De Europese medicijnautoriteit EMA heeft een voorlopige goedkeuring verleend aan idecabtageen vicleucel, dat op de markt wordt gebracht door Celgene Europe onder de naam Abecma. Het gaat om de eerste CAR-T-celtherapie die wordt ingezet bij recidiverende/refractair multipel myeloom (R/R MM).

Het middel wordt goedgekeurd voor volwassen patiënten met R/R MM die minstens drie eerdere behandelingen hebben gehad, waaronder immuuntherapie, een proteasoomremmer en een monoklonaal antilichaam, en bij wie progressie is opgetreden na de laatste behandeling.

Eigen T-cellen

Idecabtageen vicleucel is een genetisch gemodificeerde autologe chimerische antigeen receptor (CAR) T-celtherapie, en de eerste van zijn soort om ingezet te worden bij de behandeling van volwassenen met MM. Het middel wordt voor elke patiënt individueel gecreëerd uit zijn eigen T-cellen. Die worden genetisch gemodificeerd waardoor het afweersysteem in staat is om tumorcellen te herkennen en uit te schakelen.

De voorlopige Europese goedkeuring voor idecabtageen vicleucel komt na een fase II multicenter open-label klinische studie waarbij de effectiviteit en het bijwerkingenprofiel werden vastgesteld. Het middel werd toegediend aan 140 patiënten met R/R MM die reeds drie behandelingen hadden ondergaan en bij wie progressie was opgetreden. Bij 67% van deze patiënten werd een respons waargenomen die zich vertaalde in een mediane progressievrije overleving van 11 maanden. Bij 30% van de patiënten was er zelfs sprake van een complete respons.

Bijwerkingen

Als voornaamste ernstige bijwerking werd cytokinereleasesyndroom (CRS) geconstateerd, dat gepaard gaat met koorts, braken, kortademigheid, hoofdpijn en lage bloeddruk. Ook neurologische toxiciteit, cytopenie en infecties traden op. Verdere inzichten worden verwacht uit een lopende vervolgstudie waarbij effectiviteit en bijwerkingenprofiel van idecabtageen vicleucel worden vergeleken met de standaardbehandelingen bij MM.

Referentie

Munshi NC, Anderson LD Jr, Shah N, et al. Idecabtagene Vicleucel in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. N Engl J Med. 2021 Feb 25;384(8):705-716. doi: 10.1056/NEJMoa2024850. PMID: 33626253.