De richtlijnen voor de behandeling van polycythemia vera (PV) zijn onlangs aangepast door European LeukemiaNet. Veertien vooraanstaande hematologen hebben de huidige stand van zaken in de literatuur in kaart gebracht om de behandelrichtlijnen te actualiseren. De vorige update van de richtlijnen dateerde van 2018, en sindsdien zijn er veel nieuwe ontwikkelingen geweest.
Polycythemia vera staat ook wel bekend als de ziekte van Vaquez (of voluit: ziekte van Vaquez-Osler). Het is een myeloproliferatieve neoplasie die wordt gekenmerkt door een sterke toename van de rode bloedcellen en daardoor van het hemoglobinegehalte, meestal boven de 55%. De ziekte openbaart zich vaak door symptomen als roodheid in het gelaat, vermageren zonder aanwijsbare reden, vermoeidheid, jeuk en overmatige transpiratie.
Bij de behandeling van PV bestonden er sinds de laatste update van de richtlijnen in 2018 nog tal van onbeantwoorde vragen. Het was bijvoorbeeld niet duidelijk hoe patiënten jonger dan 60 jaar zonder vasculaire voorgeschiedenis behandeld moeten worden. Ten onrechte werd lange tijd aangenomen dat ze weinig risico lopen. Daarnaast was er ook onvoldoende duidelijkheid over wanneer cytoreducerende middelen gebruikt kunnen worden. Denk hierbij aan hydroxyureum, dat nog altijd niet wordt aanbevolen gezien het risico op evolutie naar leukemie. Tevens waren nieuwe geneesmiddelen zoals ropeginterferon-alfa-2b nog geen onderdeel van de behandelrichtlijnen.
Voor PV-patiënten jonger dan 60 jaar en zonder voorgeschiedenis van trombose adviseert de nieuwe richtlijnen dat zij toch behandeld moeten worden met cytoreducerende middelen als één van de volgende criteria aanwezig is:
Bij deze patiënten wordt recombinant interferon-alfa in de vorm van ropeginterferon-alfa-2b (ropeg-IFN-α-2b) of gepegyleerd INF-α-2a aanbevolen. In een fase III-studie met laagrisico PV-patiënten (leeftijd <60 jaar en zonder voorgeschiedenis van trombose), bleef het hematocriet stabiel bij meer dan 80% van de patiënten die werden behandeld met ropeg-IFN-α-2b plus flebotomieën, en bij 60% van de patiënten van de controlegroep bij wie de behandeling enkel bestond uit flebotomieën (p=0,008).
Ropeg-IFN-α-2b werd beter verdragen dan gepegyleerd interferon, te oordelen naar het aantal patiënten dat de behandeling heeft stopgezet. Die combinatietherapie zou dus de standaardbehandeling moeten worden, beveelt het comité aan. Als hydroxyureum onvoldoende resultaat geeft, raadt het panel van experts dan ook aan over te schakelen op interferon-alfa of ruxolitinib, een JAK-remmer.
Het comité van 14 experts geeft aan dat er nog andere updates op de behandelrichtlijnen zullen volgen naarmate er vooruitgang wordt geboekt bij het opsporen van belangrijke mutaties, en er updates volgen rond het risico op evolutie naar myelofibrose en het voorspellen van vasculaire accidenten.
Referentie