Home » Tijdschriftartikelen » Overzichtsartikelen » Trombotische trombocytopenische purpura: nieuwe therapeutische ontwikkelingen

Trombotische trombocytopenische purpura: nieuwe therapeutische ontwikkelingen

Door:
dr. R. Fijnheer
dr. R. Fijnheer

internist-hematoloog, afdeling Interne Geneeskunde, Meander Medisch Centrum

Meer informatie en artikelen van deze auteur
prof. dr. J. Voorberg
prof. dr. J. Voorberg

bijzonder hoogleraar cellulaire hemostase, Amsterdam UMC, locatie AMC, afdeling Plasma-proteïnen, Sanquin Research

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. C. Maas
dr. C. Maas

assistent professor, biochemicus, afdeling Klinische Chemie en Hematologie, Universitair Medisch Centrum Utrecht

Meer informatie en artikelen van deze auteur

Samenvatting

Trombotische trombocytopenische purpura (TTP) ontstaat door een tekort aan ADAMTS13. Dit enzym knipt lange vonwillebrandfactor (VWF)-polymeren in kleinere stukjes waardoor deze minder trombogeen worden. TTP is een auto-immuunziekte waarbij antistoffen worden gemaakt die ADAMTS13 neutraliseren. De huidige therapie bestaat uit hoge dosis steroïden en intensieve plasmaferese. De overleving is hiermee sterk verbeterd, al is de mortaliteit nog steeds rond 15%. Bovendien is er nog steeds een kans van ongeveer 50% op een recidief. De hoge kosten van het benodigde plasma, hoge kans op recidief en aanzienlijke mortaliteit maakt dat er behoefte is aan nieuwe therapie. De bindingsplaatsen van patiëntantistoffen op ADAMTS13 zijn recentelijk in kaart gebracht. Ook is duidelijk geworden op welke wijze VWF-polymeren door ADAMTS13 worden geknipt. Naast ADAMTS13 kunnen VWF-polymeren ook worden geknipt door plasmine. Op het gebied van de behandeling van TTP is er een drietal nieuwe aangrijpingspunten: 1) depletie van CD20-positieve B-cellen door rituximab, 2) VWF-remmende antistoffen (caplacizumab), 3) therapeutische enzymen (ADAMTS13, plasmine). Rituximab en caplacizumab zijn duidelijk het verst in ontwikkeling. Voor rituximab ontbreekt echter fase 3-onderzoek, voor caplacizumab start dat binnenkort. De ontwikkeling van ADAMTS13 en plasmine bevindt zich nog in een preklinisch stadium. (NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:18–24)
Om het volledige artikel te kunnen lezen, heeft u de volgende mogelijkheden:


* (dit is alleen mogelijk voor Medisch Specialisten en artsen in opleiding tot medisch specialist met BIG nr. met voorschrijfbevoegdheid werkzaam binnen de hematologie in Nederland)

Koop nu voor €1,80 Inclusief 21% BTW
Deze PDF is eigendom van NTvH uitgegeven door Ariez B.V. en mag niet elders worden gepubliceerd of gebruikt.
Ontvang ook onze nieuwsbrief per mail: Inschrijven
© 2021 NTVH
X

Deze website gebruikt cookies voor de juiste werking en om de bezoeker de beste gebruikservaring te geven. Wij gebruiken geen cookies om u te volgen voor marketing doeleinden. Klik op de 'Accepteer' knop om hiermee in te stemmen.