Namens de NTVH-literatuurcommissie: D. Claushuis, B. van Erven, T. Grob, E. Hesius, B. Batman, T. Flinsenberg en M. Bosch, deze editie m.m.v  M. F. Corsten

“In een oogopslag op de hoogte, met deze selectie van klinisch relevante literatuur van de laatste 2 jaar”

 

ESSENTIËLE TROMBOCYTEMIE


1. Een gerandomiseerde dubbelblinde studie van 3 aspirine-regimes ter optimalisatie van antibloedplaatjestherapie bij essentiële trombocytemie

Blood 2020

Essentiële trombocytemie (ET) wordt gekenmerkt door abnormale megakaryopoëse en een verhoogd trombotisch risico. Een eenmaal daagse lage dosis aspirine is het aanbevolen antitrombotische regime, maar een versnelde vorming van bloedplaatjes kan de duur van de remming van cyclo-oxygenase-1 (COX-1) van bloedplaatjes verkorten. In dit onderzoek is de werkzaamheid van 3 aspirine-regimes onderzocht ter optimalisatie van de COX-1-remming van bloedplaatjes met behoud van COX-2-afhankelijke vasculaire tromboresistentie. Concluderend lijkt het huidige aanbevolen aspirineregime voor cardiovasculaire profylaxe grotendeels ontoereikend te zijn in het verminderen van de bloedplaatjesactivatie bij de overgrote meerderheid van de patiënten met ET. De antibloedplaatjesrespons op een lage dosis aspirine kan aanzienlijk worden verbeterd door het doseringsinterval te verkorten tot 12 uur.

Bekijk paper


2. ‘MPN Genomic Calculator’: real-life gebruik in een jonge populatie met essentiële trombocytemie

British Journal of Haematology 2020

In deze studie is de MPN Genomic Calculator gebruikt in een jong ET-cohort. De onderzoekers vonden sterke voorspellingen voor transformatie en OS en een significant verschil in de voorspelde EFS vergeleken met die van de echte populatie. Een beperkt aantal events werd waargenomen in real-life settings. Desalniettemin was de MPN Genomic Calculator bijzonder efficiënt in het schatten van de transformatiesnelheid en de mediane OS van deze populatie, wat het nut ervan bevestigt. Verdere specifieke populatiestudies moeten worden uitgevoerd om dit nieuwe scoresysteem volledig te testen.

Bekijk paper

Myelofibrose


3. Splenectomie vóór allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij patiënten met myelofibrose

Am J Hematol 2021

De waarde van pretransplantatiesplenectomie bij patiënten met myelofibrose (MF) is onderwerp van discussie, omdat er aanwijzingen zijn dat splenectomie latere allo-HCT kan vertragen of zelfs uitsluiten. Om de impact van pretransplantatiesplenectomie op de incidentie van allo-HCT te bepalen, is er een uitgebreide retrospectieve studie uitgevoerd van alle patiënten met MF voor wie een niet-gerelateerde donorzoektocht was gestart via het Franse beenmergtransplantatieregister (RFGM) tussen 1 januari 2008 en 1 januari 2017. De resultaten suggereren dat allo-HCT niet uitgesloten is bij patiënten met MF die een splenectomie hebben ondergaan.

Bekijk paper


4. Impact van miltgrootte en splenectomie op uitkomsten van allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor myelofibrose

Am J Hematol 2021

De rol van miltgrootte en splenectomie voor de voorspelling van post-allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allo-HCT) uitkomsten bij myelofibrose blijft een discussiepunt. Deze studie benadrukt het potentiële nadelige effect van splenomegalie op de uitkomst van transplantatie en ondersteunt de rol van splenectomie voor myelofibrosepatiënten met progressieve ziekte en grote splenomegalie.

Bekijk paper

5. Fedratinib bij patiënten met myelofibrose die eerder zijn behandeld met ruxolitinib

Am J Hematol 2020

Fedratinib is een orale, selectieve Janus-kinase 2-remmer (JAK2). De fase II JAKARTA2-studie beoordeelde fedratinib bij patiënten met intermediair of hoogrisico myelofibrose (MF) die resistent of intolerant waren voor eerdere ruxolitinib. Patiënten met gevorderd MF die waren voorbehandeld met ruxolitinib, bereikten een robuuste miltrespons en tevens verminderde hun symptoomlast tijdens gebruik van fedratinib.

Bekijk paper

Polycythemia vera

Blood adv 2020


6. Ruxolitinib voor de preventie van trombose bij polycythemia vera

Ruxolitinib is een aanbevolen tweedelijnsbehandeling voor de preventie van trombose bij patiënten met polycythemia vera die resistent of intolerant zijn voor hydroxyurea. De data tot heden voorhanden inzake de effectiviteit met betrekking tot het verminderen van trombose zijn echter nog niet overtuigend. In deze meta-analyse laat men zien dat patiënten minder trombose hadden tijdens behandeling met ruxolitinib in vergelijking met de standaard behandeling, maar dit was niet statistisch significant.

Bekijk paper


7. Werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van ruxolitinib versus beste beschikbare therapie bij polycythemia vera

Lancet Haematol. 2020

Ruxolitinib, een JAK 1- en JAK 2-remmer, toonde superioriteit ten opzichte van de beste beschikbare therapie in een fase 2-onderzoek bij patiënten met polycythemia vera die resistent of intolerant waren voor hydroxyureum. Deze 5-jaars follow-up studie vergelijkt de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ruxolitinib met de beste beschikbare therapie bij patiënten met polycythemia vera die resistent waren tegen of intolerant waren voor hydroxyurea. Ruxolitinib blijkt een veilige en effectieve langetermijnbehandelingsoptie te zijn voor deze patiëntenpopulatie.

Bekijk paper

Reviews


8. Een systematisch review van antitrombotische behandeling van veneuze trombo-embolie bij patiënten met MPN

Blood Adv. 2021

Patiënten met myeloproliferatieve neoplasmata (MPN's), polycythaemia vera, essentiële trombocytemie en primaire myelofibrose hebben een verhoogd risico op trombose. Het risico op recidiverende trombose kan worden verminderd met antitrombotische therapie en/of cytoreductie, maar de optimale langetermijnbehandeling bij patiënten met MPN met een voorgeschiedenis van veneuze trombo-embolie (VTE) is niet bekend. In dit systematische review is een meta-analyse uitgevoerd van gerandomiseerde studies en observationele studies ter evaluatie van anticoagulantia en/of plaatjesaggregatieremmers, met of zonder cytoreductie, bij MPN-patiënten met een voorgeschiedenis van VTE. De huidige literatuur heeft op dit moment onvoldoende bewijs voor evidente conclusies. De combinatie van cytoreductie met orale antistolling lijkt echter het risico op trombose het meest te verlagen.

Bekijk paper


9. Behandeling van myelofibrose na falen van ruxolitinib

Ann Hematol. 2020

In dit artikel worden strategieën besproken om resistentie of intolerantie voor ruxolitinib te verbeteren. Bovendien wordt er gekeken naar de resultaten van klinische onderzoeken bij patiënten met myelofibrose die tweedelijns-JAK-remmers krijgen na behandeling met ruxolitinib. De data wordt samengevat voor de verschillende opties bij het falen van ruxolitinib: dosisaanpassingen, tijdelijk pauzeren of switchen naar fedratinib of 2 nieuwe JAK2 inhibitors (pacritinib en momelotinib).

Bekijk paper


10. Moet cytoreductie worden voorgeschreven aan alle patiënten met polycythemia vera?

Leukemia 2020

Patiënten met PV kunnen op korte termijn last hebben van vasculaire events en op de lange termijn van transformatie van hun hematologische maligniteit in myelofibrose, myelodysplastisch syndroom of acute myeloïde leukemie. In dit review wordt beschreven dat in laag risico PV patiënten ropeginterferon meer effectief is dan flebotomie voor hematocrietcontrole en een verbeterde van kwaliteit van leven.

Bekijk paper