Articles

Emicizumab bij verworven hemofilie A: een overbrugging tot immunologische remissie?

NTVH - jaargang 19, nummer 3, april 2022

drs. K. van der Zwet , dr. E.J. van Beers , prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. K. Fischer , drs. L.F.D. van Vulpen

SAMENVATTING

Verworven hemofilie A is een hematologische auto-immuunaandoening die wordt gekenmerkt door circulerende antilichamen tegen endogeen factor VIII (FVIII). Ten gevolge van de productie van antistoffen daalt de endogene FVIII-activiteit; dit resulteert in een verhoogd risico op spontane bloedingen. De behandeling van verworven hemofilie A is uitdagend en bestaat uit 1) het voorkomen en behandelen van bloeding(en) door adequate stollingscorrectie in combinatie met 2) eradicatie van de aanwezige antilichamen door immuunsuppressieve therapie. De huidige behandeling van bloedingen bij verworven hemofilie A bestaat uit desmopressine, hoge dosering recombinant- of porcine factor VIII, of ‘bypassing agents’. Hoewel effectief in de behandeling van acute bloedingen, is langdurige profylactische therapie met deze middelen ter overbrugging tot immunologische respons vaak lastig te realiseren. In dit ‘case report’ beschrijven wij het effect van emicizumab (Hemlibra®) in de preventie van bloeding(en) bij een patiënt met verworven hemofilie met een valneiging. Emicizumab is een bispecifiek antilichaam met affiniteit voor factor IX en factor X dat de rol van factor VIII overneemt, maar niet gevoelig is voor afbraak van circulerende auto-antilichamen. Emicizumab kan daarmee worden gebruikt ter voorkoming van bloeding(en) in afwachting op immunologische remissie.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:148–52)

Lees verder

Profylactische behandeling van ernstige hemofilie in de praktijk: navigeren tussen de belasting van behandeling en het risico op gewrichtsschade

NTVH - 2016, nummer 5, july 2016

dr. A. Nijdam , dr. K. Fischer

Samenvatting

In de praktijk navigeren zowel hemofiliebehandelaars als hemofiliepatiënten tussen de belasting van profylactische behandeling en het risico op artropathie. Op 26 januari 2016 promoveerde Annelies Nijdam onder begeleiding van prof. dr. ir. Y.T. van der Schouw en dr. K. Fischer aan de Universiteit Utrecht op haar proefschrift waarin ze 2 cruciale punten in de profylactische behandeling van ernstige hemofilie onderzocht: de start van profylaxe in de vroege kinderjaren en het stoppen van profylaxe bij jongvolwassenen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:202–4)

Lees verder
X