Olutasidenib krijgt Amerikaanse goedkeuring als behandeling voor acute myeloïde leukemie

januari 2023 Farmanieuws Willem Van Altena

De Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA heeft haar goedkeuring gegeven aan olutasidenib als behandeling voor patienten met refractair of recidief acute myeloïde leukemie (R/R AML). Specifiek gaat het om patiënten met een IDH1-mutatie. Olutasidenib wordt op de markt gebracht door Rigel Pharmaceuticals onder de naam Rezlidhia. Om de IDH1-mutatie vast te stellen is een speciale test nodig, de Abbott RealTime IDH1 Assay, die eveneens door de FDA is goedgekeurd.

Olutasidenib is een middel dat zich bindt aan gemuteerd IDH1 en zodoende het 2-hydroxyglutaraatgehalte verlaagt en de normale cellulaire differentiatie van myeloïde cellen herstelt. De effectiviteit en het bijwerkingenprofiel van olutasidenib werden vastgesteld in de 2102-HEM-101-studie.

Studieopozet

In die studie werden 147 patiënten met R/R AML met een IDH1-mutatie tweemaal daags behandeld met oraal 150 mg olutasidenib, tot ziekteprogressie, onacceptabele toxiciteit of totdat ze een hematopoïetische stamceltransplantatie ondergingen. Eindpunten van de studie waren: aantal en duur van complete remissie inclusief complete remissies met gedeeltelijk hematologisch herstel, en de mate waarin patiënten onafhankelijk van regelmatig terugkerende bloedtransfusies werden.

Het bleek dat 35% (95% BI, 27-43) van de patiënten complete remissie (32%) of complete remissie met gedeeltelijk hematologisch herstel (2,7%) bereikten. De mediane duur tot het bereiken van complete remissie of complete remissie met gedeeltelijk hematologisch herstel was 1,9 maanden (0,9 tot 5,6 maanden) en de mediane duur van de complete remissie was 25.9 maanden (95% BI, 13,5-niet bereikt).

Bijwerkingen

Ernstige bijwerkingen deden zich voor bij meer dan 20% van de patiënten, en omvatten onder meer misselijkheid, oververmoeidheid, artralgie, constipatie, leukocytose, kortademigheid, koorts, huiduitslag, mucosititsm diarree en transaminitis. Daarnaast bevat de verpakking een waarschuwing voor het mogelijk optreden van differentiatiesyndroom.

Referenties

Persbericht FDA. FDA approves olutasidenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible IDH1 mutation.

Persbericht Rigel Pharmaceuticals. Rigel announces U.S. FDA approval of Rezlidhia (olutasidenib) for the treatment of adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible IDH1 mutation.

X