NTVH - jaargang 20, nummer 1, februari 2023
C.M.C. Kooij , F. Smiers , M.E. Belderbos
Bèta-thalassemie is een monogenetische aandoening die leidt tot onvoldoende productie van bèta-ketens van het hemoglobine (β +) of het volledig ontbreken hiervan (β 0). Lentivirale gentherapie (betibeglogene autotemcel; beti-cel) is sinds 2019 geregistreerd in Europa voor de behandeling van patiënten met transfusie-afhankelijke β + bèta-thalassemie voor wie geen geschikte allogene stamceldonor beschikbaar is. Lentivirale gentherapie is in klinische studies effectief gebleken, maar wordt in Europa nog niet vergoed door de verzekeraar. Daarnaast heeft lentivirale gentherapie nadelen, waaronder het risico op insertionele mutagenese door willekeurige integratie van het genproduct. CRISPR-Cas9 biedt een mogelijkheid om gericht veranderingen aan te brengen in het DNA en is daarmee wellicht veiliger. Het effect van behandeling met CRISPR-Cas9-gecorrigeerde stamcellen wordt onderzocht in een toenemend aantal klinische studies. In dit overzichtsartikel wordt het algemene werkingsmechanisme van CRISPR-Cas9-gentherapie en de medische toepassing van deze behandeling voor patiënten met bèta-thalassemie besproken.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2023;20:17–24)
Lees verderOm de beste ervaringen te bieden, gebruiken wij en onze partners technologieën zoals cookies om informatie over het apparaat op te slaan en/of te openen. Toestemming voor deze technologieën stelt ons en onze partners in staat om persoonlijke gegevens zoals surfgedrag of unieke ID's op deze site te verwerken en om gepersonaliseerde en niet-gepersonalisserde advertenties te tonen. Indien u geen toestemming geeft of deze intrekt, kan dit invloed hebben op bepaalde functies.
Klik hieronder om in te stemmen met het bovenstaande of om specifieke keuzes te maken. Uw keuzes zullen alleen worden toegepast op deze site. U kunt uw instellingen te allen tijde wijzigen, inclusief het intrekken van uw toestemming, door gebruik te maken van de knoppen op het Cookiebeleid of door te klikken op de knop 'Toestemming beheren' onderaan het scherm.
