De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft goedkeuring verleend aan Bristol Myers Squibb’s CAR-T celtherapie Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) als behandeling van eerder behandelde patiënten met mantelcellymfoom (MCL). Specifiek is lisocabtagene maraleucel goedgekeurd voor volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair MCL die ten minste twee eerdere lijnen van systemische therapie hebben ontvangen, waaronder een BTK-remmer.
De goedkeuring, die werd verleend na versnelde beoordeling, was gebaseerd op gegevens uit de fase I TRANSCEND NHL 001-studie.
TRANSCEND NHL 001 (NCT02631044) is een open-label, multicenter, cruciale, fase I, enkelarmige, naadloos ontworpen studie om de veiligheid, farmacokinetiek en antitumoractiviteit van lisocabtagene maraleucel bij patiënten met gerecidiveerd of refractair B-cel non-Hodgkin lymfoom te bepalen, waaronder diffuus grootcellig B-cel lymfoom, hooggradig B-cel lymfoom, primair mediastinaal B-cel lymfoom, folliculair lymfoom Graad 3B en mantelcellymfoom. De primaire uitkomstmaten zijn behandelingsgerelateerde bijwerkingen, dosisbeperkende toxiciteiten en algehele responsratio. Secundaire uitkomstmaten omvatten complete responsratio, duur van de respons en progressievrije overleving.
Van de 68 patiënten met MCL die in het kader van die studie lisocabtagene maraleucel ontvingen, bereikte 67,6% een complete respons. De mediane duur van de respons was 13,3 maanden na een mediane follow-up van 22,2 maanden.
Dit is de derde labeluitbreiding voor deze CAR-T behandeling dit jaar, die nu is goedgekeurd voor vier verschillende subtypen van non-Hodgkin-lymfoom.
In maart werd lisocabtagene maraleucel de eerste CAR-T die werd goedgekeurd voor gerecidiveerde of refractaire chronische lymfatische leukemie (CLL) of kleine lymfatische lymfoom (SLL), en eerder deze maand verleende de FDA de celtherapie versnelde goedkeuring voor gerecidiveerd of refractair folliculair lymfoom. De eenmalige behandeling werd voor het eerst in de VS goedgekeurd in 2021 voor derdelijns groot B-cel lymfoom.
In Europa is lisocabtagene maraleucel momenteel goedgekeurd als behandeling voor diverse lymfomen. Het gaat dan om recidief of refractair diffuus grootcellig B-cel lymfoom, hooggradig B-cel lymfoom, primair mediastinaal grootcellig B-cel lymfoom en folliculair lymfoom met graad 3B.
Mantelcellymfoom (MCL) is een agressieve, zeldzame vorm van non-Hodgkin lymfoom (NHL), die ongeveer 3% van alle NHL-gevallen vertegenwoordigt. MCL ontstaat uit cellen in de ‘mantelzone’ van de lymfeknoop. MCL komt vaker voor bij oudere volwassenen, met een gemiddelde leeftijd bij diagnose van rond de 65, en wordt vaker gediagnosticeerd bij mannen dan bij vrouwen. Bij MCL is terugval na de eerste behandeling gebruikelijk, en bij de meeste patiënten treedt refractie of recidief op. In Nederland krijgen ongeveer 200 mensen per jaar deze diagnose.
Referenties
Website FDA over lisocabtagene maraleucel
