NTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Dr. Niels Elbert
In navolging van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) begin 2024 de gen-‘editing’-therapie met exagamglogene autotemcel goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie of ernstige sikkelcelziekte. Een jaar eerder verleende de FDA al een handelsvergunning voor gentherapie met lovotibeglogene autotemcel bij patiënten met ernstige sikkelcelziekte. In dit artikel worden de resultaten beschreven van de klinische studies op basis waarvan deze nieuwe behandelingen zijn toegelaten tot de markt.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Dr. Natasja Otto
Ondanks dat de ziekte van von Willebrand (VWZ) een monogenetische aandoening is, veroorzaakt door mutaties in een enkel gen, zijn er nog geen gen- of gengerichte therapieën beschikbaar. We spreken over de nieuwste ontwikkelingen, knelpunten en toekomstverwachtingen van zulke therapieën met prof. dr. Frank Leebeek, prof. dr. Jeroen Eikenboom en prof. dr. Jan Voorberg.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
dr. Max Teuwen
Hemofilie A en B zijn zeldzame X-gebonden monogenetische aandoeningen, veroorzaakt door een mutatie in respectievelijk het FVIII– en FIX-gen.1,2 Deze aandoeningen worden gekenmerkt door een lage hoeveelheid of afwezigheid van de stollingsfactoren VIII of IX, wat resulteert in herhaalde, langdurige en overmatige bloedingen. Patiënten met ernstige hemofilie krijgen doorgaans meerdere keren per week intraveneuze substitutie van de ontbrekende stollingsfactor om het bloedingsrisico te verminderen.3 Daarnaast is behandeling met monoklonale antilichamen onderdeel geworden van de profylactische behandeling.3 Met de opkomst van veelbelovende gentherapieën breekt een nieuw tijdperk aan voor de behandeling van hemofilie. In dit artikel worden de verschillende gentherapieën die de afgelopen jaren zijn ontwikkeld voor hemofilie A en B besproken. Daarnaast delen prof. dr. Frank Leebeek, internist-hematoloog in het Erasmus MC, en dr. Michiel Coppens, internist vasculaire geneeskunde en hemofilie in het Amsterdam UMC, hun visie op de werkzaamheid en de veiligheid van gentherapie bij hemofilie B.
Lees verderNTVH - 2024, nummer Gentherapie special, oktober 2024
Drs. Diede Smeets
HemoNED, het Nederlandse Hemofilie Register, heeft als primair doel om de kwaliteit van zorg voor patiënten met hemofilie en aanverwante aandoeningen te verbeteren.1 Om dat te bewerkstelligen worden gegevens verzameld over ziektekenmerken, behandelingen, behandeluitkomsten en bijwerkingen. Binnen HemoNED worden personen met hemofilie langdurig gevolgd, waardoor hun gegevens zowel op nationaal als internationaal niveau kunnen worden vergeleken. Recentelijk is HemoNED een samenwerking aangegaan met het internationale gentherapieregister van de World Federation of Hemophilia (WFH).2 Dr. Samantha Gouw, kinderhematoloog in het Amsterdam UMC en voorzitter van Stichting HemoNED, vertelt samen met haar HemoNED collega’s Caroline van Veen (projectcoördinator, LUMC) en Liesbeth Taal (datamanager, LUMC) over de keuze voor een samenwerking met het gentherapieregister van de WFH.
Lees verder
