Gentherapie voor hemofilie A met valoctocogene roxaparvovec is de eerste gentherapie voor hemofilie die is goedgekeurd door de EMA. Tijdens EAHAD 2023 werd in een door BioMarin georganiseerd symposium aandacht besteed aan deze gentherapie. Prof. dr. Cedric Hermans (Cliniques Universitaires Saint-Luc, Brussel) ging in op de impact van deze gentherapie op kwaliteit van leven. Prof. dr. Michael Laffan (Hammersmith Ziekenhuis, Londen) lichtte de werking en effectiviteit van valoctocogene roxaparvovec toe. Dr. Sylvia von Mackensen (Universitair Medisch Centrum van Hamburg-Eppendorf, Hamburg) besprak de ervaringen van patiënten en prof. dr. Wolfgang Miesbach (Goethe Universiteitsziekenhuis, Frankfurt am Main) belichtte tot slot de implicaties voor de klinische praktijk.
