Goedkeuring FDA maakt nieuwe gentherapie ernstige hemofilie B tot duurste medicijn ter wereld

november 2022 Farmanieuws Willem Van Altena

De Amerikaanse medicijnenautoriteit FDA heeft het geneesmiddel etranacogene dezaparvovec goedgekeurd als behandeling voor hemofilie B. Daarmee is het de eerste gentherapie voor deze aandoening, die in de Verenigde Staten beschikbaar komt. Etranacogene dezaparvovec (afgekort tot EtranaDez), dat op de markt gebracht wordt door uniQure en CSL Behring onder de merknaam Hemgenix®, is bedoeld als behandeling van volwassen hemofilie B-patiënten, die momenteel met factor IX profylaxe behandeld worden of die risico op of een verleden met levensbedreigende bloedingen hebben, of die herhaaldelijk ernstige bloedingen hebben. Interessant detail: het gaat om het duurste geneesmiddel ter wereld, met een prijskaartje van 3,5 miljoen dollar per behandeling.

EtranaDez wordt als een eenmalige dosis per intraveneus infuus toegediend. Het bestaat uit een AAV-vector met een gen voor stollingsfactor IX. Volgens dr. Peter Marks, de directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA zat gentherapie als behandeling voor hemofilie er al meer dan 20 jaar aan te komen. Hij denkt dat de FDA-goedkeuring een belangrijke stap is in de ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor hemofiliepatiënten met een hoge ziektelast.

Stoppen met profylactische behandelingen

De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op resultaten van de fase-III HOPE-B-studie. Daarbij werden 54 volwassen mannen met hemofilie B met EtranaDez behandeld. Na 6 maanden bleek de gemiddelde factor IX-aanmaak 39% te zijn, en 24 maanden na de infusie lag dat percentage op 36,7%. Bovendien lieten de resultaten zien dat tussen 7 en 18 maanden na de toediening de gemiddelde jaarlijkse bloedingsrato (ABR) voor alle bloedingen 54% lager was dan gedurende de 6 maanden voorafgaand aan de behandeling. De meeste (94%) behandelde patiënten konden zelfs helemaal stoppen met profylactische behandelingen.

Leverkanker

Eind 2020 was er wel enige onzekerheid rond EtranaDez, toen een van de studiedeelnemers mogelijk leverkanker had ontwikkeld als gevolg van de behandeling. Dat leidde toen tot een beoordelingsstop door de FDA, maar die werd na enkele maanden opgeheven toen uniQure bekend maakte dat het vrijwel uitgesloten was dat de kanker was ontstaan door de behandeling.

EtranaDez wordt momenteel ook beoordeeld door de Europese medicijnautoriteit EMA.

Referenties

Persbericht FDA

Shah J, Kim H, Sivamurthy K, et al. Comprehensive analysis and prediction of long-term durability of factor IX activity following etranacogene dezaparvovec gene therapy in the treatment of hemophilia B. Curr Med Res Opin. 2022 Oct 25:1-11. doi: 10.1080/03007995.2022.2133492. Epub ahead of print. PMID: 36285399.

X