Namens de NTVH-literatuurcommissie: D. Claushuis, B. van Erven, T. Grob, E. Hesius, B. Batman, T. Flinsenberg en M. Bosch, deze editie m.m.v hematoloog dr. Josephine M.I. Vos

“In een oogopslag op de hoogte, met deze selectie van klinisch relevante literatuur van de laatste 2 jaar”

 

ALGEMEEN


1. Werkzaamheid van recombinant erytropoëtine bij auto-immuun hemolytische anemie: een multicenter internationaal onderzoek

Haematologica 2021. PMID: 32354865

In deze retrospectieve studie heeft men systematisch de veiligheid en werkzaamheid van een EPO-behandeling geëvalueerd in een multicenter, internationaal Europees cohort van AIHA-patiënten. Bij 75% van de 51 patiënten met alle typen AIHA werd na 6 maanden een respons gezien.

Bekijk paper

 

AIHA MET WARMTE ANTISTOFFEN


2. Bortezomib en dexamethason, een originele benadering voor de behandeling van multirefractaire warme auto-immuun hemolytische anemie

Br J Haematol 2019. PMID: 31155716

Deze retrospectieve studie rapporteert het off-label gebruik van bortezomib in combinatie met dexamethason bij acht volwassenen met ernstige en multirefractaire warme auto-immuun hemolytische anemie (wAIHA). In de acht patiënten met refractaire warme AIHA, werd bij 75% een respons gezien. Bij het merendeel van de patiënten was deze respons na 12 maanden nog aanwezig. De resultaten suggereren dat de combinatie van bortezomib/dexamethason een veelbelovende benadering is met aanvaardbare toxiciteit voor de behandeling van ernstige refractaire wAIHA bij volwassenen.

Bekijk paper

 

AIHA MET KOUDE ANTISTOFFEN


3. Bendamustine plus rituximab voor chronische koude agglutinineziekte: resultaten van een prospectieve multicenter studie in Noord-Europa

Blood 2017. PMID: 28533306

In deze prospectieve studie werden 45 patiënten met chronische koude agglutinine-ziekte (CAD) behandeld met bendamustine-rituximab (4 cycli) waarbij een goede respons gezien werd (OR 70%, CR 40%). Dit ging gepaard met een gemiddelde Hb-stijging van 2,3 mmol/L. Bijwerkingen waren m.n. neutropenie en infectie. De combinatietherapie met bendamustine-rituximab blijkt zeer efficiënt te zijn met een acceptabel bijwerkingenprofiel en kan overwogen worden als eerstelijnsbehandeling voor patiënten met CAD die therapie nodig hebben.

Bekijk paper


4. Sutimlimab bij koude agglutinineziekte

NEJM 2021. PMID: 33826820

Deze prospectieve multicenter trial is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneus sutimlimab te onderzoeken bij patiënten met koude agglutinineziekte en een recente voorgeschiedenis van transfusie. Bij 24 transfusieafhankelijke CAD patiënten behandeld met sutimlimab (monoklonaal antilichaam tegen C1s, IV-toediening elke 2 weken) werd een goede respons gezien. Na vijf weken was 70% van de patiënten transfusieonafhankelijk met een gemiddelde Hb-stijging van 1,6 mmol/L.

Bekijk paper


5. Koude agglutinineziekte opnieuw bekeken: een multinationale, observationele studie van 232 patiënten

Blood 2020. PMID: 32374875

Deze retrospectieve studie omvat een vervolgonderzoek naar therapieën, waarbij de nadruk ligt op de langetermijnresultaten van de regimes met rituximab plus bendamustine en rituximab plus fludarabine. Behandeling met rituximab plus bendamustine resulteerde in een respons bij 35 (78%) van 45 patiënten; 24 (53%) bereikten een volledige respons. De gemiddelde responsduur was hierbij 88 maanden. Een behandeling met rituximab plus fludarabine bleek een respons te hebben van 60%, met een gemiddelde responsduur van 77 maanden, maar een hoger risico op secundaire maligniteiten.

Bekijk paper


6. Korte kuur met bortezomib bij anemische patiënten met recidiverende koude agglutinineziekte: fase II GIMEMA studie

Blood 2018. PMID: 2989895

Een prospectieve multicenter, fase II, open-label studie werd uitgevoerd binnen het GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto). In 30% van de 19 refractaire CAD patiënten behandeld met slechts een korte kuur bortezomib, werd een respons gezien. Deze respons hield bij 70% aan op 12 maanden. Het onderzoek toont aan dat een korte kuur met bortezomib effectief kan zijn bij een derde van de patiënten met symptomatische CAD die bij eerdere behandelingen faalden, met aanvaardbare toxiciteit en een langdurig voordeel bij de meerderheid van de reagerende patiënten.

Bekijk paper


7. Effect van behandeling met ibrutinib op hemolytische anemie en acrocyanose bij koude agglutinineziekte/koude agglutininesyndroom

Blood 2021. PMID: 34293088

Dit is een multinationale retrospectieve studie, waarin 15 CAD patiënten behandeld werden met ibrutinib. Een totaal van 85% liet een respons zien met een mediane Hb-stijging van 3,5 mmol/L.

Bekijk paper

 

Review


8. Diagnose en behandeling van auto-immuun hemolytische anemie bij volwassenen: aanbevelingen van de ‘First International Consensus Group’

Blood Rev 2020. PMID: 3183943

In dit artikel worden de aanbevelingen gerapporteerd van de First International Consensus Group, die samenkwam met het doel om de momenteel beschikbare data te beoordelen op het gebied van AIHA en om gestandaardiseerde diagnostische criteria en therapeutische benaderingen te bieden. Naast een algemeen overzicht worden de volgende punten benadrukt:

  • Voor warme AIHA blijven corticosteroïden eerste keus, met toevoeging van rituximab in ernstige gevallen of bij uitblijven van respons
  • In CAD patiënten is rituximab met of zonder bendamustine de eerste keus

Bekijk paper


9. Hoe behandel ik warme auto-immuun hemolytische anemie?

Blood 2021. PMID: 33512406

In dit artikel worden vijf casestudies van patiënten gepresenteerd. Naast een algemeen overzicht worden de volgende punten benadrukt:

  • In refractaire patiënten kan het herhalen van beenmergonderzoek aanwijzingen geven van evolutie tot een MDS (dan wel voorloper) / aplastische anemie
  • Nieuwe studies met o.a. remmers van tyrosine kinases, complement, SYK, proteasome, FcRn, en antistoffen lopen nog (momenteel in Nederland Fostamatinib studie in AMC, Isatuximab studie binnenkort in LUMC)

Bekijk paper


10. Hoe behandel ik koude auto-immuun hemolytische anemie?

Blood 2021. PMID: 33512410

Deze review benadrukt naast een algemeen overzicht de volgende punten:

  • Steroïden en splenectomie zijn niet zinvol bij koude AIHA
  • Zowel Rituximab monotherapie en R-Bendamustine zijn effectief, waarbij R- Bendamustine het meest effectief is, maar ook gepaard gaat met meer toxiciteit
  • In de nabije toekomst wordt een rol verwacht voor complementremmers (zoals sutimlimab) in recidiverende of refractaire patiënten

Bekijk paper