NTVH - 2025, nummer Gen- en celtherapie, oktober 2025
Drs. Sanaa Benmoussa
Dr. Andrew Davidoff en dr. Ulrike Reiss
Hemofilie B is een zeldzame recessieve stollingsstoornis veroorzaakt door mutaties in het F9-gen, die leiden tot een verminderde productie van functioneel factor IX. Bij patiënten met ernstige hemofilie B treden vaak spontane bloedingen op, met chronische artropathie en potentieel levensbedreigende bloedingen als gevolg.1 Onlangs is een publicatie verschenen over een follow-upstudie van dertien jaar naar gentherapie met de scAAV2/8-LP1-hFIXco-vector bij tien volwassenen met ernstige hemofilie B. Drie van de auteurs, dr. Ulrike Reiss (St. Jude Children’s Research Hospital, Department of Hematology, Memphis, VS), dr. Andrew Davidoff (St. Jude Children’s Research Hospital, Department of Surgery, Memphis, VS), en prof. dr. Amit Nathwani (University College London, UCL Cancer Institute, Londen, VK) lichten in dit artikel het onderzoek toe.2
Lees verderNTVH - 2025, nummer Gen- en celtherapie, oktober 2025
Drs. Sanaa Benmoussa
β-thalassemie is een ernstige autosomaal recessieve bloedziekte die leidt tot anemie, levenslange transfusiebehoefte en een verminderde kwaliteit van leven. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is lange tijd de enige curatieve therapie geweest, maar blijft voor de meeste patiënten onbereikbaar vanwege het ontbreken van compatibele donoren en brengt risico’s met zich mee, zoals afstoting of ‘ graft-versus-host’-ziekte. Door de introductie van gentherapie zijn de behandelmogelijkheden aanzienlijk uitgebreid. De recente vooruitgang in lentivirale vectoren en genbewerkingstechnologieën biedt nieuwe perspectieven voor curatie. In dit artikel worden enkele huidige en toekomstige behandelopties met betrekking tot gentherapie bij β-thalassemie toegelicht.1
Lees verderNTVH - 2025, nummer Special, zomer 2025
Drs. Sanaa Benmoussa
Sinds de introductie van tyrosinekinaseremmers (‘tyrosine kinase inhibitors’, TKI’s) is de prognose van chronische myeloïde leukemie (CML) aanzienlijk verbeterd. Voor veel patiënten resulteert dit in een levensverwachting die nagenoeg vergelijkbaar is met de algehele bevolking.1 Desondanks blijven er belangrijke uitdagingen bestaan, zoals de noodzaak van levenslange therapie, behandelingsgerelateerde bijwerkingen, hoge kosten en het risico op progressie naar de blastenfase (‘blast phase’, BP), met name in sociaaleconomisch kwetsbare regio’s. In dit artikel worden nieuwe behandelstrategieën uiteengezet die de potentie hebben om de behandeling van CML verder te verbeteren en te verduurzamen.1
Lees verderNTVH - 2025, nummer Special, zomer 2025
Drs. Sanaa Benmoussa
Hoewel de meerderheid van de patiënten met diffuus grootcellig B-cellymfoom (‘diffuse large B-cell lymphoma’, DLBCL) geneest na standaard eerstelijns chemo-immuuntherapie, ontwikkelt ongeveer 40% van de patiënten een recidief of refractaire (R/R) ziekte.1 Brentuximab vedotin (BV), al dan niet gecombineerd met lenalidomide (Len) of rituximab (R), heeft werkzaamheid aangetoond bij R/R DLBCL, in combinatie met een acceptabel veiligheidsprofiel. De gerandomiseerde fase III-studie ECHELON-3 evalueerde de combinatie BV + Len + R ten opzichte van placebo + Len + R.1
Lees verderNTVH - jaargang 2, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2025
Drs. Sanaa Benmoussa
Innovatieve technologieën transformeren de medische diagnostiek, waarbij kunstmatige intelligentie (‘artificial intelligence’, AI) een steeds belangrijkere rol speelt. Tijdens de European Association for Haemophilia and Allied Disorders, EAHAD 2025 werd een systeem geïntroduceerd dat patiënten met hemofilie helpt bij het zelf verwerven van echografiebeelden.1 Met behulp van AI worden deze beelden geanalyseerd en geclassificeerd, waardoor artsen sneller en efficiënter kunnen handelen. Dit onderzoek belooft niet alleen een verbetering van de patiëntenzorg, maar markeert ook een belangrijke stap in de integratie van AI in de geneeskunde.
Lees verderNTVH - jaargang 2, nummer Hematologie van de Toekomst, voorjaar 2025
Drs. Sanaa Benmoussa
In 2025 wordt dankzij de steun van KWF Kankerbestrijding een belangrijke stap gezet in de strijd tegen kanker. Vijf veelbelovende onderzoeken, uitgevoerd door onderzoekers van het Erasmus MC, gaan van start. Met een investering van meer dan 7,7 miljoen euro wordt innovatief onderzoek mogelijk gemaakt, waarmee nieuwe inzichten en behandelingen in de strijd tegen kanker in zicht komen. Twee van deze onderzoekers, dr. Hélène Gleitz van de afdeling Ontwikkelingsbiologie en dr. Stefan Erkeland van de afdeling Immunologie, doen onderzoek naar hematologische aandoeningen en nemen ons mee in hun onderzoek. Dr. Gleitz richt zich op myeloproliferatieve neoplasmata (MPN) en de impact op de hersenen, terwijl dr. Erkeland zich bezighoudt met T-celimmunotherapie bij patiënten met acute myeloïde leukemie (AML).
Lees verder
Naar boven
