Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HCT) is op dit moment de enige curatieve behandeling voor myelofibrose (MF). Er is veel onderzoek gedaan naar de factoren die transplantatieresultaten zouden kunnen voorspellen, zoals de leeftijd van de patiënt of comorbiditeiten. Er is echter weinig informatie bekend over de invloed van gebeurtenissen na de transplantatie, zoals transplantaatfalen of graft-versus-hostziekte (GVHD), op de overleving van MF-patiënten na allo-HCT. In een nieuwe studie die onlangs in Nature is gepubliceerd, worden zowel de risicofactoren bij aanvang belicht, als de belangrijkste post-HCT risicofactoren. Daarnaast werden er factoren geïdentificeerd die de post-HCT-complicaties konden voorspellen.

Deze retrospectieve studie omvatte 2.916 MF-patiënten die tussen 2000 en 2016 de eerste allo-HCT ondergingen van een HLA-identieke broer of zus of niet-verwante donor. Na een mediane follow-up van 4,7 jaar vanaf transplantatie was de verwachte mediane overleving van de patiënten 5,3 jaar. Factoren die onafhankelijk zijn geassocieerd met verhoogde sterfte waren een leeftijd van ≥ 60 jaar (HR: 1,45, 95% BI: 1,30–1,61; p<0,001), het optreden van transplantaatfalen (HR: 2,30, 95% BI: 1,98–2,68; p<0,001), graad III-IV acute graft-versus.-hostziekte (aGVHD) (HR: 2,95, 95% BI: 2,59–3,36; p<0,001) en ziekteprogressie/terugval tijdens follow-up (HR: 3,78, 95% BI: 3,33–4,28; p<0,001).

Voorspellers post-HCT events

Het risico op transplantaatfalen nam toe bij niet-verwante donorontvangers (SHR: 1,54; 95% BI: 1,17–2,03, p=0,002) en nam af met myeloablatieve conditionering (MAC) en een negatieve donor/ontvanger cytomegalovirus serostatus (SHR: 0,61; 95% BI: 0,46–0,81, p=0,001; en SHR: 0,65; 95% BI: 0,41–0,81, p=0,005). Het risico op graad III-IV aGVHD was hoger bij niet-verwante donoren (SHR: 1,45; 95% BI: 1,13–1,86; p<0,001) en nam tevens af met MAC (SHR: 0,55; 95% BI: 0,42–0,73; p<0,001). De incidentie van recidieven was hoger bij patiënten met Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS)-categorieën met een gemiddeld of hoog risico (SHR: 1,57; 95% BI: 1,00–2,46; p=0,05) en nam af bij patiënten waarbij sprake was van een CALR-mutatie (SHR: 0,56; 95% BI: 0,31–1,01; p=0,055). Acute en chronische GVHD verminderden het daaropvolgende risico op terugval (HR: 0,80, 95% BI: 0,72-0,89, p=0,001, en HR: 0,65, 95% BI: 0,58 - 0,72; p=0,001).

In conclusie laat deze studie de belangrijkste prognostische en voorspellende factoren zien voor post-HCT-complicaties. Deze informatie kan van belang zijn bij klinische besluitvorming, met name wanneer er getracht wordt om de resultaten te verbeteren met behulp van het personaliseren van de transplantatieprocedure.

Bron
1. Nature