NTVH - jaargang 20, nummer 7, oktober 2023
drs. K. van der Zwet , dr. A.A.M.T. Donners , prof. dr. T.C.G. Egberts , dr. L.F.D. van Vulpen , dr. E. Coppens , dr. F.C.J.I. Heubel-Moenen , dr. P.F. Ypma , dr. P.L. den Exter , dr. S.E.M. Schols , drs. H.L. Hooimeijer , dr. M.H. Cnossen , prof. dr. R.A.A. Mathôt , ir. I. Kruis , prof. dr. R.E.G. Schutgens , dr. R.T. Urbanus , dr. K. Fischer , mede namens het SYMPHONY-consortium
De zorg voor hemofilie A-patiënten is drastisch veranderd door de registratie van emicizumab (Hemlibra®) in Nederland. Hoewel emicizumab zeer effectief is in het voorkomen van bloedingen, zijn de kosten hoog en beperken hiermee toegang voor andere hemofilie A-patiënten. De geregistreerde onderhoudsdosering van emicizumab is gebaseerd op lichaamsgewicht en resulteert in een gemiddelde emicizumab-plasmaconcentratie van 50 µg/ml. Hoewel de huidige dosering een effectieve bloedingscontrole behaalt, zijn er aanwijzingen uit ‘case series’ en farmacodynamische modellen dat een lagere emicizumab-concentratie en/of -dosering even effectief is. Een grote longitudinale studie om deze hypothese te bevestigen ontbreekt. De DosEmi-studie is een multicenter, prospectieve, ‘open label’, ‘cross-over’-studie waarin geïndividualiseerde farmacokinetisch (PK-)gestuurde verlaagde dosering van emicizumab met hele ampullen wordt vergeleken met de huidige conventionele dosering. Het doel van deze studie is aan te tonen of PK-gestuurd doseren non-inferieur is aan de huidige conventionele dosering. De DosEmi-studie is in september 2022 gestart in de Van Creveldkliniek in Utrecht en wordt op dit moment uitgerold in alle hemofiliebehandelcentra in Nederland.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:352–5)
Lees verderNTVH - jaargang 19, nummer 8, december 2022
dr. I. van Moort , dr. T. Preijers , drs. L.H. Bukkems , dr. H.C.A.M. Hazendonk , prof. dr. J.G. van der Bom , dr. B.A.P. Laros-van Gorkom , dr. S. Schols , prof. dr. E.A.M. Beckers , dr. L. Nieuwenhuizen , dr. F.J.M. van der Meer , dr. P.F. Ypma , dr. E. Coppens , prof. dr. K. Fijnvandraat , prof. dr. R.E.G. Schutgens , prof. dr. K. Meijer , prof. dr. F.W.G. Leebeek , prof. dr. R.A.A. Mathôt , dr. M.H. Cnossen , Deze studie is uitgevoerd als onderdeel van de OPTI-CLOT-studiegroep
Achtergrond: Perioperatief doseren van factor VIII (FVIII)-concentraat is een uitdaging bij hemofilie Apatiënten. Om het bloedingsrisico en behandelkosten te minimaliseren, moet onder- en overdoseren zo veel mogelijk worden voorkomen. In deze studie veronderstelden we dat doseren op basis van de individuele farmacokinetiek (PK) van een patiënt in plaats van de standaard doseringswijze op basis van lichaamsgewicht, FVIII-concentraatverbruik vermindert én leidt tot meer FVIII-spiegels binnen de streefwaarden. Het doel van de OPTI-CLOT-studie was dan ook om PK-gestuurd doseren te vergelijken met de standaardbehandeling gedurende de perioperatieve periode bij hemofilie A-patiënten. Methode: In deze multicenter, open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde studie werden patiënten gerandomiseerd naar de PK-gestuurde of standaardbehandelgroep in een 1:1-ratio, waarbij werd gestratificeerd voor de wijze van FVIII-toediening (bolus versus continu) en de complexi-teit van de operatieve of tandheelkundige ingreep. Het primaire eindpunt was FVIII-concentraatverbruik. Secundaire eindpunten waren de behaalde FVIII-streefwaarden, aantal bloedingen en ziekenhuisopnameduur. Resultaten: Zesenzestig patiënten met (matig) ernstige hemofilie A werden geïncludeerd. De perioperatieve FVIII-concentraatconsumptie was gelijk in de PK-gestuurde groep (gemiddelde: 365 ± 202 IU/kg) in vergelijking met de standaardbehandelgroep (gemiddelde: 379 ± 202 IU/kg; p=0,90). PK-gestuurd doseren resulteerde in FVIII-spiegels respectievelijk 12% onder, 69% binnen en 19% boven de streefwaarden, terwijl dit 15%, 37% en 48% was in de standaardbehandelgroep (p<0,001). Er was geen verschil ten aanzien van aantal bloedingen of ziekenhuisopnameduur in beide behandelgroepen. Conclusie: Deze eerste gerandomiseerde, gecontroleerde studie demonstreert dat perioperatief PK-gestuurd doseren leidt tot gelijk perioperatief FVIII-concentraatverbruik met betere borging van FVIII-spiegels binnen de streefwaarden.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:379–88)
Lees verderNTVH - 2016, nummer 6, september 2016
drs. L.M. Schütte , dr. R.M. van Hest , prof. dr. E.A.M. Beckers , dr. E. Coppens , dr. M.H.E. Driessens , prof. dr. H.J.C. Eikenboom , prof. dr. K. Fijnvandraat , dr. B.A.P. Laros-van Gorkom , dr. E.P. Mauser-Bunschoten , prof. dr. K. Meijer , dr. L. Nieuwenhuizen , dr. S. Polinder , prof. dr. F.W.G. Leebeek , dr. M.H. Cnossen , dr. M.J.H.A. Kruip , prof. dr. R.A.A. Mathôt
De huidige behandeling van hemofilie-A-patiënten rondom operaties bestaat uit het toedienen van factor VIIIconcentraat (FVIII-concentraat) of van DDAVP om het gehalte van FVIII te normaliseren. In 2016 is de DAVIDstudie gestart. In deze studie wordt de combinatiebehandeling van DDAVP en FVIII-concentraat geëvalueerd bij milde hemofilie-A-patiënten rondom operaties. Om binnen de perioperatieve streefwaarden voor FVIII te blijven, zal er tevens gebruik worden gemaakt van farmacokinetisch (PK) gestuurd doseren. Hierdoor wordt het goedkopere DDAVP optimaal gebruikt, wat kan leiden tot vermindering van de behandelkosten. Mogelijk wordt hiermee tevens het risico op de ontwikkeling van remmers tegen FVIII verminderd, aangezien FVIIIconcentraat minder hoog wordt gedoseerd door de combinatiebehandeling.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2016;13:246-9)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
