Het medicijn crizanlizumab is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten. Crizanlumab kan worden gebruikt voor patiënten boven de 16 jaar met sikkelcelziekte, om de frequentie van vaso-occlusieve crisen te verlagen.

Target crizanlizumab

Crizanlizumab is het eerste goedgekeurde medicijn dat zich richt op het inhiberen van selectine. Selectine is een celadhesie-molecuul wat bijdraagt aan het samenklonteren van cellen. Het inhiberen van de activiteit van sikkelcelanemie zou vaso-occlusieve crisen kunnen voorkomen bij sikkelcelanemie.

Onderzoek

De goedkeuring is gebaseerd op een gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek met daarin 198 patiënten met sikkelcelziekte en een geschiedenis van vaso-occlusieve crisen. De groep patiënten die een crizanlizumab-infuus ontving hadden een sterk verlaagde frequentie van vaso-occlusieve crisen. De crizanlizumab-groep had mediaan 1,63 crisen per jaar, vergeleken met 2,98 in de controlegroep. Dit is een afname van 45%. Deze afname was onafhankelijk van het sikkelcelziekte-genotype en of de patiënt hydroxycarbamide gebruikte.

36% van de patiënten in de crizanlizumab-groep had geen enkele vaso-occlusieve crise tijdens de duur van de studie, vergeleken met 17% in de controlegroep. Verder was de tijd tot de eerste vaso-occlusieve crise verlengt van 1,4 maanden bij controle tot 4,1 maanden bij crizanlizumab.

Bijwerkingen

Veelvoorkomende bijwerkingen bij het gebruik van crizanlizumab zijn rugpijn (15%), misselijkheid (18%), pyrexie (11%) en artralgie (18%).

Bron:

Food and Drug Administration