Profylaxe met factor VIII(FVIII)-concentraten is de huidige standaardbehandeling bij kinderen met hemofilie A. Het voordeel van een profylactische behandeling bij volwassen patiënten met hemofilie A is echter minder duidelijk. Een nieuwe studie toont aan dat het gebruik van profylaxe ook in deze groep voordelig is.

Data van 163 patiënten met totaal 1202 patiëntjaren werden geëvalueerd gedurende 7,5 (± 5,3) jaar met als doel het voordeel van profylaxe te onderzoeken bij volwassen en oudere patiënten met ernstige of niet-ernstige hemofilie A in een 'real-life' setting. In de studie lag de nadruk op de effecten van een behandeling met een plasma-afgeleid FVIII-concentraat op het jaarlijkse aantal bloedingen (‘annual bleeding rate’, ABR), de leeftijd van de patiënt en de ernst van de ziekte. Tevens werd het effect van het veranderen van de behandeling naar behoefte ('on-demand') naar continue profylaxe op de ABR's van de patiënten verder geanalyseerd.

Minder jaarlijkse bloedingen

Profylaxe had het grootste effect op de ABR. Dit gold voor patiënten van elke leeftijd en met ernstige of niet-ernstige hemofilie A. Het gemiddelde verschil in ABR van alle naar behoefte behandelde patiënten (mediaan 31,4; interkwartielafstand (IQR) 27,6; n=83) werd vergeleken met de gemiddelde ABR van alle patiënten die profylactisch werden behandeld (mediaan 1,3; IQR 3,6; n=122). Deze resultaten waren statistisch significant (p<0,05), zelfs voor patiënten met niet-ernstige hemofilie A. Het aantal jaarlijkse bloedingen was bij hen ook significant lager bij continue profylaxe (mediaan 1,5; IQR 4.2 (n=17) vergeleken met profylaxe naar behoefte (mediaan 8,4; IQR 15,5; n=11). Patiënten onder de 88 jaar, die overschakelden van behandeling naar behoefte op continue profylaxe, vertoonden de laagste mediane ABR (1,1; n=51) na verandering van regime.

Concluderend kan worden gesteld dat profylaxe resulteert in een lagere ABR dan behandeling naar behoefte. Patiënten die overstapten op profylaxe hadden hier het meeste baat bij, ongeacht de leeftijd van de patiënt of de ernst van de ziekte. Een profylactische behandeling is gunstig voor patiënten van elke leeftijd, inclusief oudere patiënten, met ernstige of niet-ernstige hemofilie A.

Bron

Miesbach W, Kittler S, Bauhofe A et al. Long-term Analysis of the Benefit of Prophylaxis for Adult Patients With Severe or Moderate Haemophilia A. Haemophilia. 2020 May;26(3):467-477.