NTVH - jaargang 21, nummer 5, juli 2024
dr. A. van Vuren , drs. A. Janssen , C. Oudbier MSc, dr. I. Verpoorte , dr. J. Roesink , dr. M. de Witte
Behandeling met ruxolitinib leidt tot een langdurige overleving met uitstekende kwaliteit van leven in een subgroep van patiënten met myelofibrose (MF).1 Bij het merendeel van de patiënten met MF is de overleving echter beperkt, omdat bij diagnose of gedurende de behandeling als gevolg van toxiciteit, verlies van respons of progressie geen optimale behandeling met ruxolitinib mogelijk is. Voor deze groep patiënten verdient een allogene stamceltransplantatie of behandeling in studieverband de voorkeur, echter de meeste mensen zullen hiervoor niet in aanmerking komen. In dit overzicht presenteren wij de klinische scenario’s en bijhorende behandelingsmogelijkheden voor patiënten die ‘niet (meer) in aanmerking komen voor de standaarddosering ruxolitinib’. Wij hopen dat dit overzicht zorgverleners helpt een passend behandeldoel samen met patiënt te definiëren, waarbij toxiciteit en effectiviteit zorgvuldig kunnen worden afgewogen.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2024;21:226–31)
Lees verderNTVH - jaargang 19, nummer 7, oktober 2022
dr. A. van Vuren , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. S. Schols , dr. A. Rijneveld , dr. E. Nur , D. Peereboom , prof. dr. Y. Gandon , dr. P. Welsing , dr. R. van Wijk , prof. dr. R. Schutgens , prof. dr. W. van Solinge , prof. dr. J. Marx , prof. dr. T. Leiner , prof. dr. B. Biemond , dr. E. van Beers
IJzerstapeling is een ernstige complicatie van erfelijke bloedarmoedes. Behandeling met ijzerchelatoren wordt bemoeilijkt door bijwerkingen, hoge kosten en beperkte beschikbaarheid in juist de landen met een hoge prevalentie van erfelijke bloedarmoedes. In deze fase III gerandomiseerde placebogecontroleerde studie ontvingen volwassen patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke bloedarmoedes met milde tot matige ijzerstapeling esomeprazol en placebo gedurende 12 maanden in een ‘cross-over design’. Het primaire eindpunt was verandering van het leverijzergehalte vastgelegd met MRI. In totaal werden 30 deelnemers geïncludeerd in de studie. Behandeling met esomeprazol resulteerde in een statistisch significante vermindering van het leverijzergehalte; de afname was 0,55 mg Fe/g dw groter dan na behandeling met placebo (95%-BI 0,05–1,06; p=0,03). Het mediane leverijzergehalte bij aanvang van esomeprazol was 4,99 versus 4,49 mg Fe/g dw bij aanvang van placebo. Het gemiddelde delta leverijzergehalte na behandeling met esomeprazol was -0,57 (SD 1,20) versus -0,11 mg Fe/g dw (SD 0,75) na behandeling met placebo. Behandeling met esomeprazol werd goed verdragen, de gemelde bijwerkingen waren mild en geen van de patiënten trok zich terug uit de studie vanwege bijwerkingen. Samengevat resulteerde esomeprazol in een significante verlaging van het leverijzergehalte in vergelijk met placebo bij een heterogene groep patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke bloedarmoedes. Vanuit een internationaal perspectief kan dit resultaat belangrijke implicaties hebben, gezien het feit dat protonpompremmers vaak de enige realistische therapie zijn voor veel patiënten die geen toegang hebben tot ijzerchelatoren.
(NED TIJDSCHR HEMATOL 2022;19:325–33)
Lees verderTo provide the best experiences, we and our partners use technologies like cookies to store and/or access device information. Consenting to these technologies will allow us and our partners to process personal data such as browsing behavior or unique IDs on this site and show (non-) personalized ads. Not consenting or withdrawing consent, may adversely affect certain features and functions.
Click below to consent to the above or make granular choices. Your choices will be applied to this site only. You can change your settings at any time, including withdrawing your consent, by using the toggles on the Cookie Policy, or by clicking on the manage consent button at the bottom of the screen.
