Home » Tijdschriftartikelen » Overzichtsartikelen » Hematopoëtische stamceltransplantatie als behandeling voor lysosomale stapelingsziekten

Hematopoëtische stamceltransplantatie als behandeling voor lysosomale stapelingsziekten

Door:
dr. M. Aldenhoven
dr. M. Aldenhoven

kinderarts in opleiding, afdeling Immunologie/Hematologie en Stamceltransplantatie, Universitair Medisch Centrum Utrecht - Wilhelmina Kinderziekenhuis

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. C.E.M. Hollak
dr. C.E.M. Hollak

internist erfelijke stofwisselingsziekten, afdeling Endocrinologie en Metabolisme, Academisch Medisch Centrum

Meer informatie en artikelen van deze auteur
dr. J.J. Boelens
dr. J.J. Boelens

kinderarts-hemato-oncoloog/immunoloog, afdeling Immunologie/Hematologie en Stamceltransplantatie, Universitair Medisch Centrum Utrecht - Wilhelmina Kinderziekenhuis

Meer informatie en artikelen van deze auteur

Samenvatting

Het fatale beloop van een selecte groep patiënten met een lysosomale stapelingsziekte kan positief worden beïnvloed door een allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (allogene HSCT). Recentelijk zijn aan de hand van verschillende internationale studies de transplantatierichtlijnen voor patiënten met lysosomale stapelingsziekten aangepast. Dit heeft geleid tot een spectaculaire verbetering van zowel de veiligheid als de effectiviteit. Inmiddels is de kans op een succesvolle allogene HSCT bij patiënten met het syndroom van Hurler meer dan 95%, waar dit tot 10 jaar geleden slechts rond 50% lag. Dit succes is met name behaald door het gebruik van minder toxische, myeloablatieve conditionering op maat en een duidelijke hiërarchie ten aanzien van een geschikte stamceldonor. Zo wordt er bij deze ziektebeelden steeds meer gebruikgemaakt van stamcellen verkregen uit onverwant navelstrengbloed. Daarnaast blijkt dat patiënten zo jong mogelijk getransplanteerd moeten worden en dat het enzymtekort volledig moet worden gecorrigeerd voor de beste prognose op lange termijn. Het vroegtijdig opsporen van patiënten door middel van de hielprik, nog voordat onherstelbare schade is opgetreden, zou hierbij een belangrijke rol kunnen gaan spelen. Daarnaast zou in de toekomst gentherapie, als minder toxische en meer effectieve behandeling, meer algemeen kunnen worden toegepast bij deze ziektebeelden. (NED TIJDSCHR HEMATOL 2015;12:225–32)
Om het volledige artikel te kunnen lezen, heeft u de volgende mogelijkheden:


* (dit is alleen mogelijk voor Medisch Specialisten en artsen in opleiding tot medisch specialist met BIG nr. met voorschrijfbevoegdheid werkzaam binnen de hematologie in Nederland)

Koop nu voor €1,80 Inclusief 21% BTW
Deze PDF is eigendom van NTvH uitgegeven door Ariez B.V. en mag niet elders worden gepubliceerd of gebruikt.
Ontvang ook onze nieuwsbrief per mail: Inschrijven
© 2021 NTVH
X

Deze website gebruikt cookies voor de juiste werking en om de bezoeker de beste gebruikservaring te geven. Wij gebruiken geen cookies om u te volgen voor marketing doeleinden. Klik op de 'Accepteer' knop om hiermee in te stemmen.