherapie rechtvaardigt.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2015;12:153–7)

De klinische relevantie en aanpak van MGUS en MGUS-gerelateerde ziekten: aanbevelingen van het ‘European Myeloma Network’

Samenvatting

‘Monoclonal gammopathy of undetermined significance’ (MGUS) is een van de meest voorkomende premaligne afwijkingen. IgG- en IgA-MGUS zijn voorlopers van multipel myeloom, lichte-keten-MGUS van lichte-keten multipel myeloom en IgM-MGUS van de ziekte van Waldenström en andere lymfoproliferatieve ziekten. Het aantal klonale cellen en ook verschillende biologische karakteristieken zijn voorspellend voor maligne transformatie van MGUS. Verder dragen veranderingen in het beenmergmicromilieu bij aan een verhoogd risico op veneuze en arteriële trombose, infecties, osteoporose en botbreuken. Verder kan de kleine kloon soms verantwoordelijk zijn voor ernstige orgaanaantasting door depositie van het M-proteïne in weefsels of door auto-antistofactiviteit. In dit artikel beschrijven we het klinisch belang van MGUS en geven we tevens aanbevelingen betreffende diagnostiek en follow-up van patiënten met MGUS. Deze aanbevelingen zijn eerder in Haematologica gepubliceerd.¹

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2014;11:302–17)