Gentherapie lijkt het ultieme middel te zijn voor de behandeling van erfelijke stollingsziektes en hemofilie zou daarbij de ‘ideale’ kandidaat zijn.1 Het heeft echter jaren geduurd om de meest geschikte benadering te vinden om effectiviteit en veiligheid aan te tonen.2 Nu het zover is, is de eerste golf van gentherapieën voor hemofilie in aantocht. Optimale uitkomsten bij hemofiliepatiënten hangen onder meer af van een goede screening en monitoring van de leverfunctie voor en tijdens de gentherapie. Om levertoxiciteit te behandelen worden immuunmodulerende strategieën gebruikt, waarvoor echter specifiek bewijs ontbreekt .3 In dit artikel wordt ingegaan op de vraag wat op dit moment de beste manier is om hemofiliepatiënten te behandelen met gentherapieën en hoe uitdagingen rond gentherapie kunnen worden overwonnen.