De Europese Commissie heeft het medicijn roxadustat goedgekeurd als behandeling voor mensen met symptomatische bloedarmoede geassocieerd met chronische nierziekte (chronic kidney disease, CKD). Daarmee is het de eerste orale HIF-PH remmer die in Europa op de markt komt voor deze aandoening. Roxadustat wordt in de EU op de markt gebracht door Astellas onder de naam Evrenzo®. Het middel is ontwikkeld door FibroGen.

Hypoxie-induceerbare factor-prolylhydroxylase (HIF-PH) remmers, ook bekend als hypoxie-induceerbare factorstabilisatoren (HIF-stabilisatoren) zijn geneesmiddelen die sinds 2008 worden onderzocht als behandeling van onder meer bloedarmoede, CKD en ischemie. Ze werken door hemoglobinegehalte (Hb-gehalte) te verhogen dankzij de aanmaak van endogeen erythropoëtine.

De goedkeuring door de EU volgt op het advies van de EMA in juni, die op zijn beurt was gebaseerd op acht gerandomiseerde fase 3-studies met in totaal 9.600 patiënten wereldwijd. Volgens de fabrikant zorgde roxadustat ervoor dat patiënten met CKD-gerelateerde symptomatische bloedarmoede een Hb-gehalte van 10 tot 12 g/dL bereikten, los van dialysestatus of behandeling met erytropoëse stimulerende middelen (erythropoiesis stimulating agents, ESA’s).

Bijwerkingen

Daarbij bleef het bijwerkingenprofiel binnen de marges en was vergelijkbaar met dat van ESA’s. Volgens de Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA is er een belangrijk risico voor trombose. Andere ernstige bijwerkingen waren toevallen en ernstige infecties. Reden voor de FDA om FibroGen te verzoeken om een nieuwe klinische studie te verrichten.

Referentie

Officieel standpunt van de EMA aangaande roxadustat,